“세계 최고 수준의 유전자교정 기술을 바탕으로 유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다”
 
이병화 툴젠 공동대표이사(경영총괄)가 25일 기업공개(IPO) 간담회에서 밝힌 포부다. 유전자교정 분야의 핵심기술을 보유, 전 세계에서 주목받는 기업 ‘툴젠’이 코스닥시장으로 향한다. 코넥스시장에서 이미 1조원 수준의 몸값을 인정받는 툴젠은 이전 상장을 계기로 몸값 높이기에 속도를 낸다는 방침이다.
 
툴젠의 경쟁력은 단연 ‘기술’이다. 유전자가위를 이용한 유전자교정 분야에서 세계 최고의 경쟁력을 보유하고 있다고 해도 과언이 아니다. 유전자 가위는 DNA의 염기서열을 교정해 형질을 변형시키는 기술이다. 유전자교정 치료제의 개발이나 동·식물의 품종 개발 등에 사용된다.
 

현재 유전자가위 기술은 1~3세대로 구분한다. 툴젠은 3세대인 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위의 원천 특허를 보유한 아시아 유일의 회사다. 1~3세대의 기술을 모두 자체 개발한 세계 유일의 회사다. 크리스퍼 유전자가위가 진핵세포에서 작동하는 것을 증명한 특허를 전 세계에서 가장 빠르게 출원했고, 세계 최초로 이를 사업화했다.

툴젠은 이 기술력을 그 자체로 사업화했다. 특허수익화 사업에 따른 라이선스 매출이 이미 발생하고 있는 것. 그린바이오 기업인 몬산토, 바이오 소재‧부품‧장비 기업인 써모피셔사이언티픽 등 글로벌 기업 18곳에 기술 이전이 이뤄졌다. 이 특허로 인해 올해 발생한 매출은 5억5900만원 수준에 불과하지만 개발 진행에 따른 마일스톤과 신규계약 등으로 2023년엔 207억원, 2024년엔 707억원 수준의 매출이 발생할 것으로 툴젠 측은 기대하고 있다.
 
사업모델은 이뿐만이 아니다. 툴젠은 유전자가위 기술을 이용해 유전자교정 기술 기반의 치료제와 유전자교정 종자 등을 개발하는 사업도 영위한다. 치료제 분야에서 다양한 파이프라인을 연구·개발하고 있다. 특히 호주 카세릭스와 공동연구 개발하는 차세대 CAR-T 치료제는 내년 미국에서 고형암을 타깃으로 1상에 돌입한다. CAR-T 치료제는 CAR(키메릭 항원 수용체)와 인체 면역세포의 일종인 T 세포를 결합한 면역항암 세포치료제다. 이와 함께 난치성 신경질환인 ‘샤르코-마리-투스병1A’ 치료제와 습성황반변성 치료제는 내년 말~2023년 미국 임상 1상을 추진할 계획이다.
 
유전자교정 기술을 적용한 그린바이오 사업도 영위한다. 다양한 식용작물에 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용해 유용한 형질이 내재된 기능성 작물을 개발하고 있다. 이미 올레산 함량을 높인 콩(대두), 갈변억제 감자 등 개발을 완료해 사업화 단계에 있다.
 
유전자가위 원천기술 보유 기업이 관련 비즈니스까지 진출한 사례는 전 세계에서 찾아보기 어렵다. 해당 분야 원천 특허를 보유한 CVC그룹과 브로드인스티튜트 등은 연구기관으로 사업화 주체가 아니다.
 
이 대표는 “툴젠은 크리스퍼 가위 원천특허 보유 기업 중 자체적으로 종자 개발하는 유일한 기업”이라며 “글로벌 피어그룹의 시가총액을 넘을 수 있는 잠재력과 능력을 가졌다”고 자부했다.
 
실제 글로벌 피어그룹으로 꼽히는 기업들의 시가총액은 현재 1조원 수준인 툴젠의 수배에 이른다. 나스닥에 상장된 경쟁사인 크리스퍼테라퓨틱스의 시총은 68억 달러(약 8조원), 인텔리아테라퓨틱스는 98억 달러(약 11조원), 에디타스메디슨은 25억 달러(약 3조원)에 달한다. 물론 이들은 유전자 교정 치료제 파이프라인의 임상단계에 진입했기 때문에 툴젠의 기업가치가 저평가됐다고 단언하긴 어렵다.
 
이번 기업공개에서 툴젠은 글로벌 피어그룹이 아닌 유한양행, 녹십자, 종근당, 유나이티드, 삼진제약, 비씨월드제약 등 국내 제약‧바이오 기업 6개사를 피어그룹으로 꼽았다. 바이오업계 관계자는 “툴젠의 사업구조는 국내는 물론 전 세계에서도 유일무이하기 때문에 유사 사업군으로 피어그룹을 설정하기가 사실상 불가능하다”며 “현재 코넥스시장에서 인정받는 가치를 기반으로 유사한 수준의 대조군을 만든 것으로 보인다”고 설명했다.
 
전도유망해 보이지만 툴젠의 사업에도 분명한 리스크는 있다. 먼저 유전자교정 치료제가 아직 아무도 가보지 않은 길이라는 점에서 필연적으로 위험이 따른다.
 
거시적인 리스크는 유전자교정 치료제가 상용화될 수 있느냐에 있다. 글로벌 치료제 개발회사들의 파이프라인은 아직 임상 1상 내지 1‧2상의 초기 단계에 있다. 현재 전 세계 식약처로부터 판매 승인을 획득한 유전자교정 치료제가 없기 때문에 규제기관이 유전자교정 치료제를 승인할 것인지 자체가 불확실한 상황이다. 나아가 유전자교정 기술의 발달로 생식세포나 배아의 유전자교정 등이 가능해지면 윤리적 문제에도 부딪힐 수 있다.
 

툴젠은 미국에서 CVC그룹, 브로드인스티튜트와 각각 특허 저촉심사를 진행하고 있다. 툴젠의 특허 출원이 빨랐기 때문에 유리한 고지에 있다고 보고 있다. 출원일이 앞선 발명자가 최초의 발명자로 인정될 확률이 75% 수준인 것으로 알려져 있다. 툴젠 측은 “미국 특허 저촉심사는 리스크가 아닌 기회로 판단하고 있다“며 “원천기술 관련 특허에 대한 주요 발명자 그룹 간의 협상이 진행될 것으로 예상하고 있으며, 진행 중인 저촉심사는 협상 과정에서 유리한 협상력을 확보하기 위한 기회로 삼고자 한다”고 설명했다.

최대주주 지분이 크지 않은 점도 리스크다. IPO 이후 최대주주인 제넥신의 지분율은 14.26%(특수관계인 포함 15.69%)다. 제넥신은 지난 9월 2대주주이자 창업자인 김진수 IBS유전체교정연구단장과 의결권 공동행사 약정을 체결해 낮은 지분율을 보완했지만 최대주주 지분율이 더 줄어들면 경영 안정성이 저하될 수 있다.

최윤신 기자

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