[이코노미스트 이승훈 기자] 한미약품은 지난 3일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA)이 한미가 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’(HM15136)을 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 BTD는 중대한 질환에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 나타난 의약품에 신속한 허가를 지원하기 위한 제도다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 작년 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시키는 효과를 나타냈다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행되고 있으며, 2상 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.

이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라며 “롤링 리뷰(Rolling Review)의 장점도 잘 활용할 계획”이라고 말했다. 

한편, 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 이미 ▲미국 FDA ▲유럽 의약품청(EMA) ▲한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다. 미국 FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease, RPD)로도 지정했다. 또한, EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정하며, 해당 신약의 광범위한 잠재력을 높이 평가한 바 있다.

 

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