비소세포폐암 치료제 포지오티닙을 개발해온 한미약품이 미국 시장의 문턱을 끝내 넘지 못했다. 호중구 감소증 치료제 롤론티스에 이어 신약 개발 성과를 연달아 증명하려고 했으나 좌절됐다.
 
미국 식품의약국(FDA)은 지난 24일(현지시각) 스펙트럼 파마슈티컬스(스펙트럼)에 포지오티닙의 시판 허가와 관련한 보완요구서한(CRL)을 보냈다. 스펙트럼이 지난해 12월 FDA에 제출한 포지오타닙의 시판 허가 신청(NDA)에 대한 답변이다. 스펙트럼은 2015년 한미약품이 포지오티닙을 기술 수출한 회사다. 스펙트럼이 받은 CRL에는 “현 시점에서는 포지오티닙을 승인할 수 없다”는 내용이 담겼다.
 
CRL은 FDA가 승인 허가를 신청한 의약품을 살펴본 후 추가적인 조치나 자료가 필요할 때 기업에 보내는 문서다. 기업은 CRL의 내용에 따라 문제가 된 요인을 개선해 FDA 승인을 다시 추진할 수 있다. 당장 문제를 개선할 수 없다면 치료제 개발을 중단하기도 한다. 국내 제약업계에서는 FDA가 사실상 포지오티닙의 승인을 거절했다고 보고 있다. 앞서 FDA의 항암제자문위원회(ODAC)가 포지오티닙의 치료 효과에 의문을 제기하면서다.
 
ODAC는 올해 9월 “포지오티닙의 치료 효과가 환자에게 미칠 위험보다 크지 않다”는 의견을 내놨다. 대부분의 자문위원은 포지오티닙의 신속 승인에 대해 반대 표를 던지기도 했다. 포지오티닙의 치료 효과가 경쟁 약물보다 낮다고 봤기 때문이다. 앞서 비소세포폐암 환자에게 일정 용량의 포지오티닙을 투여한 임상 시험에서 임상 참여자의 객관적 반응률(ORR)은 28%, 반응 지속 기간 중앙값(mDOR)은 5.1개월로 나타났다. FDA는 포지오티닙의 이런 지표들은 물론 안전성도 낮다고 판단했다.
 
최근 FDA 승인을 얻은 비소세포폐암 치료제 엔허투도 포지오티닙이 시판 허가 승인을 얻는 데 걸림돌이 됐다. 엔허투는 아스트라제네카와 다이이찌 산쿄가 함께 개발한 항체약물접합체(ADC) 항암제다. 포지오티닙과 같이 사람상피세포성장인자수용체2형(HER2) 돌연변이로 인한 비소세포폐암 환자에게서 치료 효과를 보여, 올해 8월 비소세포폐암 2차 치료제로 적응증을 확대했다. 엔허투는 임상 시험에서 ORR 58%, mDOR 8.7개월을 기록해, 포지오티닙보다 유효성이 앞선다.
 
포지오티닙의 임상 시험에 참여한 환자들이 여러 부작용을 겪은 점도 규제기관의 우려를 샀다. 앞선 임상 시험에서 일정 용량의 포지오티닙을 하루 1번 복용한 환자의 85%는 3, 4등급의 심각한 이상 반응을 경험했다. 신속 승인 후 확증 임상에서 포지오티닙의 1회 복용 용량이 줄어든 점도 FDA가 승인 결정을 하는 데 부정적인 영향을 미쳤다.
 
앞서 스펙트럼은 비소세포폐암 환자에 대한 포지오티닙의 임상 2상 결과를 바탕으로 FDA에 신속 승인을 신청했다. 임상 3상을 통해 유효성과 안전성을 입증한 후 FDA 승인을 다시 추진할 수 있다는 의미다. 그러나 스펙트럼이 포지오티닙의 임상 3상을 진행할지는 미지수다. 올해 안으로 연구개발(R&D) 부문 인력의 75%를 줄이는 구조조정에 돌입하기 때문이다. 구조조정을 통해 확보한 운영 비용을 롤론티스를 상업화하는 데 투입할 계획이다. 스펙트럼은 올해 9월 FDA로부터 롤론티스의 시판 허가 승인을 얻은 바 있다. 

 
스펙트럼은 FDA로부터 CRL을 수령한 후 포지오티닙의 R&D 방향을 밝히지 않았다. 톰 리가 스펙트럼 사장은 FDA의 이번 결정에 대해 “포지오티닙에 대한 전략과 대안을 찾기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다. 스펙트럼은 보유한 파이프라인 중에서 포지오티닙의 우선순위도 낮출 예정이다.

선모은 기자 suns@edaily.co.kr

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