한미약품그룹 창업주 고 임성기 회장의 신약개발에 대한 철학과 유지를 계승하는 임성기재단이 ‘2022 희귀난치성 질환 연구지원 사업’ 대상자를 선정했다. 이재철 성균관대 약대 교수와 이인균 한국과학기술연구원(KIST) 화학융합생명연구센터 연구원이 주인공이다. 이들은 1인당 3년 동안 연 2억원씩, 총 12억원이 연구비를 지원받는다. 이재철 교수는 유도만능줄기세포와 인간 장기 유사체를 접목하는 연구를 제안했다. 소아 염색체 이상의 정밀한 질환 모델을 제작하고 유전자 편집기술을 이용해 치료 가능성을 탐색하게 된다. 이 교수는 “희귀질환 분야 연구지원 사업을 시작한 임성기재단의 철학과 취지를 잘 계승할 수 있도록 연구에 매진하겠다”며 “이 연구를 통해 소아염색체 희귀질환의 새로운 인간모사 질환모델을 확보할 수 있다면 향후 이 분야의 혁신 치료제를 개발하는 데 큰 도움이 될 수 있을 것”이라고 말했다. 이인균 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증에 대한 새로운 치료 후보물질을 발굴하는연구를 제안해 선정됐다. 이 연구원은 “임성기재단의 희귀질환 연구지원 사업 첫 대상자로 선정돼 기쁘고 감사하다”며 “현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는 데 이번 연구가 큰 기여를 할 수 있을 것으로 확신한다”고 말했다. 희귀난치성 질환 분야는 연구가 반드시 필요하지만 환자 수가 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않고 있다. 임성기재단은 공익적 측면에서 연 4억원 규모의 연구지원 사업을 시작했다. 이번 첫 번째 연구 지원 사업은 전문가로 구성된 재단 심사위원회가 3차례 심사를 거쳐 대상자를 선정했다. 이관순 임성기재단 이사장은 “희귀질환 치료 분야는 ‘시간과 비용’이라는 경제 논리에 따른 장애물을 극복하고 기초연구에서부터 안정적이고 지속가능한 지원이 탄탄히 이뤄져야 발전될 수 있는 분야”라며 “생전 임성기 회장께서 평생의 소망으로 간직한 ‘인간존중’과 ‘신약개발’이라는 비전이 이번 연구지원 사업을 통해 더욱 구체화되길 희망한다”고 말했다. 최영진 기자 choiyj73@edaily.co.kr