'희귀의약품 지정' 검색결과

일동제약그룹 “아이리드비엠에스, 분자접착제 美 FDA 희귀의약품 지정”

일동제약그룹은 연구개발(R&D) 계열사 아이리드비엠에스의 표적단백질분해(TPD) 분자접착제가 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정(ODD)됐다고 7일 밝혔다.분자접착제는 암을 유발하는 유전자의 발현을 조절하는 단백질 ‘사이클린 의존성 인산화 효소12’(CDK12)를 찾아낸다.아이리드비엠에스 관계자는 “CDK12를 활성화하는 효소 ‘사이클린-K’ 분자접착

2024-10-07

파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 희귀의약품 지정

파로스아이바이오는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질 PHI-101이 식품의약품안전처(식약처)의 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다.PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 케미버스로 도출한 물질이다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(ODD)으로 지정 승인됐다.파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상을 마무리한 이후 미국과 호주

2024-09-04

지아이이노베이션, 면역항암제 GI-102 美 희귀의약품 지정

지아이이노베이션은 미국 식품의약국(FDA)이 면역항암제 후보물질 GI-102을 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)으로 지정했다고 11일 밝혔다.육종은 지방과 근육, 신경 등에 암세포가 발생하는 질환이다. 성인 악성 종양 중 1%를 차지한다. 환자의 40~60%는 종양 제거 후 국소 재발 또는 전신 전이를 보인다. 진행성 또는 전이성 육종은 예후가 좋지 않아 치료제가 필요하

2024-06-11

쉽지 않은 희귀의약품 개발…임상서 고려할 점은[스페셜리스트 뷰]

희귀질환은 숫자에 의해 규정되는 편이다. 미국의 경우 해당 질환에 걸린 환자의 수가 20만명 이하, 한국의 경우 2만명 이하면 희귀질환으로 규정된다. 희귀질환의 문제는 희소성 때문에 질환을 인지하거나 진단할 수 있는 방법이 부족해 치료에 시간이 오래 걸린다는 점이다. 또 치료 방법도 부족하고 모든 환자들이 공평하게 치료를 받기도 어려운 것이 현실이다. 전 세계적으

2024-06-08

아이리드비엠에스, 美서 폐섬유증 치료제 IL1512 전임상 결과 공개

일동제약그룹의 신약 개발 기업인 아이리드비엠에스(iLeadBMS)가 미국흉부학회(ATS)에서 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질인 'IL1512'의 전임상 연구 결과를 포스터로 발표했다고 21일 밝혔다.특발성 폐섬유증은 폐실질이 섬유화되는 간질성 폐렴(ILD)이다. 진단 후 5년 생존율은 40% 미만이다. IL1512는 케모카인 수용체 중 염증 유발과 섬유화에 관여하는 CXCR7을 활용해 섬유아세포 활성

2024-05-21

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 1상 승인

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질인 'GC1130A'의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. GC1130A는 환자의 몸에서 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)다. FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD)이며, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다.산

2024-05-20

일동-동아 맞손…동아에스티, 아이디언스와 베나다파립 병용 개발

동아에스티는 일동제약그룹의 신약 개발 기업 아이디언스의 표적항암제 후보물질 '베나다파립'을 병용 투여하는 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.베나다파립은 세포의 손상된 디옥시리보핵산(DNA)을 복구하는 데 영향을 주는 효소인 'PARP'(Poly ADP-ribose polymerase)을 억제한다. 아이디언스는 이 물질로 암세포만 없애는 표적항암제를 개발할 계획이다. 암세포를 선택적으로

2024-05-20

오스코텍, 면역혈소판감소증 치료제 후보물질 美 희귀의약품 지정

오스코텍은 면역혈소판감소증 치료제로 개발하고 있는 '세비도플레닙'이 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정됐다고 21일 밝혔다.세비도플레닙은 비장 타이로신 키나아제(SYK) 억제제다. 오스코텍은 자가면역질환인 면역혈소판감소증 환자를 대상으로 세비도플레닙의 임상 2상을 마쳤다.면역혈소판감소증은 혈소판의 수가 줄어 점막과 피부, 조직 내 출혈이 발생하는 질

2024-03-21

리스큐어바이오사이언시스, 원발경화성담관염 美 2상 승인

마이크로바이옴 신약 개발 기업 리스큐어바이오사이언시스는 미국 식품의약국(FDA)이 이 회사가 개발 중인 원발경화성담관염(PSC) 치료제 후보물질인 LB-P8의 2상 임상시험계획(IND)을 승인했다고 29일 밝혔다.원발경화성담관염은 담관이나 간이 섬유화되거나, 조직 내 염증이 발생하는 질환이다. 간경변, 간담도암, 간암으로 이어질 수 있고, 환자의 80%는 염증성 장질환(IBD)을 앓는

2024-02-29

툴젠, 샤르코마리투스병 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

툴젠은 미국 식품의약국(FDA)이 샤르코마리투스병 치료제 후보물질인 TGT-001를 희귀의약품으로 지정(ODD)했다고 18일 밝혔다.샤르코마리투스병은 근위축과 근력약화, 감각소실, 보행장애, 무반사 등 증상을 보이는 유전성 말초신경질환이다. 환자의 40%는 PMP22 유전자가 중복돼 이 질환이 발생한다. 질환의 원인을 치료하는 방법이 없어 미충족 수요가 높다.TGT-001은 크리스퍼-카스9(CR

2023-12-18

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