임상으로 울고 웃은 기업을 소개합니다. 이번 주 임상이몽의 주인공은 ‘앱클론’입니다. [편집자주]

[이코노미스트 선모은 기자] 기적의 항암제로 불리는 치료제가 있습니다. 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ‘킴리아’입니다. 킴리아는 노바티스가 개발해 세계 최초로 규제기관의 허가를 얻은 CAR-T세포 치료제인데요. 우리 몸에 있는 면역세포인 T세포를 CAR이라는 단백질과 결합해 암세포만 쏙쏙 찾아내도록 만든 것입니다.

CAR-T세포 치료제는 현재 혈액암에 혁신적인 치료제로 개발돼 있습니다. 킴리아도 림프종과 백혈병 등 혈액암을 치료할 때 씁니다. 기존 치료제로도 암을 치료하지 못한 환자들이 주로 CAR-T세포 치료제를 사용합니다. 소아 급성 림프구성 백혈병 환자의 경우 80%의 환자에게서 암세포가 사라지는 연구 결과가 나올 만큼 치료 효과가 뛰어납니다.

그러나 모든 환자가 CAR-T세포 치료제를 쓸 수 있는 것은 아닙니다. 치료제를 쓸 수 있는 질환의 수가 적은 데다, 환자에게 잘 맞지 않는다면 여러 부작용이 나타날 수 있습니다. 이런 부작용 때문에 CAR-T세포 치료제를 사용한 환자의 일부는 6개월 내 사망한다고 알려져 있습니다. 치료제 가격도 수억원에 달해, 실제 이 치료제를 사용한 환자는 소수에 그칩니다.

자연스럽게 CAR-T세포 치료제의 적응증을 확대하고, 부작용을 줄이려는 노력이 이어지고 있습니다. 앱클론도 새로운 CAR-T세포 치료제를 개발하기 위해 연구에 매진하고 있는 기업입니다. 이달 열린 미국암연구학회(AACR)의 연례학술대회에서는 임상 1상을 진행하고 있는 CAR-T세포 치료제 후보물질 ‘AT101’의 중간결과도 발표했는데요. 데이터가 잘 나와 주목을 받았습니다.

앱클론에 따르면 임상 참여자 9명을 여러 군으로 나눠 AT101를 각각 다른 용량 투여했더니, 6명에게서 암세포가 사라지는 완전관해(CR)가 나타났습니다. 2명에게선 암세포의 크기가 줄어드는 부분관해(PR)를 관찰할 수 있었습니다. 특정 용량을 투여한 임상 참여자들에게선 모두 암세포가 사라지기도 했습니다. 부작용으로는 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경독성 등이 각각 1명, 2명에게서 나타났습니다.

앱클론은 이번 중간결과가 새로운 항체를 사용한 CAR-T세포 치료제에 대한 것이라 의미가 크다고 했습니다. 기존 CAR-T세포 치료제들은 FMC63이라는 항체를 쓰는데요. 앱클론은 신약 개발 가능성과 치료 효과를 높이기 위해 h1218 항체를 새로 발굴해 치료제 개발에 적용했습니다. 앱클론이 AT101의 임상 1상에서 만족할 만한 연구 결과를 얻는다면, h1218 항체를 사용한 CAR-T세포 치료제 개발에도 한발짝 다가서게 되는 셈입니다.

다만 앱클론이 이번에 공개한 중간결과가 임상 1상을 완전히 마친 연구 결과는 아닙니다. 회사는 임상 참여자들에게 AT101을 낮은 용량이나 중간 용량 투여한 데이터만 발표했습니다. 높은 용량을 투여한 임상 참여자의 데이터는 현재 확인 중입니다. 임상 1상 이후 연구개발에서 지속적인 성과를 내는 것도 숙제입니다. 임상시험은 임상 2상의 성공률이 가장 낮다고 알려져 있습니다. 임상 1상을 진행한 치료제 후보물질 중 실제 품목허가를 얻는 의약품은 전체의 10%도 되지 않습니다.

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