혁신 신약 전문개발 기업 뉴로바이오젠㈜(대표 김상욱)는 미국 제약사 ‘사이렉스 바이오 주식회사(Scilex Bio Inc.)’와 비만 및 알츠하이머 치매 경구 치료제 ‘티솔라질린(Tisolagiline, 물질명: KDS2010)’의 개발 및 상용화를 위한 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다고 16일 밝혔다.계약 규모는 선급금과 마일스톤(단계별 기술료), 판매 로열티 등을 포함해 총 6조5,000억 원에 달한다. 이 중 선급금과 NDA(신약허가신청)까지의 마일스톤 금액은 700억 원이다.티솔라질린은 뛰어난 선택성을 지닌 가역적 ‘MAO-B 억제제(모노아민 산화효소 B 억제제)’로 장기 투여가 가능하다. 기존 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 타겟 계열 비만 주사제나 ‘아밀로이드 베타’ 타겟 항체 기반 치매 주사제와 달리, 경구 치료제로 개발돼 환자 편의성이 대폭 향상됐다. 이미 다양한 모델에서 수차례 검증한 비임상 효력 시험 및 임상1상 시험 결과를 근거로 환자들을 대상으로 한 임상2상에서도 뛰어난 안전성과 유효성을 기대하고 있다.이번 계약은 티솔라질린의 모든 적응증을 포괄하며 현재 국제적으로 진행 중인 비만 및 알츠하이머 치매 대상 임상 2상 개발을 승계하는 내용을 포함한다. 또한 대한민국 판권을 제외한 글로벌 권리 양도 및 상업화 권한이 부여된다.계약 주체인 사이렉스 바이오 주식회사는 ‘사이렉스 홀딩 주식회사(SCILEX Holding Company, SCLX)’가 출자해 설립한 합작사로 티솔라질린 개발 및 상업화를 주도한다. 다만 국내 개발 및 국내 임상 2a상은 뉴로바이오젠이 직접 수행할 예정이다.글로벌 비만 치료제와 알츠하이머 치매 치료제 시장은 각각 연평균 75%, 98.7% 성장률을 기록하고 있다. 그러나 비만 치료제는 기존 약물의 부작용과 내성 문제, 치매 치료제는 근본적 치료 부재라는 한계를 안고 있다. 이런 시장 환경 속에서 티솔라질린이 상용화될 경우 비만 치료제 분야에서 2032년 약 135억 달러, 치매 치료제 분야에서 2038년 약 3,000억 달러의 매출 달성이 기대된다.사이렉스 홀딩스 주식회사는 현재 비오피오이드(non-opioid) 진통제 개발·판매에 주력하고 있으며 중증 신경 통증 환자 대상 혁신 치료제 제공에 성과를 내고 있다. 또한 중추신경계(CNS) 질환 치료 제품 개발에도 강점을 보유하고 있다.제이심 샤(Jaisim Shah) 사이렉스 홀딩 대표는 "사이렉스의 개발 경험과 상업적 역량을 바탕으로 티솔라질린이 비만, 급성 및 만성 통증 관리, 신경퇴행성 질환 등으로 고통받는 환자들에게 통합적 치료 솔루션을 제공하는 데 핵심 역할을 할 것이라 믿는다"고 밝혔다.김상욱 뉴로바이오젠 대표는 "광범위한 임상기관 네트워크와 다양한 중추신경계 치료 제품을 성공적으로 상용화한 경험을 고려할 때, 사이렉스는 뉴로바이오젠의 이상적인 글로벌 파트너"라며 기대감을 드러냈다.현재 뉴로바이오젠은 국내와 미국에서 임상 2a상을 준비 중이다. 국내 임상은 올해 상반기 중 환자 모집을 시작할 예정이며, 미국 임상 2a상은 올해 하반기 신약 IND(Investigational New Drug Application, 임상시험계획 승인 신청) 승인을 목표로 하고 있다. 나아가 뉴로바이오젠은 향후 사이렉스 바이오의 지분 취득을 위한 협의를 진행 중이며 이를 통해 글로벌 시장 진출을 본격화할 계획이다. 한편 사이렉스 바이오 및 사이렉스 홀딩 주식회사 주요 임원진은 이달 말 방한해 뉴로바이오젠과 공동 간담회 및 사업설명회를 개최할 예정이다. 이번 행사를 통해 한국과 미국 내 임상 2a상 진행 협업 및 임상 이후 본격 사업화 전략을 논의할 계획이다.

