"내년 2월에는 엔젠시스 3-2상의 탑라인을 공개할 예정이다. 정기주총 이전에 발표하는 게 목표다. 시판 준비는 이미 시작했다. (엔젠시스의) 개발은 이미 끝났고, 상용화와 시판 허가 단계에 들어섰다고 보면 된다"
 
김선영 헬릭스미스 대표가 28일 서울 강서구 헬릭스미스 본사에서 기자간담회를 열고 신규 사업 모델과 주요 파이프라인을 소개하며 이같이 말했다. 엔젠시스는 헬릭스미스의 핵심 파이프라인으로, 유전자가 담긴 약물을 환자에게 투여해 통증을 줄이는 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제 후보물질이다.
 
헬릭스미스는 오는 7월 독립적 데이터 모니터링 위원회(iDMC)로부터 이 후보물질의 3-2상 시험 중간 분석 결과를 받을 예정이다. iDMC는 후보물질의 효과와 안전성을 점검해 임상 지속, 임상 조정, 임상 중단 등을 권고하는 조직이다. iDMC는 현재 헬릭스미스에 중간 분석을 위한 추가 자료를 요청한 상황이다.
 
김 대표는 "iDMC로부터 요청받은 추가 자료는 물질의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 몇 가지 항목을 확인해달라는 수준"이라며 "물질 자체가 중증(severe) 혹은 그에 준하는 부작용이 없기 때문에 중간 분석은 긍정적인 결과를 얻을 것으로 기대된다"고 했다. 엔젠시스의 안전성에 대해서도 "굉장히 안전하다"며 자신감을 드러냈다.
 
헬릭스미스는 지난 2019년 엔젠시스가 임상 3상에서 실패하며 쓴맛을 봤다. 이후 회사 내부를 재정비하고 전문 인력을 충원해 임상 3상에 다시 도전했다. 헬릭스미스는 iDMC가 임상 중단만 권고하지 않는다면 계획대로 임상을 진행할 수 있을 것으로 보고 있다. 임상 조정 권고를 받아 임상 참여 환자 규모를 확대한다고 해도 재무적 부담은 크지 않을 것이란 판단에서다.
 

헬릭스미스는 iDMC 중간 분석 결과가 나오는 대로 오는 8월 내 임상 3-2상 환자 등록을 완료할 계획이다. 임상 3-3상도 함께 실시한다. 임상 3-2상의 환자 규모는 152명으로, 이달 말 기준 88% 이상을 채웠다. 엔젠시스를 기술 이전을 할 글로벌 빅파마도 물색 중이다. 김 대표는 "글로벌 빅파마와 현재 기술 이전과 공동 개발 등을 논의 중"이라며 "엔젠시스 상용화를 앞두고 이들 기업과 소통하며 사용자 편의성을 강화할 방안을 탐색하고 있다"고 했다.
 
헬릭스미스는 이날 새로운 사업 모델과 파이프라인도 소개했다. 지난해 9월 완공한 세포유전자치료제 제조품질관리기준(GMP) 생산시설 CGT 플랜트가 대표적이다. CGT 플랜트는 기업이 염기 서열을 제공하면 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 제품을 만들어주는 시설이다. 기업이 원하는 세포유전자치료제를 만들고, 임상 시험에 진입할 수 있도록 돕는다는 설명이다.
 
임상시험수탁기관(CRO) 사업과 건강기능식품 사업도 확대한다. 헬릭스미스는 동물실험센터를 통해 자사의 품목 실험과 외부 품목 수주를 진행하고 있다. 천연물 혁신치료제를 활용한 건강기능식품 전문 브랜드 큐비앤과 개별인정형 원료 사업도 운영 중이다.
 
퇴행성 근육손상 질환 치료제 NM101, 신경근육 질환 치료제 VM301 등 신규 후보물질을 발굴, 파이프라인도 확대한다. 오는 2023년까지 CAR-T 연구개발 자회사 카텍셀이 개발 중인 난소암 치료제 CX804와 대장암 치료제 CX801에 대한 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. 천연물 파이프라인으로는 혈당조절 치료물질 HX107, 전립선건강 치료물질 HX109, 여성갱년기건강 HX112가 임상시험 진입을 앞두고 있다.
 
김 대표는 "헬릭스미스는 핵심 파이프라인인 엔젠시스보다 가능성 있는 후보물질과 플랫폼을 많이 보유하고 있다"며 "엔젠시스에 가려졌던, 성장성 높은 파이프라인도 봐주길 바란다"고 했다. 또한, "재무적 이익이 클 것으로 예상되는 사업은 과감히 분리(스핀아웃)해서 추가적인 신약을 개발하는 방향으로 사업을 전개해 나가겠다"며 "3년 내 글로벌 유전자치료 기업으로 성장하겠다"고 했다.

선모은 기자 suns@edaily.co.kr

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