지씨셀은 B세포 림프종(B-Cell Lymphoma) 치료제 후보물질인 'GCC2004'가 국가신약개발사업단의 2024년도 제2차 국가신약개발사업 비임상 단계 지원 과제로 선정됐다고 22일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 기업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 신약 개발을 지원하는 국가 연구개발(R&D) 사업이다.GCC2004는 키메릭 항원 수용체(CAR)-자연살해(NK)세포를 활성화하고, IL-15를 발현시켜 체내 지속력과 항암 효능을 강화한 CD19 표적 치료제다.지씨셀은 이를 재발성 및 불응성 B세포 혈액암을 앓는 환자가 쓸 수 있는 치료제로 개발하고 있다. 일정 품질을 보장하는 '완성형 치료제(off-the-shelf)' 대량 배양 기술을 통해 가격 경쟁력과 공급 안정성도 확보했다고 회사는 설명했다.지씨셀 관계자는 "이번 과제에 선정돼 GCC2004를 차세대 면역세포치료제로 성장시킬 전환점을 맞았다"며 "현재 NK세포치료제는 출시 신약이 없는 만큼, 정부 지원을 바탕으로 개발을 가속할 것"이라고 했다.또, "CD19 표적 CAR-T세포치료제가 자가면역질환으로 영역을 확장하고 있는 것처럼, GCC2004도 적응증을 확대해 세계 시장에서 선도적인 입지를 강화할 것"이라고 했다.

신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)이 유행하며 신약 개발 기업들은 많은 변화를 맞았다. 이 중 가장 주목을 받은 기업은 메신저 리보핵산(mRNA) 기반의 코로나19 백신을 개발한 미국의 바이오 기업 ‘모더나’다.모더나는 상용화의 문턱을 넘지 못했던 mRNA 기술로 코로나19 백신을 개발해 세계 시장에 빠르게 공급했다. 수많은 기업이 mRNA를 활용해 백신을 비롯한 여러 의약품 개발에 뛰어든 이유다.하지만 mRNA 기반 의약품을 개발하기 위해선 넘어야 할 산이 많다. 지질나노입자(LNP)가 그중 하나다. mRNA는 주변 환경에 영향을 잘 받기 때문에 우리 몸에서 쉽게 분해된다. mRNA를 안전하게 우리 몸에 전달하려면 '보호 장벽'이 필요한 셈이다. LNP가 바로 이 역할을 맡고 있다.문제는 일부 기업이 LNP 기술의 특허를 보유하고 있다는 점이다. LNP 기술 특허를 보유한 기업은 미국의 아뷰터스, 스위스의 제네반트 등 소수다. 모더나도 특정 LNP 기술을 활용하기 위해 LNP 특허를 보유한 기업에 비용을 지불해야 했다. 국내 기업인 에스티팜도 코로나19 백신을 개발하며 제네반트의 LNP 기술을 도입했다.배신규 엠디뮨 대표는 세포에서 LNP가 필요 없는 mRNA 기반 약물 개발 기술에 도전하고 있다. mRNA를 담고 있는 세포에서 엑소좀을 얻어내면 LNP 없이 mRNA를 우리 몸에 잘 전달할 수 있어서다. 엑소좀 표면에 이미 막이 형성돼 있고, 특정 세포를 찾아가려는 엑소좀의 기능을 활용할 수 있어서다. 서울 성동구 엠디뮨 본사에서 만난 배 대표는 “mRNA 기반 의약품은 mRNA 유전자를 만들고, LNP와 결합하는 두 단계를 거쳐야 한다”라며 “엑소좀을 활용해 mRNA 기반 의약품을 만들면 mRNA를 탑재한 나노 입자를 바로 얻을 수 있어서 mRNA 유전자 생산과 LNP 탑재 등의 과정을 ‘원스톱’으로 해결할 수 있다”라고 했다.배 대표는 엑소좀을 활용한 mRNA 기반 물질은 LNP가 필요하지 않기 때문에 특허 문제에서 벗어난다고도 설명했다. 