[이코노미스트 선모은 기자] GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질인 'GC1130A'의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. 

GC1130A는 환자의 몸에서 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)다. FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD)이며, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 쌓여 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 뇌 손상이 심각해 환자의 대다수가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다.

GC녹십자는 노벨파마와 이 약물을 공동 개발하고 있다. 'GC1130A'의 안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 올해 안으로 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다. 회사 측은 "이번 승인으로 임상 1상에 빠르게 진입할 수 있게 됐다"며 "신약 개발에 최선을 다하겠다"고 했다.

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