[이코노미스트 선모은 기자] 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’이 식품의약품안전처(식약처)와 유럽의약품청(EMA)으로부터 루게릭병에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

퇴행성 뇌질환은 신경세포가 사멸하는 난치성 질환이다. 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면 발생한다. 퇴행성 뇌질환으로는 알츠하이머병과 파킨슨병 등이 있다. ‘루게릭병’으로도 알려진 근위축성측색경화증도 퇴행성 뇌질환에 속한다.

근위축성측색경화증은 뇌척수 운동신경세포가 퇴화, 사멸하는 질환이다. 근위축성측색경화증 환자는 근육이 약해지면서 먹기, 말하기, 숨쉬기 등 수의운동에 장애가 생긴다. 환자들은 대부분 3~5년 사이 호흡부전으로 사망한다.

희귀의약품으로 지정되면 임상시험계획(IND) 설계 자문과 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선 심사, 독점 판매권 등 혜택을 받게 된다. 신약 개발 비용이 줄어들고, 임상 1상에서 신약 승인까지 성공 확률도 17%로 증가한다. 이는 일반 신약이 승인될 확률보다 2배 수준 이상 높은 수치다.

여러 시장조사기관의 발표를 종합하면, 세계 희귀의약품 시장은 2014년부터 2018년까지 연평균 12%씩 성장했다. 환자가 희귀질환 치료제에 쓰는 비용은 2018년을 기준으로 미국에서만 15만854달러(약 2억원)를 기록했다. 이는 다른 전문의약품과 비교해 4배 수준 이상 높다.

크리스데살라진은 염증 유발 단백질인 mPGES-1의 작용을 막아 염증인자 프로스타글란딘 ‘E2’의 생성을 억제하는 물질이다. 강력한 자유 라디칼 포착 작용으로 활성산소를 제거하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이기도 하다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 이 약물을 루게릭병 희귀의약품으로도 지정했다.

지엔티파마 관계자는 “크리스데살라진은 루게릭병 동물모델에서 척수 운동신경세포의 사멸을 막아 생명을 연장하는 등 다른 약물보다 우수한 효과를 보였다”며 “성인 72명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 예상 약효 용량의 6배인 600㎎을 경구 투여해도 안전했다”고 설명했다.

곽병주 지엔티파마 대표는 “크리스데살라진을 혁신적인 루게릭병 치료제로 개발하기 위해 약효 검증 등 임상시험을 차질 없이 진행하겠다”고 했다.

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