[이코노미스트 선모은 기자] 툴젠은 미국 식품의약국(FDA)이 샤르코마리투스병 치료제 후보물질인 TGT-001를 희귀의약품으로 지정(ODD)했다고 18일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 근위축과 근력약화, 감각소실, 보행장애, 무반사 등 증상을 보이는 유전성 말초신경질환이다. 환자의 40%는 PMP22 유전자가 중복돼 이 질환이 발생한다. 질환의 원인을 치료하는 방법이 없어 미충족 수요가 높다.

TGT-001은 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 시스템을 활용해 PMP22이 정상 수준에서 발현되도록 조절한다. 샤르코마리투스병의 원인을 교정해 완치하는 것이 목표다. 툴젠은 현재 동물실험을 통해 치료 전략을 검증했다.

김소한 툴젠 임상허가제조실장은 "FDA에 최초 신청한 서류를 보완하지 않고 승인 처리돼, 예상보다 일찍 희귀의약품으로 승인됐다"며 "현재 TGT-001의 임상시험을 진행하기 위해 의약품 위탁개발생산업체(CDMO)와 계약을 준비하며 임상 상세 디자인을 수립하고 있다"고 했다.

미국 FDA는 환자 수가 20만명 이하인 희귀난치성 질환의 치료제를 기업들이 개발할 수 있도록 ODD 제도를 활용하고 있다. 신속 허가를 지원하는 제도로, 희귀의약품으로 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등 혜택이 주어진다.

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