유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995' 국내 1상 승인

신경 퇴행 나타나는 3형 고셔병 치료제
유한양행 첫 번째 희귀질환 파이프라인

[이코노미스트 선모은 기자] 유한양행은 식품의약품안전처(식약처)가 이 회사의 고셔병 치료제 후보물질 YH35995의 1상 임상시험계획(IND)을 승인했다고 1일 밝혔다. YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 후보물질이다.

고셔병은 유전자의 돌연변이로 인해 특정 효소가 부족할 때 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 혈액과 장기, 골격 등 전신에 걸쳐 증상이 나타난다. 1형 고셔병은 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 쌓여 골절, 출혈, 빈혈을 일으킨다. 신경 증상은 없다. 2형과 3형 고셔병은 경련, 신경 퇴행 등이 함께 나타난다. 1형 고셔병보다 쓸 수 있는 치료제가 적다.

YH35995는 글루코실 세라마이드(GL1)가 생성되지 않게 하는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 저분자 화합물이기도 하다. 유한양행은 이 후보물질을 경구용(먹는 약)으로 개발하고 있다. YH35995이 신경 증상을 위한 치료제가 적은 '3형 고셔병' 환자에게 도움이 될 것으로 기대하고 있다.

유한양행은 이번 임상에서 건강한 성인 남성에게 YH35995를 투여하고, 안전성, 내약성, 약동학적·약력학적 특성을 평가할 계획이다. YH35995는 혈액뇌장벽(BBB)을 투과하도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율을 보였다고 회사는 설명했다. 다른 치료제와 비교했을 때 뇌에서의 GL1 수치를 잘 억제한다고도 했다.

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