항암제의 치료 효과를 높이는 방법으로 이중항체(이중특이성항체·Bispecific Antibody)가 주목받고 있다. 이중항체는 두 개의 항원에 모두 작용해 항암제의 치료 효과를 높일 수 있는 형태의 항체를 말한다. 최근 국내 바이오 기업들이 이런 이중항체를 항체-약물중합체(Antibody-Drug Conjugate·ADC)에 적용하려는 시도를 하고 있다. 이중항체 ADC는 단일 항체에 약물(페이로드)을 붙인 기존의 ADC와 달리 이중항체에 페이로드를 붙인 형태다. 기존의 ADC와 비교해 구조가 복잡하기 때문에 안정성(stability)이 떨어지는 단점이 있다. 이를 보완하는 게 이중항체 ADC 개발 기업의 숙제다. 14일 제약·바이오업계에 따르면 에이비온은 최근 미국 ADC 개발 기업과 기술 수출 계약을 체결하기 위한 텀시트를 작성했다. 텀시트는 계약의 세부 내용이 담겨 있는 계약 이행 문서다. 에이비온은 이 기업과 기술 수출 논의를 진전시켜 에이비온의 단일 항체, 이중항체와 관련한 ADC 후보물질을 해당 기업에 기술 수출한다는 구상이다. 이번에 텀시트를 작성한 이유는 여러 기업이 이 후보물질에 관심이 있어 미국 기업이 우선권을 주장하기 위해 에이비온에 요청했기 때문이라고 회사 측은 설명했다.글락소스미스클라인(GSK)과 조 단위 기술 수출 계약을 체결한 에이비엘바이오도 이중항체 ADC에 연구개발(R&D) 역량을 집중하고 있다. 탄탄한 항체 개발 역량을 바탕으로 이중항체 ADC 시장을 선점하겠다는 구상이다. 이중항체 ADC R&D는 에이비엘바이오의 미국 법인 에이비엘바이오USA가 주도한다. 에이비엘바이오는 에이비엘바이오USA가 이중항체 ADC R&D를 본격적으로 추진할 수 있도록 마얀크 간디 최고경영자(CEO)를 신규 선임했다. 간디 CEO는 다국적 제약사 제넨텍에서 면역항암제 '티센트릭' 개발에 참여했다.동아에스티의 ADC 전문 기업 앱티스도 프로젠과 이중항체 ADC 기반의 자가면역질환 치료제를 개발하고 있다. 앱티스의 링커 기술과 프로젠의 단백질 반감기 증가 기술을 결합해 이중항체 ADC를 개발한다는 구상이다. 링커는 ADC의 구성 요소인 항체와 페이로드를 결합하는 도구다. 앱티스는 별도로 항체를 제작하지 않아도 약물을 원하는 위치에 도입할 수 있는 링커 기술을 보유하고 있다. 프로젠은 앱티스와의 협력을 바탕으로 단백질 반감기 증가 기술을 ADC로도 확장할 계획이다.여러 기업이 이중항체 ADC 개발에 도전하고 있지만 성과를 내는 데 어려움을 겪고 있는 것으로 알려졌다. 이중항체 ADC는 기존의 단일 항체 ADC와 달리 두 항체를 활용하기 때문에 항체를 약물과 결합한 형태를 안정적으로 유지하기 어렵다. 여러 항체 중 어떤 항체를 조합해야 약물의 치료 효과는 높이고, 부작용은 줄일 수 있을지도 고민이다. 이중항체 ADC에 적용할 표적도 다른 치료 접근 방법(모달리티)과 비교해 적은 편이다. 리제네론은 최근 비소세포폐암 환자를 대상으로 임상시험을 진행하던 이중항체 ADC 후보물질의 개발을 중단하기도 했다.다만 개발이 어려운만큼 신약 개발 기업의 R&D 기술력을 인정 받는다면 세계 시장을 선도할 수 있다는 기대감도 크다. 미국, 중국 등 세계 여러 신약 개발 기업들이 추진하는 이중항체 ADC 후보물질 상당수는 임상시험 단계가 초기이기도 하다. 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)를 비롯한 기업들은 약물을 빠르게 개발해 좋은 임상시험 결과를 내놓는 데 집중하고 있다. 미국 아벤조는 올해 1월 중국 기업과 계약을 체결하고 이중항체 ADC 개발에 뛰어들었고, 미국 머크(MSD)도 중국 켈룬의 기술을 도입해 이중항체 ADC 개발에 적용했다.

