[이코노미스트 선모은 기자] 이엔셀은 샤르코마리투스병 치료제 후보물질 EN001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키고, 시각과 청력 상실까지 유발하는 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환이지만, 현재까지 치료제가 없다.

EN001은 이엔셀이 자체 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 후보물질이다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비한다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초도 재생시킨다고 회사 측은 설명했다.

이엔셀 관계자는 "EN001을 저용량으로 반복 투여한 임상에서 안전성을 확인했다"라며 "현재 임상 1b상을 진행하고 있으며 이를 순조롭게 마무리해 환자들에게 치료제를 적기에 공급하겠다"라고 했다.

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