'유전자 치료제' 검색결과

유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995' 국내 1상 승인

유한양행은 식품의약품안전처(식약처)가 이 회사의 고셔병 치료제 후보물질 YH35995의 1상 임상시험계획(IND)을 승인했다고 1일 밝혔다. YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 후보물질이다.고셔병은 유전자의 돌연변이로 인해 특정 효소가 부족할 때 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 혈액과 장기, 골격 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다. 1형 고셔병은 뼈, 간, 비장

2024-07-01

“세계 1등 아니면 국산화 어렵다”…‘배지’ 새 길 여는 엑셀세라퓨틱스 [이코노 인터뷰]

세포유전자치료제(CGT)는 기업이 항체약물중합체(ADC) 못지않게 탐내는 분야다. 희귀질환을 중심으로 폭발적인 성장이 기대돼서다. 존 림 삼성바이오로직스 대표는 올해 초 열린 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 “(CGT의 하나인) 아데노부속바이러스(AAV)에 주목하고 있다”고 했다. SK팜테코도 프랑스의 의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업 이포스케시를 인수해 CGT를 대규모로 생산

2024-06-30

SK바이오사이언스, 투자 규모 축소…‘백신’ 과제 조정

SK바이오사이언스가 글로벌 백신 기업으로 도약하기 위해 쏟겠다던 2조4000억원 규모의 투자 계획 축소에 나선다. SK그룹이 제약·바이오 분야의 사업을 조정하는 ‘리밸런싱’ 작업에 들어간 만큼, SK바이오사이언스도 기존에 진행해온 과제 일부를 중단하면서다.안재용 SK바이오사이언스 사장은 27일 오전 서울 중구 은행회관에서 기자간담회를 열고 “지난해 4월 SK

2024-06-27

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 패스트트랙 지정

GC녹십자는 노벨파마와 개발 중인 산필리포증후군(A형) 치료제(MPS IIIA) 후보물질 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 10일 밝혔다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 질환이다. 환자 대다수가 심각한 뇌손상으로 15세 정도에 사망한다.GC1130A는 치료제를 뇌실에

2024-06-10

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 패스트트랙 지정

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 10일 밝혔다. 회사는 지난 4월 FDA로부터 이 물질의 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 질환이다. 환

2024-06-10

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 1상 승인

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질인 'GC1130A'의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. GC1130A는 환자의 몸에서 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)다. FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD)이며, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다.산

2024-05-20

차바이오텍, 신주 발행 등 748억원 수혈…“재생의료·CDMO 투자”

차바이오텍이 이사회를 통해 신주 발행 등을 통해 748억원 규모의 자금 조달을 8일 결정했다. 재생의료 연구개발(R&D)·바이오 의약품 위탁개발생산(CDMO) 투자를 위해서다.주당 1만7천354원에 신주 256만4232주(상환전환우선주)를 발행할 계획이다. 이를 통해 445억원을 조달한다. 제3자배정 대상자는 금융기관·기관투자자로 ▲신한투자증권(14만4059주) ▲이베스트투자증권(

2024-05-08

"항암제 상업화? 초기 단계 임상 설계가 가장 중요"

제약·바이오 기업을 둘러싼 투자 환경은 계속해서 악화하고 있다. 하지만 이런 상황에서도 기술이전 등을 통해 해외 시장의 문을 두드리는 기업이 있다. 특히 신약은 규모가 작은 국내 시장보다 규모가 큰 해외 시장을 노리는 것이 중요하다.국내 기업이 개발 중인 후보물질로 세계 시장에서 성공하려면 어떤 임상 전략을 선택해야 할까. 아이큐이바의 호세 루이스 가르시

2024-05-08

종근당, 큐리진과 유전자 치료제 도입 계약 체결

종근당은 큐리진과 유전자 치료제 후보물질인 'CA102'을 도입하는 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 계약으로 종근당은 큐리진의 항암제 후보물질인 CA102의 글로벌 권리를 확보한다.CA102는 종양용해 바이러스에 shRNA를 삽입한 유전자 치료제 후보물질이다. 세포 내 신호전달을 통해 CA102가 암세포의 증식과 전이에 관여하는 유전자인 mTOR과 STAT3를 표적하도록 했다. shRNA에는 큐

2024-04-23

이대승 포트래이 대표 “‘공간전사체’로 암세포 찾아...ADC와도 궁합 좋아”[이코노 인터뷰]

뼈와 근육, 피부, 혈액. 우리 몸은 단백질을 끊임없이 생산해 생명 활동에 필요한 장기와 조직을 만든다. 이 단백질을 만드는 유전 물질이 리보핵산(RNA)이다. RNA는 디옥시리보핵산(DNA)에 담긴 유전 정보를 복사해 설계대로 여러 구성 요소를 만든다. RNA의 활동을 잘 관찰하면, 우리 몸에서 일어나는 여러 생명 활동의 흐름을 알 수 있다는 뜻이다.이대승 포트래이 대표가 ‘공간

2024-04-07

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