한미약품은 이달 25일(현지시각)부터 30일까지 미국 시카고에서 열리는 미국암연구학회(AACR)에서 신약으로 개발하는 7개 물질과 관련한 11건의 비임상 연구 성과를 공개한다고 14일 밝혔다.구체적으로는 ▲EZH1/2 이중저해제(HM97662) 2건 ▲선택적 HER2 저해제(HM100714) 2건 ▲MAT2A 저해제(HM100760) ▲SOS1 저해제(HM101207) ▲STING mRNA 항암 신약 ▲p53-mRNA 항암 신약 2건 ▲BH3120 2건과 관련한 연구 성과를 포스터로 발표한다. 이 중 BH3120 2건은 북경한미약품이 개발하는 이중항체 플랫폼(펜탐바디)가 기반이다.한미약품은 차세대 표적항암 신약 EZH1/2 이중저해제(HM97662)의 새로운 생체표지자(바이오마커)를 제시하고, 표준 화학요법제와 병용 시 항암 효력을 극대화할 수 있다는 연구 근거를 발표한다. 현재 난소암과 방광암, 소세포폐암 등 여러 고형암에서 표준 치료법으로 백금 기반 또는 이리노테칸과 같은 화학요법제가 사용된다. 하지만 재발 또는 내성 유발 문제가 있다.또 한미약품은 HER2 변이암에 대한 경구용 치료제로 개발 중인 선택적 HER2 저해제(HM100714)의 중추신경계 종양에 대한 항암 효력과 엔허투 내성 극복에 대한 연구 결과를 공개한다. HER2 변이는 유방암과 폐암을 비롯한 여러 암종에서 뇌 및 뇌수막 전이의 위험을 높인다. 이는 환자의 예후를 악화하고, 생존율을 낮추는 원인이 될 수 있다.한미약품이 지난해 10월 처음 공개한 MAT2A 저해제(HM100760)는 이번 학회에서 PRMT5 억제제와의 병용 항암 효능을 공개된다. MAT2A 저해제는 암세포의 대사적 취약성을 표적으로 삼아 기존 치료법으로는 효과를 보기 어려운 난치성 암에 대한 새로운 돌파구를 제시한다고 회사 측은 설명했다.한미약품은 이번 행사에서 신규 항암 파이프라인인 SOS1 저해제(HM101207)의 작용 기전, 약리 활성 등을 최초로 발표할 예정이다. 신호전달 연쇄 과정에서 암을 유발하는 단백질 중 가장 치명적인 KRAS가 활성화되지 못하도록 돌연변이와 상관 없이 SOS1 단백질과 KRAS 간의 결합을 억제하는 새로운 SOS1 저해제다.최인영 한미약품 연구개발(R&D)센터장은 "한미약품은 암 치료의 새로운 패러다임을 제시하기 위한 정밀의학 기반의 혁신 연구를 심화해 나가고 있다"며 "EZH1/2, 선택적 HER2, MAT2A, SOS1 등 특정 암 유전자 변이를 표적하는 차세대 표적치료제 개발에 집중해 향후 암세포만 선택적으로 공격하는 고도화된 정밀치료를 실현하겠다"고 했다.mRNA 플랫폼 R&D 확장한미약품은 mRNA 플랫폼 기반의 항암 신약의 연구 성과도 발표한다. 이번 학회에서는 STING(Stimulator of IFN genes) 단백질을 직접 발현해 강력한 항암 면역 반응을 유도하는 STING mRNA 항암 신약을 처음 공개한다. STING 단백질의 활성화는 여러 면역 세포의 종양 내 침투를 촉진하고, 항암 면역 반응을 강화해 암 진행 억제에 기여한다.또 한미약품은 mRNA 플랫폼 기술을 활용해 p53 돌연변이 암을 표적하는 차세대 p53-mRNA 항암 신약 연구 결과를 발표한다. 예를 들어 종양억제 유전자인 p53 단백질의 돌연변이가 발생하면 암세포는 계속 성장한다. 기존에는 암 환자에서 나타나는 p53 변이를 표적하는 치료제가 주로 연구됐지만, 상용화된 약물은 없다.한미약품그룹의 중국 현지법인 북경한미약품의 R&D센터가 개발하는 차세대 면역항암제 BH3120의 비임상 연구 결과도 발표된다. 현재 한국과 미국에서 BH3120의 안전성과 내약성을 평가하는 다국가 임상 1상 시험이 진행되고 있다. 북경한미약품 R&D센터는 임상 연구와 함께 BH3120의 체내 작용 기전을 보다 심층적으로 규명하기 위한 다양한 비임상 연구를 수행하고 있다.최 센터장은 "한미약품은 정교한 과학적 접근과 차세대 치료 접근 방법(모달리티)를 융합한 독자적인 항암 신약 파이프라인을 대거 선보이며 신약개발 경쟁력을 세계 최상위 수준으로 끌어올릴 것"이라며 "혁신신약 개발을 통해 한미약품그룹의 미래 가치를 선제적으로 확장하고, 우리나라 R&D의 새로운 이정표를 만들어 나가겠다"고 말했다.

