[이코노미스트 선모은 기자] GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)이 지난 9월 27일 이 회사가 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질인 GC1126A을 희귀의약품으로 지정했다고 5일 밝혔다.

TTP는 온몸에 작은 핏덩이가 생겨 뇌와 심장 중 주요 기관에 피가 공급되지 않는 질환이다. 단백질 분해 효소인 ADAMTS13이 적거나 자가항체로 인해 기능이 떨어지면 발생한다고 알려져 있다. 100만명 중 3~11명 정도 발생하고 제대로 치료하지 않으면 환자의 90%는 사망한다. 

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하고, 반감기를 높인 변이 단백질이다. 앞서 GC녹십자는 지난 6월 국제혈전지혈학회(ISTH)에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13과 비교해 GC1126A의 우수한 효능과 높은 활성도와 관련한 자료를 발표한 바 있다.

FDA의 희귀의약품으로 지정되면 연구개발(R&D) 비용과 관련한 세금을 감면받을 수 있고, 허가 심사 비용을 면제받거나, 소아 대상 임상시험계획서(Initial Pediatric Study Plan)를 제출하지 않아도 되는 혜택을 받을 수 있다. 또 허가가 승인되면 시판허가일로부터 7년 동안 시장 독점 혜택을 받는다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제를 개발하기 위해 데이터를 확보하는 데 집중하고 있다”며 “환자에게 새로운 치료 대안을 제공하기 위해 혁신 신약을 개발하는 데 최선을 다하겠다”고 했다.

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