그는 “기업이 LNP 기술을 사용하려면 수백억원을 지불하거나, 독자적으로 LNP 기술을 개발해야 한다”라며 “이는 기업들이 mRNA 기반 의약품을 개발하는 데 큰 걸림돌”이라고 지적했다.그러면서 “엑소좀 생산 방식을 통해 mRNA를 세포에서 생산하면 이런 특허를 모두 회피할 수 있다”라며 “mRNA 기반 의약품을 개발하는 기업이 특허 위험 없이 연구개발(R&D)에 몰입할 수 있는 셈”이라고 했다.LNP 없이 mRNA 치료제 개발mRNA 기반의 의약품을 개발하는 기업에 LNP가 큰 숙제인 만큼, 국가신약개발사업단(KDDF)은 올해 엠디뮨의 mRNA 기반 의약품 개발 과제를 신약 개발 지원 사업으로도 선정했다. 엠디뮨은 이번 과제를 통해 서울아산병원과 엑소좀에 치료용 단백질 효소, mRNA를 모두 탑재하는 방법을 찾아낼 계획이다. 대사질환인 레쉬-니한 증후군이 개발 대상이다.배 대표는 “레쉬-니한 증후군는 HPRT 효소가 부족할 때 발생하는 대사질환”이라며 “HPRT 효소를 생산하는 단백질이 잘 만들어지도록 mRNA를 투입해 환자를 치료하는 개념”이라고 설명했다. 이어 “기술이 완성되면 mRNA만 변경해 다른 질환을 치료하는 물질도 만들 수 있다”며 “이를 통해 기술 차별화를 보여줄 것”이라고 했다.치료제 개발의 핵심 기술은 엠디뮨의 엑소좀 개발 기술 ‘바이오드론’이다. 바이오드론은 엑소좀으로 우리 몸의 특정 부위에 약물을 전달하는 기술이다. 엑소좀은 높은 순도를 유지하며 대량 생산하기 어려운데, 엠디뮨은 압출 공정을 통해 엑소좀과 같은 형태의 나노 입자를 인위적으로 만들었다. 엑소좀처럼 세포에서 유래한 DNA와 RNA, 단백질이 담긴 입자들이다.배 대표는 “레쉬-니한 증후군 치료제 개발 과제에서 바이오드론 기술이 적용돼 있다”라며 “mRNA 유전자를 탑재한 엑소좀을 만들어, 특정 세포를 찾도록 만든 기술”이라고 말했다. 이어 “엑소좀은 뇌혈관장벽(BBB)도 통과한다는 보고가 나왔다”라며 “이번 과제를 성공시켜 mRNA를 안전하게 우리 몸에 전달할 수 있다는 연구 결과를 확보하겠다”라고 했다.“모친 암 투병에 창업 결심”배 대표는 2015년 엠디뮨을 창업했다. 암으로 투병한 모친이 창업 계기였다. 항암제를 개발하기 위해 수많은 기업이 임상시험을 진행하고 있지만, 정작 환자들이 쓸 수 있는 의약품은 몇 없다는 점이 배 대표를 신약 개발의 길로 이끌었다. 배 대표는 “환자들이 선택할 수 있는 항암제가 적은 이유는 부작용 때문”이라며 “이를 해결할 수 있는 기술을 개발하고 싶었다”고 했다.엑소좀은 약물 전달 체계(DDS)로도 주목받는다. DDS는 약물을 우리 몸에 더 잘 전달해 치료 효과는 높이고, 부작용은 줄이는 기술을 말한다. 배 대표가 많은 치료 접근 방법(모달리티) 중 ‘엑소좀’에 꽂힌 이유다. 배 대표는 창업을 결심하고 포항공대에서 엑소좀 특허 기술을 이전받았다. 세포를 쪼개 나노 입자로 전환하는 압출 공정 기술이다. 이 기술은 바이오드론의 개발 토대가 됐다.엠디뮨 사무실 곳곳에도 배 대표의 염원이 녹아있다. 배 대표가 창업 당시 세운 목표는 “세상에 없는 획기적인 항암제를 개발해 암 환자들에게 꿈과 희망을 주는 기업이 되자”다.배 대표는 “항체-약물 중합체(ADC)와 mRNA 등 새로운 모달리티가 오랜 기다림 끝에 빛을 본 것처럼, 엑소좀이 신약 개발의 새로운 트렌드가 될 것이라는 방향성은 명확하다”라고 했다. 다만 “새로운 모달리티는 기존 기술의 한계를 극복하거나 환자의 충족되지 못한 욕구(unmet needs)를 만족시켜야 한다”라며 “엑소좀이 유전자 전달체 분야에서 꼭 필요한 기술이 될 것이라고 본다”고 했다.

