'유럽 희귀의약품' 검색결과

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 1상 승인

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질인 'GC1130A'의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. GC1130A는 환자의 몸에서 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)다. FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD)이며, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다.산

2024-05-20

리스큐어바이오사이언시스, 원발경화성담관염 美 2상 승인

마이크로바이옴 신약 개발 기업 리스큐어바이오사이언시스는 미국 식품의약국(FDA)이 이 회사가 개발 중인 원발경화성담관염(PSC) 치료제 후보물질인 LB-P8의 2상 임상시험계획(IND)을 승인했다고 29일 밝혔다.원발경화성담관염은 담관이나 간이 섬유화되거나, 조직 내 염증이 발생하는 질환이다. 간경변, 간담도암, 간암으로 이어질 수 있고, 환자의 80%는 염증성 장질환(IBD)을 앓는

2024-02-29

‘유전자 DNA’가 연 400조 시장…‘희귀약 라인업’ 강화

생명과학 분야에서 주요한 성과로 꼽히는 것은 유전체(게놈) 지도다. 유전체는 생물의 유전정보를 말하는데, 유전자가 사람의 몸에서 어떻게 구성돼 있는지 분석한 것이 유전체 지도다. 미국 국립인간게놈연구소는 지난 2003년 인간게놈프로젝트(HGP)를 통해 사람의 유전체를 분석한 유전체 지도를 처음으로 공개했다. 유전체 지도는 사람이 정복하지 못했던 수많은 질환을 치료

2023-11-06

식약처, 사노피 소아 희귀의약품 ‘젠포자임’ 허가

식품의약품안전처(식약처)는 프랑스 빅파마 사노피가 개발한 희귀의약품 ‘젠포자임주’(성분명 올리푸다제알파)를 허가했다고 25일 밝혔다. 젠포자임주는 산성 스핑고미엘린 분해 효소 결핍증(ASMD·acid sphingomyelinase deficiency) 치료에 사용된다. 사노피-아벤티스코리아가 수입한다.ASMD는 산성 스핑고미엘린분해효소의 활성 감소로 비장·간·폐·골수·

2023-07-25

프레스티지바이오파마 “췌장암 치료제 작용 기전 연구 결과 2건 공개”

프레스티지바이오파마는 미국 플로리다주에서 열린 미국암연구학회(AACR) 연례학술대회에서 췌장암 치료제 후보물질인 ‘PBP1510’의 표적 단백질 ‘파프’(PAUF)에 대한 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 18일 밝혔다.PBP1510은 프레스티지바이오파마가 개발 중인 췌장암 표적 항체치료제다. 췌장암 환자에서 많이 발현되는 파프 인자를 중화해 췌장암 세포의 증식을

2023-04-18

프레스티지바이오파마, 췌장암 치료제 美 FDA ‘패스트트랙’ 지정

프레스티지바이오파마는 췌장암 치료제로 개발 중인 ‘PBP1510’(성분명 울레니스타맙)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 대상 품목으로 지정됐다고 16일 밝혔다. 회사 측은 “신청한 지 보름 만에 패스스트랙 대상으로 지정됐다”며 “심사 기간이 이례적으로 빠른 만큼 PBP1510의 가치를 인정받았다고 본다”고 했다.프레스티지바이오파마는 췌장암을

2023-03-16

지엔티파마 “크리스데살라진, 유럽서 루게릭병 희귀의약품 지정”

지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’이 식품의약품안전처(식약처)와 유럽의약품청(EMA)으로부터 루게릭병에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.퇴행성 뇌질환은 신경세포가 사멸하는 난치성 질환이다. 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면 발생한다. 퇴행성 뇌질환으로는 알츠하이머병과 파킨슨병 등이 있다. ‘루게

2023-02-27

‘통계적 유의성’ 놓친 오스코텍…“美 희귀의약품 신청 예정대로” [임상이몽]

임상으로 울고 웃은 기업을 소개합니다. 이번 주 임상이몽의 주인공은 ‘오스코텍’입니다. 혈액 1마이크로리터(μL)에는 15만개에서 40만개의 혈소판이 있습니다. 혈소판은 우리 몸을 돌며 혈액을 응고시킵니다. 그러나 면역 기능이 과도하게 활성화돼 혈소판을 공격하는 항체가 만들어지면 혈소판은 파괴됩니다.혈소판의 수가 줄어들면 혈액이 잘 응고되지 않습니다.

2023-02-26

펩트론 개발 참여 뇌질환 치료 후보물질, 글로벌 3상 투약

펩트론은 협력사인 인벡스 테라퓨틱스(인벡스)가 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 약효지속성 뇌질환 치료제 후보물질 ‘PT320(성분명 엑세나타이드)’의 환자 투약이 시작됐다고 21일 밝혔다. 이번 임상은 호주 제약사인 인벡스가 PT320을 특발성 두개내 고혈압(IIH) 치료제로 개발하기 위해 영국·미국·호주·이스라엘·뉴질랜드 등 국가의 40개 기관에서 실시하고 있다. 펩

2022-11-21

희귀·난치성 질환 치료 신약 국내 도입 위해 동아ST 나선다

글로벌 시장에는 출시됐지만, 한국에는 도입하지 못한 신약이 244종이나 된다. 특히 이중 식품의약품안전처가 이미 희귀의약품으로 지정했지만 국내에 도입하지 못한 글로벌 신약이 18개나 된다. 국내에 도입되지 못한 신약을 국내에 도입하면 희귀·난치성 질환을 겪는 환자들에게 치료의 기회가 늘어날 것이다. 이를 위해 동아에스티와 국가임상시험지원재단이 나섰다

2022-10-06

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