[이코노미스트 선모은 기자] 바이오 헬스케어 시장의 투자 환경은 점점 어려워지고 있지만 전문가들은 "기술력이 검증된 기업에 결국 돈이 모인다"고 입을 모은다. 기술혁신을 위한 국내 기업들의 투자 유치 노력이 이어지는 이유다.

차세대 의약품 분야도 마찬가지다. 세포·유전자 치료제(CGT) 개발사 엘리베이트바이오는 지난해 4억100만 달러(약 5320억원) 규모의 투자금을 유치해 연구개발(R&D) 역량을 강화하고 있다.

향후 CGT 분야를 선도할 새싹 기업 5곳(셀리아즈·세라트젠·티에스디라이프사이언스·마루테라퓨틱스·제닉스큐어)을 지난 12일 오후 경기 판교 차바이오컴플렉스에서 열린 세포·유전자 기술 투자 포럼(Cell&Gene Tech Investment Forum)에서 만났다.

셀리아즈는 망막 퇴행성 질환 치료제를 개발하고 있다. 망막 퇴행성 질환은 유전 요인이나 외부 요인으로 망막의 기능이 퇴화, 시력을 잃는 질환이다. 삼성바이오에피스가 바이오시밀러를 개발하고 있는 블록버스터 의약품 '아일리아'가 망막 퇴행성 질환에 속하는 황반변성 치료제다. 문제는 기존의 망막 퇴행성 질환 치료제에 개선할 요소가 많다는 점이다. 김진우 셀리아즈 최고과학책임자(CSO)는 "잃어버린 시력까지 되돌리는 망막 퇴행성 질환 치료제는 없다"고 말했다.

셀리아즈는 망막의 재생 능력을 되살려 환자의 시력을 복구하는 치료제 개발에 나선다. 김 CSO는 "그동안 망막 퇴행성 질환 치료제를 개발하기 위한 다양한 방법이 연구됐다"며 "그중에서도 망막의 재생 능력을 회복하는 개발 방법을 눈여겨볼 만하다"고 했다. 이어 "하지만 이 개발 방법은 정보 부족 등으로 여러 한계에 부딪혔다"며 "셀리아즈는 망막 재생 연구를 오랜 기간 수행했기 때문에 기반 정보를 확보한 상태"라고 했다.

김 CSO는 셀리아즈가 개발할 새로운 망막 퇴행성 질환 치료제가 시장 규모를 키울 것으로 기대했다. 그는 "망막 재생은 기존 치료제가 제공하지 못하는 새로운 매커니즘"이라며 "현재 망막 질환 치료제의 시장 규모는 50조원가량으로 추정되는데, 망막 재생 분야가 더해지면 (시장 규모가) 70조~80조원으로 확대될 것"이라고 말했다. 셀리아즈는 1~2년 내 주요 파이프라인의 전임상을 시작할 계획이다. 오는 2028년에는 이들 파이프라인을 임상 단계에 진입시킨다는 목표다.

세라트젠은 인공장기(오가노이드)와 생체소재 기술을 활용한 재생의료 제품을 개발하고 있다. 간, 장, 폐, 신장에 적용할 수 있는 세포배양 소재 '리제닉스'를 이미 출시했다. 오가노이드는 장기와 구조, 기능 등이 유사한 3차원(3D) 세포 덩어리다. 황용순 세라트젠 대표는 "리제닉스의 활용 범위를 넓혀 나갈 것"이라며 "비알코올성지방간염(NASH)이나 알츠하이머병 등 특정 질환으로도 리제닉스의 적용 영역을 확장할 수 있을 것으로 기대한다"고 강조했다.

티에스디라이프사이언스는 키메릭 항원 수용체(CAR)-T세포치료제의 한계를 극복할 방법을 연구하고 있다. 최기두 티에스디라이프사이언스 부사장은 "CAR-T세포치료제의 한계를 극복할 치료제로 자연살해(NK)세포치료제가 꼽힌다"며 "이 NK세포치료제가 상업성을 얻기 위해선 유도만능줄기세포(iPSC)를 사용해야 한다"고 했다. 티에스디라이프사이언스의 핵심 기술이 iPSC로 NK세포치료제를 만드는 플랫폼 기술이다. 티에스디라이프사이언스 이 플랫폼에 IL-7와 CCL19을 더해 기술력을 높였다.

마루테라퓨틱스는 iPSC 기반의 4세대 면역세포치료제를 개발하고 있다. 기성품 형태의 CAR-T세포치료제, CAR-NK세포치료제를 개발해 낮은 가격의 치료제를 공급하는 것이 목표다. 안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "iPSC 기반의 NK세포치료제 개발 플랫폼과 30분 만에 치료제를 만들 수 있는 CAR 플랫폼, 종양미세환경(TME)을 표적하는 플랫폼 등을 보유하고 있다"며 "혈액암 분야의 1, 2, 3세대 기술을 넘어, 면역 거부 반응을 해소하고 암세포의 탐지능, 균질도를 높인 4세대 기술을 개발하고 있다"고도 했다.

마루테라퓨틱스는 파이프라인 개발에도 속도를 낼 계획이다. 회사는 현재 iPSC를 기반으로 한 업(up)CAR 플랫폼으로 T세포치료제와 NK세포치료제를 개발하고 있다. 안 대표는 "upCAR 플랫폼 기반의 NK세포치료제는 암세포에 대해 높은 살상력을 나타났다"며 "파이프라인 일부는 기술이전을, 나머지는 치료제 개발에 매진할 계획"이라고 했다. 특히 "고형암을 대상으로 개발 중인 파이프라인은 뇌종양에 초점을 맞출 계획"이라며 "뇌종양에 대해 효과를 검증한 뒤 다른 암종으로 영역을 확장할 것"이라고 했다. 마루테라퓨틱스는 오는 2027년 주요 파이프라인을 임상 단계에 진입시킨단 목표다.

제닉스큐어는 아데노부속바이러스(AAV) 플랫폼을 기반으로 근위축성측색경화증(ALS)과 전두측두엽 치매(FTD) 치료제를 개발하고 있다. 임명일 제닉스큐어 최고재무책임자(CFO)는 "파이프라인 외에도 다른 기업과 협력할 수 있는 인공지능(AI) 기반 플랫폼을 보유하고 있다"며 "이 플랫폼을 기반으로 3~5년 뒤 제닉스큐어가 퀀텀점프 구간에 진입할 수 있을 것으로 기대한다"고 했다. 임 CFO는 "제닉스큐어의 플랫폼은 유사한 플랫폼 서비스를 제공하는 기업과 달리 인공지능(AI) 기술로 스크리닝과 관련한 공정 등을 진행한다"며 "이런 점이 제닉스큐어의 차별점"이라고 강조했다.

한편, 차바이오그룹은 이번 포럼을 국내 세포·유전자치료제 개발 시장의 기술과 투자 교류의 장으로 활성화할 계획이다.

이날 행사에는 조인호 범부처재생의료기술개발사업단 단장과 김덕상 첨단재생의료산업협회 부회장, 안재용 SK바이오사이언스 사장, 박기수 솔리더스인베스트먼트 투자본부장 등 국내 기업과 기관, 투자사 관계자 등 300여 명이 참석했다. 오상훈 차바이오텍 대표는 "국내외 세포·유전자 치료제의 개발을 활성화하는 기술·투자 교류가 활성화될 수 있도록 힘쓰겠다"고 말했다.

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