지놈앤컴퍼니는 이 회사가 개발 중인 면역항암제 후보물질 GENA-119가 2023년도 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정됐다고 7일 밝혔다. 선정 분야는 ‘선도물질’ 단계다.회사는 2025년 3월까지 24개월 동안 연구개발(R&D) 자금을 지원받는다. 초기 공정 연구와 선도물질 확보, 예비독성시험 완료 등에 이 비용을 쏟을 계획이다.GENA-119는 T세포에서 발현하는 APP 단백질의 면역억제 활성을 중화한다. 이를 통해 T세포가 면역 기능을 수행하게 만들어 암세포를 사멸한다. APP는 암세포에서 발현하는 CNTN-4의 T세포 표면 결합 수용체다. T세포가 활성화되지 못하게 한다.차미영 지놈앤컴퍼니 신약연구소장은 “정부 지원 대상으로 선정돼 R&D에 속도가 붙을 것으로 기대된다”며 “기존 치료제와 다른 표적을 통해 치료제를 개발, CNTN4-APP 축(axis)과 관련한 새로운 기전의 면역항암제를 제공할 수 있도록 연구에 매진할 것”이라고 했다.지놈앤컴퍼니는 또 다른 면역항암제 후보물질인 GENA-104도 개발 중이다. GEN-119처럼 CNTN-4를 억제하는 물질이다. 국가신약개발재단(KDDF)이 지난해 추진한 신약 R&D 생태계 구축 연구 사업의 비임상 단계 과제로도 선정됐다. 회사는 연내 이 파이프라인의 임상 1상을 신청할 계획이다.국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력을 강화하기 위해 신약 개발의 각 단계를 지원하는 범부처 연구개발(R&D) 사업이다. 2021년부터 10년간 2조2000억원 규모의 자금이 투입될 예정이다. 연간 매출 1조원 이상의 블록버스터 신약 탄생과 기술 이전 성과 등을 창출하는 게 목표다.

브릿지바이오테라퓨틱스는 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 BBT-877이 2023년도 1차 국가신약개발사업 지원 과제로 선정됐다고 5일 밝혔다. 선정 분야는 임상 2상 단계다. 이 회사는 2021년에도 비소세포폐암 치료제 후보물질 BBT-176로 국가신약개발사업단(KDDF)의 지원을 받은 바 있다.BBT-877은 경구용 오토택신 저해제로, 계열 내 최초 신약(퍼스트 인 클래스·First in class) 후보물질이다. 오토택신은 특발성 폐섬유증 등 섬유화 질환에 관여한다고 알려진 신규 표적 단백질이다. 혈중에서 리소포스파티딜콜린(LPC)을 리소포스파티드산(LPA)으로 전환해 경화증이나 종양 등 생리적 활성을 유도한다. BBT-877은 LPA가 덜 생산되도록 해, 염증과 섬유화를 막는다.브릿지바이오테라퓨틱스는 현재 북미와 유럽, 아시아 지역 내 50여 개 기관에서 BBT-877의 임상 2상을 진행 중이다. 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 BBT-877의 유효성과 안전성, 약동학적 효력 등을 탐색하고 있다. 지난해 7월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 올해 4월부터 환자 투약을 시작했다.앞서 브릿지바이오테라퓨틱스는 2019년 미국에서 BBT-877의 임상 1상을 진행한 바 있다. 88명의 성인을 대상으로 약물의 안전성과 약동학적 특성을 탐색했다. 브릿지바이오테라퓨틱스에 따르면 이 회사는 당시 BBT-877이 생체표지자(바이오마커)인 LPA의 농도를 최대 90%까지 억제한다는 점을 확인했다.이상윤 브릿지바이오테라퓨틱스 의학 총괄 책임 부사장은 “특발성 폐섬유증은 유병률이 늘어나고 있는 질환”이라며 “미충족 의료수요도 함께 커지고 있다”고 했다. 그러면서 “BBT-877이 지원 과제로 선정돼 치료제의 개발 속도를 빠르게 할 수 있는 발판을 마련했다”며 “빠른 성과를 거두기 위해 환자 단체, 임상 의사들과 긴밀히 협력하겠다”고 했다.국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력을 강화하기 위해 신약 개발의 각 단계를 지원하는 범부처 연구개발(R&D) 사업이다. 2021년부터 10년간 2조2000억원 규모의 자금이 투입될 예정이다. 연간 매출 1조원 이상의 블록버스터 신약 탄생과 기술 이전 성과 등을 창출하는 게 목표다.