에이비엘바이오가 뇌혈관 장벽을 투과하는 기술로 성과를 내고 있다. 최근 에이비엘바이오의 이 기술이 적용된 후보물질을 넘겨받은 다국적 제약사가 연구개발(R&D) 성과를 공개한 데 이어, 또 다른 다국적 제약사가 에이비엘바이오와 이 기술을 사용하는 계약을 체결하면서다. 이상훈 에이비엘바이오 대표는 이 기술을 다른 기업에도 기술이전하겠다는 의지를 밝혔다. 11일 제약·바이오업계에 따르면 에이비엘바이오는 다국적 제약사인 글락소스미스클라인(GSK)과 이달 뇌혈관 장벽을 투과하는 기술을 활용해 퇴행성 뇌질환 치료제를 개발하기 위한 계약을 체결했다. 에이비엘바이오는 이번 계약으로 계약금과 단계별 기술료(마일스톤)로 1480억원을 받는다. 향후 개발과 허가, 상업화 단계에 따라 최대 4조1000억원의 마일스톤을 추가로 받을 수 있다.사람의 뇌는 외부물질의 침입을 막기 위해 혈관-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)이라는 구조로 돼 있다. 혈관-뇌 장벽은 뇌에 외부물질이 쉽게 들어오지 못하도록 뇌를 보호하는 장치다. 하지만 혈관-뇌 장벽은 치료 물질도 뇌로 들어가지 못하게 막는다. 알츠하이머병과 파킨슨병 등 뇌질환 치료제도 이 혈관-뇌 장벽을 뚫지 못해 치료 효과를 잘 내지 못한다는 뜻이다.에이비엘바이오는 인슐린유사성장인자1수용체(Insulin-like Growth Factor 1 Receptor, IGF1R)를 기반으로 뇌질환 치료제가 혈관-뇌 장벽을 통과하게 돕는다. 이 기술이 에이비엘바이오의 '그랩바디-B'(Grabody-B)다. 에이비엘바이오는 그랩바디-B 기술을 활용해 파킨슨병 치료제 후보물질 'ABL301'을 발굴했고, 이 후보물질을 다국적 제약사 사노피에 기술이전하기도 했다.ABL301은 여러 뇌질환의 원인으로 알려진 알파-시뉴클레인(Alpha-synuclein)이 뇌에 쌓이지 않도록 억제하는 후보물질이다. 그랩바디-B는 이 후보물질을 뇌로 잘 전달해 치료 효과를 높인다. 사노피는 이달 열린 뇌질환 관련 학회에서 ABL301이 알파-시뉴클레인 응집체의 미세아교세포 제거를 촉진해 뉴런(Neuron)의 손실이나 행동 결함을 개선한다는 연구 결과도 발표했다.에이비엘바이오가 여러 다국적 제약사와 그랩바디B 기술을 활용한 기술이전에 성공하며 추가적인 기술이전에 대한 기대감도 높아졌다. 김준영 메리츠증권 연구원은 "GSK는 다른 기업으로부터 도입한 신규 표적(타겟)에 그랩바디B를 적용할 것으로 보인다"라며 "이런 조합은 다른 다국적 제약사가 개념증명(PoC)을 진행해 왔으며, 유사한 파이프라인을 도출하려는 기업이 에이비엘바이오와 계약할 수 있다"고 했다.이 대표도 그랩바디B의 추가적인 기술이전에 강한 자신감을 드러냈다. 이 대표는 GSK와의 기술이전 계약 발표 이후 진행한 간담회에서 "뇌질환의 원인으로 알려진 단백질 표적을 세분화할 수 있다"라며 "GSK와의 계약으로 기존에 그랩바디B 기술이전을 논의한 다른 다국적 제약사와의 논의를 진척시킬 것"이라고 했다. 이어 "올해를 기점으로 기업 가치가 크게 오를 것"이라며 "에이비엘바이오가 세계적인 바이오 기업으로 성장하는 모습을 보이겠다"고 했다.

