[이코노미스트 선모은 기자] 제약·바이오 기업을 둘러싼 투자 환경은 계속해서 악화하고 있다. 하지만 이런 상황에서도 기술이전 등을 통해 해외 시장의 문을 두드리는 기업이 있다. 특히 신약은 규모가 작은 국내 시장보다 규모가 큰 해외 시장을 노리는 것이 중요하다.

국내 기업이 개발 중인 후보물질로 세계 시장에서 성공하려면 어떤 임상 전략을 선택해야 할까. 아이큐이바의 호세 루이스 가르시아 박사는 8일 오전 서울 강남구 인터컨티넨탈 코엑스에서 열린 아이큐비아 인사이트 포럼에서 "초기 단계의 임상 설계가 중요하다"고 강조했다.

특히 항암(온콜로지) 분야의 물질을 개발하는 기업은 물질의 약물을 빠르게 출시할 수 있도록 임상을 설계해야 한다고 말했다. 암은 당장 약물을 투여해야 하는 환자가 많은 만큼, 시장에 빨리 출시하는 것이 중요하다. 항암제를 개발하는 기업은 물질의 임상 기간을 줄일 수 있는 방향으로 임상을 설계해야 한다는 뜻이다.

가르시아 박사는 "온콜로지 분야는 세포·유전자 치료제(CGT)와 메신저 리보핵산(mRNA) 등 새로운 치료 접근 방법(모달리티)이 개발되고, 새로운 임상 설계 방식도 늘어 경쟁이 심화하고 있다"며 "임상 설계를 조정하는 것으로 지난해만도 많은 기업이 임상 기간을 줄였다"고 말했다.

가르시아 박사는 시장에 빠르게 항암제를 내놓을 수 있는 방법으로 용량 최적화(dose optimization)와 새로운 임상 설계 도입, 다양성을 꼽았다. 이 중 용량 최적화는 항암제를 투여하는 임상에서 약물의 치료 효과는 높이고, 독성은 낮출 수 있는 최적의 용량을 찾는 것이다.

용량 최적화는 주요 규제기관에서 권고하는 임상 설계 방법이다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 항암제를 투여하는 임상에서 최적의 용량을 찾아내라는 '프로젝트 옵티머스'를 권고한 바 있다. 가르시아 박사는 "용량 최적화가 항암제 임상에서 중요하다는 점은 여러 차례 발표됐다"고 했다.

기존의 항암제 임상시험에선 환자에게 투여할 수 있는 최대 용량의 약물을 투여했지만, 표적치료제와 면역치료제 등 새로운 항암제는 독성 문제로 적절한 투여 용량을 확인해야 해서다. 가르시아 박사는 "면역억제제의 경우에도 환자를 오래 치료해야 하는 상황이 생겨, 최대 용량으로 가선 안 된다"며 "치료 기간 독성이 과도하게 나타나 예후가 좋지 않을 수 있다"고 지적했다.

가르시아 박사는 용량 최적화를 위해 항암제 개발 기업이 전임상 단계에서부터 약동학·약력학적 데이터를 잘 확보해야 한다고도 강조했다. 그는 "규제기관은 약물의 개념증명(PoC) 전임상 데이터를 살펴보기 때문에, 이 데이터를 강화할 전략이 필요하다"며 "모델링과 시뮬레이션 등을 통해 빠르게, 많이 데이터를 확보해야 항암제를 시장에 빠르게 출시할 수 있을 것"이라고 했다.

가르시아 박사는 이런 데이터를 수집하는 시기도 앞당겨야 한다고 꼬집었다. 그는 "기업은 유효성과 안전성과 관련한 데이터를 모아 '데이터 패키지'를 만들고, 이를 통해 용량 최적화를 해야 한다"며 "기업은 통상 임상 3상 단계에서 이를 고려하는데, 임상 1b상이나 임상 2상 초기 단계가 용량 최적화를 하기 좋은 시기"라고 했다.

또 가르시아 박사는 "약동학·약력학적 데이터를 잘 모아 샘플링하는 일도 중요하다"며 "샘플이 모여야 용량 노출(dose exposure)이나 독성 등의 위험을 줄일 수 있기 때문"이라고 설명했다. 약물을 오래 투여하는 만성질환 환자는 데이터를 잘 확보해야 독성 문제로 약물 투여를 중단하는 일을 피할 수 있다.

인종별 특성을 반영할 수 있도록 임상을 설계하는 일도 중요하다. 가르시아 박사는 "FDA는 흑인과 히스패닉 등 특정 인구 집단이 임상 연구에 참여하는 비율이 적다는 점을 이유로 다양한 인종을 임상에 포함하라고 권고한다"며 "이를 위해 환자를 잘 확보할 수 있는 임상 사이트를 선택해야 하며, 비용 측면에서 4~6개 사이트를 선정 후 임상 상황에 따라 확대하면 된다"고 했다.

마지막으로 가르시아 박사는 "벌어질 수 있는 모든 임상 상황을 고려해 프리 플랜을 만들어야 한다"고 조언했다. 후기 임상 단계에서 임상 설계를 수정해 임상 기간을 늘리지 않기 위해, 처음부터 임상 설계를 제대로 수립하란 뜻이다. 다만 임상 설계의 '유연성'은 확보해야 한다. 그는 "적응형(adaptive) 임상으로 연구를 유연하게 관리하고, 임상이 끝날 때까지 환자들을 끌고 갈 수 있어야 한다"고 했다.

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