대웅제약은 특발성 폐섬유증 치료제로 개발하고 있는 혁신 신약 후보물질 ‘베르시포로신’의 중화권 권리를 영국의 씨에스 파마슈티컬스(CSP)에 기술 수출했다고 31일 밝혔다.계약 규모는 선급금과 기술료 등을 포함해 최대 3억3600만 달러(약 4130억원)다. 대웅제약은 베르시포로신의 상업화 단계에 따라 씨에스 파마슈티컬스로부터 단계별 기술료(마일스톤)를 받게 된다. 매출을 기준으로 10% 이상의 기술료(로열티)도 지급받는다. 씨에스 파마슈티컬스는 베르시포로신의 중화권 임상 개발과 상업화를 맡게 된다. 중국과 홍콩, 마카오 등이 중화권에 해당한다.CSP는 희귀질환이 전문 분야인 글로벌 제약사다. 중화권 시장에서 제품 개발과 상업화에 집중하고 있으며, 최근에는 희귀질환과 안과학 분야의 포트폴리오를 확장하고 있다. 대표와 임원들이 여러 글로벌 기업에 근무해 신약의 인허가와 사업화에 관한 전문 역량을 보유하고 있다는 설명이다. 특발성 폐섬유증은 섬유 조직이 과도하게 생성돼 폐가 굳는 질환이다. 진단을 받고 5년 생존율이 40% 미만인 희귀질환이기도 하다. 기존 치료제는 질병의 진행을 완전히 멈추지 못하며, 부작용으로 인해 복용을 포기하는 경우도 많다.베르시포로신은 프롤릴-tRNA 합성 효소(PRS) 저해 항섬유화제다. 섬유증의 원인인 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 줄일 것으로 기대된다.대웅제약은 지난해 미국과 한국에서 베르시포로신의 다국가 임상 2상을 승인받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 베르시포르신을 패스트트랙 개발 품목으로 지정했다. 국가신약개발사업단도 베르시포르신을 국가신약개발사업 지원 과제로 선정해 대웅제약은 이 후보물질의 연구개발에 속도를 내고 있다.대웅제약 관계자는 “이번 기술 수출은 대웅제약이 ‘혁신 신약’으로 세계 시장에 진출했다는 점에서 의미가 있다”며 “61억 달러에 달하는 세계 특발성 폐섬유증 치료제 시장에서 중화권 기술 수출 계약을 발판 삼아 ‘게임 체인저’로 성장하겠다”고 했다.