대웅제약은 위식도 역류질환 치료제 펙수클루(성분명 펙수프라잔염산염)가 위염에 대해 건강보험급여를 획득했다고 2일 밝혔다. 이번 급여 확대로 위염 환자들은 약값의 30%를 부담하면 펙수클루를 처방받을 수 있다.펙수클루는 칼륨경쟁위산분비억제제(P-CAB) 계열의 위장질환 치료제다. P-CAB 계열 치료제는 기존에 쓰인 프로톤펌프억제제(PPI) 계열의 치료제를 대체하고 있다. 김광하 부산대병원 소화기내과 교수는 "3세대 치료제인 P-CAB이 2세대 치료제인 PPI를 대체하는 과정에서 펙수클루가 앞장설 것"이라고 평가했다.펙수클루는 위염 외 미란성 위식도역류질환을 치료할 때도 쓸 수 있다. 미란성 위식도역류질환에 대해서는 2022년 건강보험급여를 획득했다. 대웅제약은 헬리코박터 파일로리 제균, 비미란성 위식도역류질환(NERD) 등 펙수클루을 다양한 질환에 쓸 수 있도록 연구하고 있다.이창재 대웅제약 대표는 "펙수클루의 위염 급여 적용은 국민 500만 위염 환자들의 삶의 질을 실질적으로 높일 수 있는 의미 있는 진전"이라며 "앞으로도 환자 중심의 연구개발(R&D)을 통해 위장질환 분야의 미충족 수요를 해결하고 글로벌 경쟁력을 갖춘 신약으로 육성해 나가겠다"고 밝혔다.

진양곤 HLB그룹 회장이 간암 신약의 미국 식품의약국(FDA) 허가를 이뤄내겠다고 자신했다.HLB그룹은 31일 오전 대전 유성구 대전컨벤션센터에서 정기 주주총회(주총)를 열고 ▲재무제표 승인 ▲사내이사 및 사외이사 신규 선임 ▲감사위원 신규 선임 ▲이사 보수 한도 승인을 의결, 원안대로 승인했다. HLB그룹은 이날 임원 퇴직금 지급 규정도 의결하려 했지만, 신약 승인 이후 다시 검토하기로 했다.진 회장은 이날 주주들과 만나 기업의 경영 현황을 알리고 신규 파이프라인을 소개했다. 또, 간암 신약의 미국 허가 과정을 주주들에게 공개했다. 이와 관련해 진 회장은 "항서제약이 보완요구서한(CRL)을 받은 직후 미국 FDA에 구체적인 미비사항을 확인하기 위한 포스트 액션 레터(PAL)를 요청했다"고 설명했다.이어 "항서제약은 이를 HLB의 미국 자회사인 엘레바에 공유하는 등 양사가 긴밀히 소통하며 (간암 신약 승인 과정과 관련해 신속히 대응하고 있다"라고 덧붙였다. 진 회장은 또, "보완사항을 조속히 파악해 허가를 다시 신청하고 가능한 빠르게 간암 신약을 미국에서 허가받겠다"라고 말했다.장진우 HLB IR 담당 부사장은 기업 경영 현황을 설명하며 "올해 HLB, HLB테라퓨틱스, HLB이노베이션 등 3개 기업이 신약 파이프라인과 관련해 굵직한 성과 발표를 진행할 예정"이라며 "결과가 좋다면, 그룹 전체의 기업 가치에 긍정적인 영향을 미칠 것"이라고 말했다.한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 이날 담관암 치료제 후보물질인 리라푸그라티닙의 경쟁력을 소개하며 "리라푸그라티닙은 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정받아, 허가 절차 시 신속심사 및 우선심사 혜택을 받는다"라며 "기존 치료제 대비 좋은 데이터를 확보했다"라고 말했다. HLB는 올해 말 미국 FDA에 담관암 2차 치료제로 리라푸그라티닙의 허가를 신청할 계획이다.

김정근 오스코텍 대표이사가 소액주주들의 반대로 사내이사 연임에 실패했다. 김 대표는 자회사를 상장해 경영 자금을 확보하려 했지만, 오스코텍의 기업 가치가 떨어질 것을 우려한 소액주주들이 연합해 김 대표를 끌어내린 것이다. 오스코텍은 유한양행의 폐암 신약 '렉라자'의 성분인 레이저티닙을 발굴한 바이오 기업 제노스코의 모회사다. 소액주주들은 제노스코가 상장할 경우 오스코텍과의 '중복 상장'으로 모기업의 주식 가치 훼손을 우려하고 있다. 