[이코노미스트 선모은 기자] 파로스아이바이오는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질 PHI-101이 식품의약품안전처(식약처)의 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다.

PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 케미버스로 도출한 물질이다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(ODD)으로 지정 승인됐다.

파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상을 마무리한 이후 미국과 호주 등에서 PHI-101의 다국가 임상 2상을 진행할 계획이다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환이나 생명을 위협하는 질병의 치료제를 개발하기 위한 제원 제도다. 특히 개발 단계 희귀의약품 지정은 치료 방법과 의약품이 없는 질환 또는 대체의약품보다 안전성과 유효성을 크게 개선할 수 있을 것으로 기대되는 의약품이 대상이다.

희귀의약품으로 지정되면 해당 약물은 품목허가 유효기간을 5년에서 10년으로 연장할 수 있다. 재심사 기간은 10년 이내로, 자료를 보호할 수 있다. 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건도 완화되고, 시장 규모 제한 기준을 만족하지 않아도 되며, 사전 검토 수수료도 면제된다.

남기엽 파로스아이바이오 신약개발 총괄 사장(CTO)은 “PHI-101는 임상 1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 상태”라며 “기존 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력하겠다”고 했다.

이어 “임상 2상 성공 시 조건부 품목허가를 통해 시장에 진출할 수 있다”며 “조기 상용화를 위해 연구에 매진하겠다”고 했다.

ⓒ이코노미스트(https://economist.co.kr) '내일을 위한 경제뉴스 이코노미스트' 무단 전재 및 재배포 금지