한미약품은 면역항암 혁신신약 ‘랩스IL-2 아날로그’(LAPSIL-2 analog)가 국가신약개발 사업의 지원 대상으로 선정됐다고 8일 밝혔다. 국가신약개발 사업은 정부가 미충족 의료 수요가 높은 분야의 치료제를 개발하기 위해 제약·바이오 기업과 대학, 연구소, 병원 등을 지원하는 국가 연구개발(R&D) 지원 사업이다. 이번에 선정된 기술은 한미약품이 약물의 안전성과 효능을 개선한 면역항암제 랩스IL-2 아날로그다. 한미약품은 면역세포의 분화, 생존, 기능 등을 조절하는 IL-2 변이체를 개발하고, 여기에 바이오의약품의 효능이 오래 지속될 수 있도록 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’를 적용했다. 랩스IL-2 아날로그는 항암 주기당 1회 피하 투여를 할 수 있는 약물이다. 기존 IL-2 제제보다 수용체 결합력이 뛰어나다는 설명이다. 한미약품은 랩스IL-2 아날로그의 작용 기전을 통해 약물의 치료 범위를 확대해나간다는 계획이다. 한미약품 관계자는 “랩스IL-2 아날로그는 면역관문 억제제와 병용할 때 면역 반응이 증가해 치료 효과가 크게 개선될 것으로 기대된다”며 “랩스IL-2 아날로그의 상용화를 위해 후속 개발에도 속도를 내겠다”고 했다. 이번 승인으로 한미약품이 개발한 혁신신약 3개가 국가신약개발사업 과제에 선정되게 됐다. 정부는 지난해 9월(연구개시일 기준) 한미약품이 개발하던 선천성 고인슐린혈증 치료제 랩스글루카곤 아날로그(HM15136)를 지원 과제로 선정했다. 같은 해 11월에는 불응성 악성 혈액암 및 고형암의 표적항암 신약 EZH1·2 이중저해제(HM97662)를 지원 대상으로 선정했다. 선모은 기자 suns@edaily.co.kr

지놈앤컴퍼니는 신규 표적 면역항암제 ‘GENA-104’가 국가신약개발사업단(KDDF)의 ‘신약 연구개발(R&D) 생태계 구축 연구’ 비임상 개발 과제로 선정됐다고 7일 밝혔다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민 건강 증진 등을 위해 정부가 신약개발을 지원하는 범부처 R&D 사업이다. 비임상 개발 과제는 비임상 독성 연구과 임상시료 생산 등을 지원해 기업이 임상시험계획(IND)을 승인받을 수 있도록 한다. 지놈앤컴퍼니는 이번 과제에 선정돼 GENA-104의 연구개발비로 약 15억원을 2년에 걸쳐 지원받게 된다. GENA-104는 지놈앤컴퍼니의 신약개발플랫폼 ‘GNOCLETM‘로 개발한 신규 표적 ‘CNTN-4’를 억제하는 면역관문억제제 후보물질이다. ‘PD-1’나 ‘PD-L1’를 표적하는 기존 면역관문억제제는 암 환자의 20% 정도에서만 효과를 나타낸다. 지놈앤컴퍼니가 발견한 CNTN-4는 다양한 암종에서 ‘PD-L1’보다 많이 발현된다는 설명이다. 회사측은 “GENA-104은 기존 면역관문억제제에 불응하는 암환자의 미충족수요를 만족시킬 수 있는 새로운 기전의 면역관문억제제가 될 것으로 기대한다”고 했다. GENA-104는 전임상연구에서 CNTN-4를 억제해 면역세포를 활성화시키고 암세포를 없애는 효능을 나타냈다. 지놈앤컴퍼니는 오는 2023년 GENA-104의 임상 1상 시험계획(IND)을 신청할 계획이다. GENA-104는 현재 비임상 단계다. 차미영 지놈앤컴퍼니 신약연구소장은 “비임상 독성시험 및 임상시료 생산을 위한 연구개발비를 지원받아 임상을 성공적으로 마칠 것”이라며 “글로벌 면역항암제 시장을 선도할 수 있는 혁신 신약을 출시하기 위해 임상 및 개발 속도를 높이겠다”고 했다. 선모은 기자 suns@edaily.co.kr