오스코텍은 27일 오전 경기 성남 코리아바이오파크에서 정기 주주총회(주총)를 열고 ▲제27기 별도 및 연결재무제표 승인 ▲정관 일부 변경 ▲사내외·이사 및 감사 선임 ▲이사 및 감사 보수 한도 승인 안건을 의결했다. 이날 정기 주총에서 김 대표를 사내이사로 재선임하는 안건이 다뤄졌지만소액주주 상당수가 김 대표의 재선임을 반대하면서 김 대표는 연임에 실패했다. 소액주주가 이런 결정을 한 이유는 김 대표가 제노스코의 국내 증시 상장을 지원하고 있어서다. 제노스코는 오스코텍의 미국 자회사로, 레이저티닙을 발굴한 고종성 박사가 설립했다. 고종석 박사는 현재 신약 연구개발(R&D) 및 기업 운영 자금을 확보하기 위해 국내 증시 상장을 준비하고 있다. 지난해 10월 한국거래소에 코스닥시장 상장을 위한 예비심사청구서를 제출했고, 현재 추가 자료를 준비하고 있다.하지만 소액주주들의 생각은 현 경영진과는 달랐다. 두 기업이 모두 상장하면 '중복 상장'이 된다는 것이다. 오스코텍과 제노스코의 매출 창구가 사실상 동일하기 때문이다. 유한양행과 오스코텍, 제노스코는 렉라자를 기술도입한 얀센(J&J)으로부터 기술료를 받아 각각 60%, 20%, 20%씩 나눈다. 현재는 제노스코로 들어가는 기술료가 포괄적으로는 오스코텍의 매출로 인식되는데 만약 제노스코가 상장하고 별도 기업으로 떨어져 나가면 오스코텍의 매출이 줄어 기업가치도 그만큼 떨어질 수 있는 셈이다. 이날 정기 주총에서도 일부 소액주주들은 김 대표에게 제노스코의 상장 일정과 이에 대한 입장을 설명해달라고 요구했다. 김 대표도 주주들에게 오스코텍의 신약 개발 일정을 소개하는 한편, 제노스코가 상장해야 하는 이유를 강력하게 피력했다. 특히 김 대표는 소액주주들이 상장 대안으로 제시한 기업 합병과 주식 스와프(Stock Swap·인수·합병 시 현금 대신 주식을 주고받는 방식)에 대해 "현실적으로 어렵다"라며 "제노스코는 (기술료 수령 일자를 고려하면) 운영 비용이 14개월 정도 빈 상황"이라고 역설했다.소액주주들이 이번 주총에서 승리하면서 제노스코의 상장 계획에도 영향을 미칠 것이란 예측이 나온다. 실제 한국거래소도 제노스코가 코스닥시장에 상장하기 위해 제출한 예비심사청구서에 대해 5개월째 결과를 내지 않고 있다. 일부에서는 한국거래소가 오스코텍과 제노스코를 향한 중 복 상장 비판을 의식하고 있다는 분석도 내놓는다. 최근 한국거래소의 상장예비심사 청구 결과를 기다리다 자진 철회를 선언한 기업도 속출하고 있어 제노스코도 이를 따르지 않겠냐는 것이다.오스코텍은 김 대표의 연임 실패와 별도로 기존에 추진해 온 R&D 일정을 예정대로 수행한다는 계획이다. 면역혈소판감소증 치료제로 개발 중인 세비도플레닙은 임상 2상 자료를 확보했으며, 연구를 함께 추진할 기업을 찾고 있다. 고형암 치료제는 임상 1상 단계로, 최근 환자 투약을 마쳤다. 오스코텍은 올해 하반기 해외 주요 학회에서 신규 항암 물질 2건을 처음으로 공개할 예정이기도 하다. 김 대표와 함께 각자대표로 오스코텍을 이끈 윤태영 대표도 회사에 남아있다. 윤 대표는 "올해부터 오스코텍의 신약 개발 성과가 가시적으로 나타나기 시작할 것"이라고 말했다.

신약 개발 기업 HLB가 간암 신약을 미국에서 허가받기 위한 도전에 다시 착수한 가운데, 미국 식품의약국(Food and Drug Administration·FDA)의 보완요구서한(Complete Response Letters·CRLs)에 관심이 쏠리고 있다. 신약 개발 기업이 보완요구서한을 받는다면 그만큼 신약 허가 일정이 늦어질 수 있기 때문이다. 보완요구서한은 미국 FDA가 허가를 신청한 기업·기관에 제조공정이나 임상자료 등을 수정·보완을 요청하라고 요구하는 내용의 문서다. 신약 허가를 받기 위해서는 이 지시에 충실히 따라야 한다. HLB도 간암 신약 허가 절차를 밟으며 미국 FDA로부터 두 번이나 보완요구서한을 받았는데, 예정보다 신약 허가 시기가 지연됐다.24일 제약바이오업계에 따르면 HLB와 간암 신약 허가 절차를 함께 진행하는 중국의 항서제약은 최근 미국 FDA로부터 보완요구서한을 다시 받았다. 