'희귀질환 치료제' 검색결과

지아이이노베이션, 면역항암제 GI-102 美 희귀의약품 지정

지아이이노베이션은 미국 식품의약국(FDA)이 면역항암제 후보물질 GI-102을 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)으로 지정했다고 11일 밝혔다.육종은 지방과 근육, 신경 등에 암세포가 발생하는 질환이다. 성인 악성 종양 중 1%를 차지한다. 환자의 40~60%는 종양 제거 후 국소 재발 또는 전신 전이를 보인다. 진행성 또는 전이성 육종은 예후가 좋지 않아 치료제가 필요하

2024-06-11

쉽지 않은 희귀의약품 개발…임상서 고려할 점은[스페셜리스트 뷰]

희귀질환은 숫자에 의해 규정되는 편이다. 미국의 경우 해당 질환에 걸린 환자의 수가 20만명 이하, 한국의 경우 2만명 이하면 희귀질환으로 규정된다. 희귀질환의 문제는 희소성 때문에 질환을 인지하거나 진단할 수 있는 방법이 부족해 치료에 시간이 오래 걸린다는 점이다. 또 치료 방법도 부족하고 모든 환자들이 공평하게 치료를 받기도 어려운 것이 현실이다. 전 세계적으

2024-06-08

부광약품 "콘테라파마, 파킨슨병 치료제 유럽 2상 실패"

부광약품은 자회사인 콘테라파마가 유럽 지역에서 진행한 파킨슨병 이상운동증 치료제 후보물질인 JM-010의 임상 2상에서 통계적 유의성을 달성하지 못했다고 21일 밝혔다.이번 임상은 파킨슨병으로 인해 이상운동증상을 겪는 환자 81명을 대상으로 진행됐다. 환자는 프랑스와 독일, 이탈리아, 스페인, 슬로바키아 등에서 모집했다. 임상은 환자를 나눠 다른 용량의 JM-010을 12주 동

2024-05-21

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 1상 승인

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질인 'GC1130A'의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. GC1130A는 환자의 몸에서 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실에 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)다. FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD)이며, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다.산

2024-05-20

'2조 클럽' 바라보는 빅5 제약사…핵심 제품 앞세워 실적 견인

2000년대 초반까지만 해도 연매출 1조원 이상을 올리는 국내 제약사는 전무했다. 이른바 '빅5'로 꼽히는 대형 제약사도 마찬가지다. 복제약 중심으로 성장하다보니 이들의 성장이 제약 산업의 성장으로 이어지진 못했다. 또 매출이 낮다보니 연구개발(R&D) 활성화에도 부정적인 영향을 끼쳤다. 하지만 지난 10여 년 동안 기업들이 신약 개발 역량을 쌓으면서 이런 구조는 변화하

2024-02-14

LG화학, 美 리듬社에 희귀비만증 치료제 후보물질 ‘LB54640’ 기술이전

LG화학은 미국 기업인 리듬 파마슈티컬스에 희귀비만증 치료제 후보물질인 LB54640을 기술이전했다고 5일 밝혔다. 이번 계약은 전 세계 시장을 대상으로 해당 후보물질을 개발 및 판매할 수 있는 권리를 포함한다.LG화학은 이번 계약을 통해 리듬 파마슈티컬스로부터 선급금 1억 달러(약 1300억원)를 받는다. 개발 및 상업화 단계별 기술료(마일스톤)는 최대 2억500만 달러(약 2700억원)

2024-01-05

하나은행, 희귀·난치성질환 환자 건강데이터 구축 지원사업 실시

하나은행은 희귀·난치성질환 극복을 위해 환자단체인 (사)한국희귀·난치성질환연합회 및 디지털 헬스케어 스타트업인 (주)휴먼스케이프와 손을 잡고 희귀·난치성질환 건강데이터 구축 지원 사업을 실시한다고 22일 밝혔다.이번에 구축 예정인 환자 건강데이터는 ▲환자 증상으로부터 알 수 있는 기록 데이터 ▲유전자 분석 검사 결과 데이터 ▲병원 의무기록, 진

2023-12-22

GC녹십자, mRNA 시장 진출 속도…화순공장 파일럿 플랜트 준공

GC녹십자는 전라남도 화순에 있는 백신 공장에 메신저 리보핵산(mRNA) 의약품을 생산할 수 있는 파일럿 플랜트(소규모 생산 공장)를 구축했다고 30일 밝혔다. 회사 측은 “향후 (파일럿 플랜트에서) 임상시험용 의약품을 생산하고, 상업화와 위탁생산(CMO) 사업도 추진할 것”이라고 했다.이번에 준공된 시설에서는 mRNA 의약품을 생산하는 모든 단계를 처리할 수 있다. 이를 통

2023-11-30

“희귀질환 연구가 곧 유전 연구…제도와 규제 개선 필요”

희귀질환의 대다수는 유전성 질환이다. 80%가량의 희귀질환이 유전성 질환인 것으로 알려져 있다. 희귀질환을 앓는 환자들에게 유전자 분석이 새로운 치료의 길을 여는 희망이 되는 이유다. 유전자 분석은 환자가 병명을 진단받기도, 적절한 치료제를 구하기도 어려운 상황에서 이들의 질환이 왜 발병했는지 알려주는 지침이 된다.지난 10월 30일 오후 서울 성북구에 있는 고려대

2023-11-06

‘유전자 DNA’가 연 400조 시장…‘희귀약 라인업’ 강화

생명과학 분야에서 주요한 성과로 꼽히는 것은 유전체(게놈) 지도다. 유전체는 생물의 유전정보를 말하는데, 유전자가 사람의 몸에서 어떻게 구성돼 있는지 분석한 것이 유전체 지도다. 미국 국립인간게놈연구소는 지난 2003년 인간게놈프로젝트(HGP)를 통해 사람의 유전체를 분석한 유전체 지도를 처음으로 공개했다. 유전체 지도는 사람이 정복하지 못했던 수많은 질환을 치료

2023-11-06

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