JW중외제약은 국가신약개발사업단과 STAT3 표적항암제 ‘JW2286’의 연구개발 협약을 체결했다고 23일 밝혔다. JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 혁신신약 후보물질이다. 삼중음성 유방암, 위암, 대장암 등이 타깃이다. STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질이다. STAT3이 비정상적으로 활성화하면 암세포가 성작하고 증식, 전이 등의 원인으로 알려져 있다. JW중외제약은 지난해 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 비임상 약리시험 평가에 대해 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다고 발표했다. JW2286은 특히 삼중음성 유방암에 좋은 효능을 보였다. JW중외제약 측은 “2024년 1분기 이내 임상시험 개시를 목표로 JW2286의 비임상시험규정에 따른 독성평가를 진행하고 있다”고 밝혔다. JW중외제약은 국가신약개발사업단과의 협약으로 향후 2년간 JW2286 비임상 연구비 일부를 지원받게 된다. JW2286은 ‘2022년도 2차 국가신약개발사업’ 지원 과제로 선정됐다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강 증진을 위해 국가가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 R&D 사업이다. JW중외제약은 자회사 C&C신약연구소가 확보하고 있는 데이터 사이언스 플랫폼 ‘클로버(CLOVER)’를 통해 STAT 계열의 신약 후보물질 발굴에 적극적으로 나서고 있다. JW2286 외에도 STAT3 아토피치료제, STAT5 표적항암제(혈액암), STAT3-ADC 항암치료제(고형암) 등의 신약 후보물질 발굴에 집중하고 있다. STAT 단백질은 STAT1, STAT2, STAT3, STAT4, STAT5A, STAT5B, STAT6의 기능이 다른 7가지 단백질 패밀리로 구성되어 있다. 상위 단백질인 JAK의 신호전달 경로를 통해 STAT가 활성화된다. 일반적으로 JAT-STAT 경로는 정상적인 범위에서 활성이 제어되지만, 단백질이 비정상적으로 활성화되면 다양한 질환이 발생된다. 특히 STAT3는 각종 염증 질환과 자가면역질환, 암을 유발하는 원인 중 하나로 알려져 있다. JW중외제약 관계자는 “다수의 연구에서 STAT3을 억제하면 강력한 항암효과가 기대된다는 사실이 밝혀졌지만 STAT3 표적항암제 개발은 아직 성공사례가 없다”며 “이번 국책과제 선정을 계기로 JW2286의 비임상 시험을 성공적으로 완수하고 글로벌 혁신신약으로 개발하겠다”고 말했다. 최영진 기자 choiyj73@edaily.co.kr

JW중외제약이 연구자회사 C&C신약연구소의 아토피 피부염 신약 연구가 ‘2021 국가신약개발사업’ 과제로 최종 선정됐다고 9일 밝혔다. ‘2021 국가신약개발사업’은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 의약주권 확보를 위해 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 지원사업으로, 올해 처음 시행됐다. C&C신약연구소는 이번 사업 선정에 따라 국가신약개발사업단(KDDF)으로부터 향후 2년간 연구비를 지원받아 STAT3 단백질 저해 기전의 아토피 피부염 신약 후보물질 개발에 투입한다. STAT3는 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질이다. STAT3의 비정상 활성화는 염증성 질환과 자가면역질환 발생을 비롯해 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 원인이 되는 것으로 알려져 있다. C&C신약연구소는 자체 빅데이터 플랫폼 클로버(CLOVER)를 기반으로 STAT3 저해 작용을 통해 염증과 가려움증을 동시에 제어할 수 있는 선도물질을 발굴했다. 싱가포르 과학기술청 산하 기관인 싱가포르 피부연구소(SRIS)와 공동연구를 통해 아토피 환자의 약 80% 이상에서 STAT3가 과도하게 활성화되고 있다는 사실을 확인한 바 있다. JW중외제약 관계자는 “이번 국책과제 선정은 C&C신약연구소가 발굴한 선도물질이 우수한 효능을 보이며 기존 약물의 부작용 우려를 극복할 수 있는 혁신적인 경구용 아토피 치료제로서의 가능성을 확인한 결과”라며 “앞으로도 면역·항암 분야의 개발 노하우를 바탕으로 많은 환자들의 고통을 덜어줄 수 있는 혁신신약 후보물질 발굴에 매진할 것”이라고 말했다. 최윤신 기자