앞서 미국 FDA는 항서제약이 간암 신약을 허가하지 못한다는 보완요구서한을 지난해 5월 한 차례 발송한 바 있다. HLB에 따르면 두 번째 보완요구서한은 첫 번째 보완요구서한보다 지적 사항(Observation)이 적고 내용도 경미하다. 항서제약이 지적 사항에 대해 미국 식품의약품과 충분히 협의한다면 올해 7월에는 간암 신약의 허가 여부를 알 수 있을 것이라고도 보고 있다.HLB와 항서제약이 허가 절차를 밟고 있는 간암 신약은 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용하는 방식의 간암 치료 방법이다. 리보세라닙은 신생 혈관의 형성을 억제하고, 캄렐리주맙은 면역 항암 효과를 내 암 환자를 치료할 것으로 기대된다. 약물의 효과도 기존의 치료제보다 뒤지지 않는다. HLB와 항서제약의 간암 신약 후보물질을 투여한 환자의 전체생존기간(OS) 중앙값은 23.8개월이다. 간암 환자는 통상 아바스틴과 티센트릭을 함께 투여하는 방식으로 치료하는데, 이 경우 OS 중앙값은 다소 적은 19.2개월이다. HLB와 항서제약의 약물을 투여한 환자가 기존의 치료제를 투여한 환자보다 오래 생존한다는 뜻이다.문제는 미국 FDA가 HLB와 항서제약에 두 차례 보완요구서한을 보내며 해당 간암 신약의 허가 시기가 늦춰지고 있다는 점이다. HLB와 항서제약이 미국 FDA에 처음 간암 신약의 허가를 신청했을 때는 2023년 5월로 2년 전이다. 하지만 미국 FDA가 여러 차례 HLB와 항서제약에 보완요구서한을 보내, 두 기업은 지난해 9월 간암 신약 허가를 다시 신청한 데 이어 올해 또다시 간암 신약 허가를 신청해야 한다. 신약을 개발하고도 미국 규제기관의 허가 심사 문턱을 넘는 데만 2년 이상을 소요한 셈이다. 이로 인해 HLB 주가는 2년 전 3만5000원대에서 올해 5만4000원대로 솟았지만, 간암 신약 허가와 관련한 소식에 등락을 반복했다.간암 신약 허가 소식이 좀처럼 들리지 않자, 일부에서는 HLB와 항서제약의 간암 신약이 사실상 허가될 가능성은 적다고 우려하는 목소리도 작지 않다. 미국 FDA가 많은 기업에 보완요구서한을 발송하고 있지만, 사실상 이는 한 차례 정도에 그칠 뿐 두, 세 차례 보완요구서한을 받는 사례는 적어서다. 다행인 점은 HLB와 항서제약처럼 두 번의 보완요구서한을 받고도 미국 FDA의 최종 신약 승인을 받은 기업이 있다는 점이다. 다국적 제약사 애브비는 지난해 파킨슨병 신약을 미국 FDA로부터 승인받는 과정에서, HLB, 항서제약처럼 두 번의 보완요구서한을 받았다. 미국 FDA가 애브비의 신약 허가 과정에서 문제 삼은 점도 HLB, 항서제약의 지적 사항이라고 알려진 제조품질관리(CMC)와 관련한 내용이다.관건은 HLB와 항서제약이 미국 FDA의 지적 사항을 잘 소명하고, 이를 미국 FDA가 받아들이느냐 하는 것이다. 미국 FDA는 이번 보완요구서한을 통해 항서제약이 캄렐리주맙을 생산하는 제조 공장이 ▲약물의 미생물 오염을 방지하기 위한 멸균 프로그램(무균 공정 검증을 위한 배지 충전 프로그램) ▲제품의 육안 검차 절차 ▲전자장비의 성능을 보장하는 프로그램의 정기 검사·점검 등이 충분하지 않다고 지적했다. HLB와 항서제약은 이 중 멸균 프로그램과 관련한 지적 사항이 이번 보완요구서한의 핵심일 것이라고 밝혔다. 이와 관련해 항서제약은 빠르게 미국 FDA와 소통해 지적 사항이 구체적으로 무엇인지를 묻겠다는 방침이다. 진양곤 HLB 회장은 "항서제약은 지난해 미국 FDA로부터 보완요구서한을 받은 이후 미국 FDA 출신 전문가를 영입하는 등 대비에 철저했다"라며 "올해 간암 신약의 미국 허가에 역량을 집중하겠다"라고 했다.

