[이코노미스트 선모은 기자] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 10일 밝혔다. 회사는 지난 4월 FDA로부터 이 물질의 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 질환이다. 환자 대다수가 심각한 뇌손상으로 15세 정도에 사망한다.

GC1130A는 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식의 산필리포증후군(A형) 치료제 후보물질이다. GC녹십자는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 이 치료제에 적용했다. 이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에도 적용돼 있다.

GC녹십자는 ‘GC1130A’의 임상을 통해 안전성과 내약성을 평가하기 위해 한국과 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다. 회사 관계자는 “산필리포증후군 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “산필리포증후군으로 고통받는 환자에게 희망을 주도록 신약 개발에 매진할 것”이라고 했다.

한편, FDA는 환자의 수요가 클 것으로 예상되는 질환의 치료제 개발에 속도를 내기 위해 패스트트랙 제도를 운영하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상, 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행하는 등 여러 혜택을 받는다.

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