[이코노미스트 이승훈 기자] 성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀이 자폐 스펙트럼 장애 치료를 위한 줄기세포 치료제의 미국 임상시험에 나선다.

네이처셀은 미국 자회사인 네이처셀 아메리카(NatureCell America)가 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder·ASD) 치료를 위한 줄기세포 치료제의 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 16일 밝혔다.

이번 임상은 중간엽 줄기세포(MSC, Mesenchymal Stem Cells) 기반 세포치료제를 활용해 자폐 스펙트럼 장애 환자에서 나타나는 신경염증을 조절하고 면역 균형 회복을 통해 치료 가능성을 평가하기 위한 초기 임상시험이다.

자폐 스펙트럼 장애는 사회적 상호작용 및 의사소통 장애, 반복적 행동 등을 특징으로 하는 대표적인 신경발달 질환이다. 현재까지 질환의 근본적인 치료제는 없는 상황이다. 미국에서는 리스페리돈(Risperidone)과 아리피프라졸(Aripiprazole) 등이 행동 증상 완화를 위해 사용되고 있으나 자폐증의 핵심 증상을 직접적으로 치료하는 약물은 아직 승인되지 않았다.

환자 규모도 빠르게 증가하고 있다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 미국에서는 아동 36명 중 1명이 자폐 스펙트럼 장애로 진단되고 있으며, 전 세계 환자는 약 7500만 명 이상으로 추정된다. 관련 치료 및 관리 시장 규모 역시 확대되고 있으며 글로벌 시장은 약 280억 달러 규모로 분석된다.

네이처셀은 일본에서 줄기세포 기반 재생의료 치료 경험을 축적해 왔다. 회사 관계자는 일본의 ‘재생의료 안전성 확보법’ 제도에 따라 줄기세포 치료를 시행하는 과정에서 환자의 증상 개선 가능성을 시사하는 사례들이 관찰됐다고 설명했다.

회사는 이러한 경험을 토대로 미국 임상시험을 통해 치료의 안전성과 유효성을 보다 체계적으로 검증한다는 계획이다.

또한 향후 임상시험계획이 승인될 경우 FDA의 재생의료 치료제 신속 개발 제도인 첨단재생의료제품지정(RMAT) 신청도 추진할 예정이다. RMAT는 재생의료 치료제의 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위해 마련된 제도로, 지정 시 FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상 개발 속도를 높일 수 있다.

회사 관계자는 “자폐 스펙트럼 장애는 환자 수가 빠르게 증가하고 있지만 근본적인 치료제가 없는 대표적인 미충족 의료 수요 분야”라며 “미국 임상시험을 통해 줄기세포 치료의 가능성을 과학적으로 검증하고 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편 네이처셀은 줄기세포 기반 재생의료 기술을 개발하는 바이오 기업으로 다양한 난치성 질환을 대상으로 세포치료제 연구개발을 진행하고 있으며 미국과 일본 등 글로벌 시장에서 재생의료 사업을 확대하고 있다.

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