GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 임상 1상 승인
올해 5월 미국 1상 IND 승인
“다국가 임상서 속도 낼 것”
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 쌓여 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 환자의 대다수는 15세 정도에 사망한다. 현재 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 크다.
GC녹십자는 고농축 단백질 제제를 중추신경계에 투여하는 ICV 기술을 이 후보물질에 적용해 개발하고 있다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 GC1130A의 임상 1상 IND도 승인받았다. 이번 국내 승인으로 이 후보물질의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 것으로 보인다.
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