[이코노미스트 선모은 기자] JW중외제약은 경증 및 중등도 환자를 대상으로 효과와 안전성을 입증한 A형 혈우병 치료제인 ‘헴리브라’(성분명 에미시주맙)의 임상 3상 결과를 국제학술지인 ‘란셋 헤마톨로지 2023’(THE LANCET Hematology 2023) 온라인판에 게재했다고 6일 밝혔다.

이번 임상에는 클라우드 네그리어 프랑스 클로드베르나르 리옹1대학 교수와 18명의 교수진이 참여했다. 유럽과 북미, 남아프리카 등 지역 내 22개 기관에서 경증 및 중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 55주간 임상이 진행됐다.

연구진은 환자에게 4주 동안 주 1회 헴리브라를 투여했다. 이후 주 1회, 2주 1회, 4주 1회 등으로 선택 투여해 환자의 출혈량과 혈전성 이상반응 등을 평가했다.
 
임상 결과 헴리브라를 투여한 임상 참여자들의 연평균 출혈 빈도(ABR·Annual Bleed Rate)는 10.1회에서 0.9회로 감소했다. 치료가 필요한 관절출혈과 자연출혈 ABR은 각각 0.2회로 나타났다.
 
환자별로는 경증 환자 21명의 ABR이 헴리브라 투여 전 20.2회에서 투여 후 2.4회로 줄었다. 중등증 환자는 6.0회에서 2.2회로 감소했다.

예방요법으로 기존 응고인자 치료제를 투여했던 환자군의 ABR은 임상 전 12.2회에서 임상 후 2.2회, 출혈 시 투여군에서도 8.0회에서 2.4회로 개선됐다. 임상 중 출혈이 발생하지 않은 환자는 8명으로 집계됐다.
 
안전성 측면에서 15명의 환자에게 주사 부위와 관련한 부작용이 나타났다. 그러나 사망 또는 혈전성 미세혈관병증은 발생하지 않았다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자가 부족해 발생하는 A형 혈우병 치료제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용 기전을 모방한다. A형 혈우병은 혈액응고 제8인자의 활성화 수치에 따라 ▲경증(8인자 5% 초과, 40% 미만) ▲중등증(1% 이상, 5% 이하) ▲중증(1% 미만)으로 나뉜다.

JW중외제약은 기존 치료제인 8인자 제제에 내성이 있는 항체 환자와 비항체 환자 모두 헴리브라를 사용할 수 있다고 설명했다. 환자가 헴리브라를 최대 4주에 1회 피하주사로 투여하면 돼, 편의성이 높다고도 했다.

회사는 이번 임상 결과를 바탕으로 3월 유럽연합(EU)에서 헴리브라를 비항체 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 예방 치료제로 승인받았다. 국내에서는 중증 A형 혈우병 예방요법제로 허가를 받았고, 환자에게도 처방되고 있다. 이달 9일 건강보험심사평가원으로부터 비항체 중증 A형 혈우병 환자 대상 건강보험 급여 적정성도 인정받았다. 
 
JW중외제약 관계자는 “이번 임상은 헴리브라가 중증과 경증, 중등증 A형 혈우병 환자의 출혈 예방에도 효과적이라는 것을 보여줬다”며 “A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
 
헴리브라는 로슈의 자회사인 일본의 주가이제약이 개발했다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보했다. 2020년 헴리브라를 중증 A형 혈우병 치료제로 출시했다.

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