바이오기업 네이처셀은 지난 21일 조인트스템이 세포치료제 분야에서 한국 기업 최초로 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 ‘혁신적 치료제’로 지정받았다고 밝혔다.미국 FDA로부터 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 임상시험 결과가 기존 치료법과 비교해 월등하게 유의미한 개선 효과가 입증돼야 한다.혁신적 치료제로 지정(BTD)되면 패스트 트랙 지정과 효율적인 의약품 개발 관련 FDA의 집중적인 지원을 받게 된다. 이에 따라 품목허가 확률이 높아지고, 의약품 개발기간도 단축된다.조인트스템은 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 위한 세계 최초 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제다. 단 1회 무릎 관절강 내 국소 주사로 연골 재생 작용을 통해 통증 감소와 관절 기능 개선 효과가 최소 3년간 지속될 수 있다고 회사가 전했다. 라정찬 네이처셀 회장은 “조인트스템의 혁신적 치료제 지정은 한국 식약처 가이드라인에 따라 시행된 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 연구 결과를 제출해 인정받은 것에 의미가 있다”며 “우리나라 규제과학이 글로벌 스탠다드에 부합한다는 의미”라고 설명했다.네이처셀은 이날 시간외에서 종가 대비 9.99% 오른 1만8820원 상한가로 마감했다.

우리나라에서 디지털 치료제(DTx)가 속속 승인을 받으며 주목받고 있다. 18일 의료기기업계에 따르면 식품의약품안전처(식약처)가 승인한 디지털 치료제는 올해 1월 기준 5개로 집계됐다. 가장 먼저 승인받은 디지털 치료제는 2023년 2월 승인 문턱을 넘은 에임메드의 불면증 인지 개선 치료제 ‘솜즈’다. 이후 웰트가 불면증 인지 개선 치료제 ‘슬립큐’를, 뉴냅스가 뇌졸중 환자의 시야 장애 개선 치료제 ‘비비드브레인’을, 쉐어앤서비스가 호흡 재활 운동 치료제 ‘이지브리드’를, 뉴라이브가 이명 치료용 디지털 치료제 ‘소리클리어’를 각각 허가받았다.디지털 치료제는 소프트웨어를 기반으로 질병을 예방, 관리, 치료하는 치료 방법을 말한다. 모바일 애플리케이션(앱), 인공지능(AI), 웨어러블 기기를 활용해 환자의 건강 상태를 실시간으로 분석하고 환자의 행동 변화를 유도해 질환을 치료한다. 의약품, 주사제 등 기존의 치료 방법처럼 신체에 약물을 투여하는 형태가 아니기 때문에 생화학적인 반응 없이도 치료를 진행할 수 있다. 환자가 스마트폰이나 웨어러블 기기로 디지털 치료제를 활용할 수 있어, 더 편하게 치료받을 수 있는 강점도 있다.최근에는 디지털 치료제를 약물과 동시에 활용하는, 이른바 ‘디지털융합의약품’도 주목받고 있다. 디지털 치료제만으로 환자를 치료하는 것이 아니라 약물 치료를 병행해 치료 효과를 높이는 방식이다. 예를 들어 혈당 관리가 필요한 환자의 경우, 약물 치료로는 글루카곤 유사 펩타이드(GLP)-1 계열의 약물을 사용하면서 평소 생활습관을 교정하기 위해 혈당 조절 AI 알고리즘이 적용된 디지털 치료제를 병행하는 방식이다. 해외 기업은 물론 국내 기업도 디지털융합의약품을 개발하고 있으며 대표적으로 한미약품이 비만 환자의 생활습관 교정을 위해 약물 개발과 디지털 치료제 개발을 동시에 진행하고 있다.해외에서는 우리나라에서보다 더 많은 디지털 치료제가 허가됐다. 주로 정신건강, 만성질환, 신경과 질환과 관련한 디지털 치료제가 많고, 점차 다양한 질환으로 사용 범위가 확대되고 있다. 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 미국에서 허가된 처방용 디지털 치료제는 지난해 10월 기준 37개다. 이외 독일에서는 56개, 영국에서는 20개의 처방용 디지털 치료제가 출시돼 있다. 미국의 아킬리 인터랙티브가 개발한 게임 기반의 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 치료제 ‘엔데버Rx’가 잘 알려져 있다.다만 해외와 달리 우리나라에서는 환자가 디지털 치료제를 편리하게 사용할 제도 기반이 마련되지 못해 시장이 크게 성장하지 못한다는 지적이 나온다. 의료진과 환자들이 혁신의료기기나 신의료기술 제도를 통해 도입된 디지털 치료제를 사용하려면 동의서 작성과 경과보고 기록서 제출 등 여러 작업을 수행해야 해 실제 의료현장에서 불편함이 많아서다. 디지털 치료제에 대한 급여가 적은 점도 의료현장에서 디지털 치료제가 활발하게 사용되지 않는 이유다. 강성지 웰트 대표는 “디지털 치료제의 특성을 반영한 건강보험 수가 적용이 필요하다”라며 “디지털 치료제는 기존의 치료 방법의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 기술인 만큼 정부가 디지털 치료제의 글로벌 표준화와 규제 대응에도 나서야 한다”라고 했다.