-한·미·일 초기 임상 결과 비교…세포 품질·면역반응 등 치료 효과 변수 제시
-연구 결과 국제학술지 ‘Cell Stem Cell’ 게재…후속 대규모 임상 필요성 강조

에스바이오메딕스가 줄기세포 유래 도파민 신경세포를 활용한 파킨슨병 세포치료의 초기 임상시험 결과를 종합 분석하고, 치료 효과를 높이기 위한 주요 조건을 제시했다.

에스바이오메딕스는 회사 최고기술책임자(CTO)이자 공동대표인 김동욱 박사가 이끄는 연구팀의 관련 논문이 7월 24일 국제학술지 ‘Cell Stem Cell’에 게재됐다고 밝혔다.

이번 연구는 한국과 미국, 일본에서 각각 진행된 파킨슨병 세포치료 초기 임상시험 결과를 비교해 치료 효과에 영향을 줄 수 있는 요인을 분석한 것이 특징이다. 최근 세 국가의 연구팀은 줄기세포에서 분화시킨 도파민 신경세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 이식한 초기 임상 결과를 국제학술지 ‘Cell’과 ‘Nature’ 등에 발표한 바 있다.

줄기세포 기반 파킨슨병 세포치료는 인간 배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포를 중뇌 도파민 신경세포로 분화한 뒤 환자의 뇌에 이식하는 방식이다. 이식된 세포가 뇌 안에서 생존하면서 도파민을 분비하고 기존 신경회로와 연결돼 운동 증상 개선에 기여하는 것을 목표로 한다.

한국과 미국 연구팀은 인간 배아줄기세포 유래 도파민 신경세포를, 일본 연구팀은 유도만능줄기세포 유래 세포를 사용했다.

연구팀에 따르면 현재까지 발표된 초기 임상시험에서는 이식 세포와 직접적으로 연관된 중대한 안전성 문제는 보고되지 않았다. 또한 뇌영상 검사에서 이식 세포의 생존과 도파민 기능을 시사하는 신호 증가가 관찰됐다.

다만 임상시험별로 뇌영상 신호 증가 정도와 운동기능 개선 폭에 차이가 있었고, 동일한 임상시험에 참여한 환자 사이에서도 치료 반응이 다르게 나타났다.

연구팀은 이러한 차이를 임상시험 간 차이, 환자 간 차이, 동일 환자 내 이식 부위별 차이로 구분해 분석했다.

그 결과 세포 자체의 품질뿐 아니라 환자의 연령과 질병 진행 상태, 증상 유형, 세포 이식 위치와 분포, 조직적합성, 환자와 이식 세포 사이의 면역반응 등이 치료 결과에 복합적으로 영향을 줄 가능성이 있다고 분석했다.

연구팀은 향후 파킨슨병 세포치료의 임상적 성공 가능성을 높이기 위한 조건으로 치료 효과를 예측할 수 있는 세포 품질 평가 기준 확립, 적합한 환자 선별, 세포 이식 위치와 주입 방법의 표준화 등을 제시했다.

조직적합성과 면역반응을 체계적으로 관리하고 국가 및 기관별로 통일된 임상 평가 기준을 마련하는 한편, 장기 추적관찰을 실시할 필요성도 강조했다.

이번 연구는 초기 임상에서 확인된 가능성을 토대로 실제 치료 효과를 안정적으로 확보하기 위해 필요한 변수들을 정리했다는 점에 의미가 있다고 회사는 설명했다.

다만 현재까지 공개된 결과는 비교적 적은 수의 환자를 대상으로 한 초기 단계 임상시험에 기반하고 있어 치료 효과와 안전성을 확립하기 위해서는 더 많은 환자를 대상으로 한 후속 임상과 장기 추적관찰이 필요하다.

에스바이오메딕스는 향후 한국에서 파킨슨병 세포치료제의 후속 대규모 임상시험을 추진할 계획이다.

논문의 교신저자인 김동욱 박사는 “한·미·일의 초기 임상시험은 줄기세포 유래 도파민 신경세포가 파킨슨병 환자의 뇌에서 생존하고 기능할 가능성을 보여줬다”며 “앞으로는 환자마다 치료 효과가 다르게 나타나는 원인을 규명하는 것이 중요하다”고 말했다.

이어 “세포 품질과 환자 선별, 이식 방법, 면역관리를 하나의 통합된 치료 과정으로 관리해야 보다 안정적이고 예측 가능한 치료 결과를 얻을 수 있다”며 “이번 연구에서 제시한 기준이 향후 임상시험 설계와 국제적인 치료 표준 마련에 활용되기를 기대한다”고 밝혔다.

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