국내 제약업계의 연구개발(R&D) 명가로 불리는 ‘한미약품’이 수년간 이어진 기술 반환의 타격을 추스르고 새로운 기술수출 성과를 냈다. 기술 수출 대상이 ‘혈액제제 전문 바이오벤처’여서 이목을 집중시킨다. 글로벌 빅파마로부터 여러 차례 기술 반환되는 시련을 겪은 경험을 반면교사로 삼아 빅파마가 아닌 해당 분야에 높은 전문성과 집중도를 가진 바이오 벤처를 선택했다는 분석이 나온다. ━ 기술 반환한 ‘빅파마’… 스펙트럼‧아테넥스 등은 분투 중 한미약품은 지난 4일 미국 나스닥에 상장된 혈액질환 분야 전문 연구개발기업 앱토즈 바이오사이언스(이하 앱토즈)에 급성골수성 백혈병(AML) 치료제인 HM43239를 기술수출했다고 밝혔다. 한미약품의 이번 기술 수출은 지난해 8월 ‘에피노페그듀타이드(HM12525A)’를 미국 머크(MSD)에 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 수출한 이후 처음이다. 사노피로부터 마지막 기술 반환이 이뤄진 지난해 9월부턴 1년 2개월 만이다. 주목할 점은 한미약품의 기술을 사 간 기업 앱토즈가 글로벌 빅파마가 아닌 바이오벤처에 가깝다는 점이다. 캐나다 토론토에 본사를 둔 앱토즈는 1986년 설립된 혈액질환 분야 전문 연구개발기업이다. 제약업계에선 한미약품이 오랜만의 기술 수출을 바이오벤처에 했다는 점에 의미를 부여하고 있다. 그간 한미약품의 대규모 기술 수출은 대부분 글로벌 빅파마로 향했다. 기술 반환 역시 대부분 글로벌 빅파마에서 발생했다. 베링거인겔하임, 사노피, 일라이릴리, 얀센 등은 모두 글로벌 시장에서 내로라하는 대형 제약사들이다. 반면, 한미약품이 기술수출한 파이프라인 중 현재 가장 상용화에 가까운 롤론티스와 포지오티닙, 오락솔 등은 스펙트럼과 아테넥스 등 규모가 작지만 전문화된 회사에서 개발해왔다. 스펙트럼과 아테넥스는 항암제 분야를 전문적으로 연구‧개발하는 기업이다. 두 회사는 모두 신약 상용화에 성공한 경험이 있고, 매출도 발생하고 있는 회사이긴 하지만 현재 개발 중인 파이프라인은 한미약품으로부터 도입한 롤론티스와 포지오티닙, 오락솔이 주력이다. 스펙트럼과 아테넥스가 각각 개발 중인 롤론티스와 오락솔은 최근 미국 식품의약국(FDA) 승인을 앞두고 부침을 겪었지만 상용화를 포기하지 않고 있다. 스펙트럼은 지난 8월 FDA로부터 롤론티스의 보완요구서한(CRL)을 받았지만 개발을 포기할 가능성은 낮다. 이동건 신한금융투자 책임연구원은 “FDA로부터 CRL을 수령했던 롤론티스는 빠르면 2022년 상반기 중 BLA(생물의약품허가신청) 재신청이 예상된다”고 봤다. 이와 함께 스펙트럼이 개발 중인 포지오티닙도 연내 조건부 허가를 신청할 것으로 예측했다. 올해 2월 FDA로부터 오락솔 CRL을 수령한 아테넥스도 지난 7월 새로운 임상 계획을 올해 4분기에 제시하겠다는 입장을 밝힌 바 있다. 물론 바이오벤처에 기술을 수출한 게 글로벌 빅파마들이 특별한 관심을 나타내지 않았기 때문일 수 있다. 하지만 계약 체결 시점을 봤을 때 한미약품이 글로벌 빅파마보다 앱토즈를 잠재적 기술수출 대상으로 점찍었을 가능성이 높다. 현재 HM43239는 미국에서 재발·불응성 AML 환자 대상 임상 1‧2상이 진행되고 있고 임상이 상당히 진척된 상황이다. 글로벌 빅파마에 높은 가격에 기술 수출을 원했다면 적어도 해당 임상 결과를 발표하는 시점까지 기술 수출을 미뤘을 가능성이 크다. 제약업계 한 관계자는 “글로벌 빅파마의 경우 수많은 파이프라인 개발을 동시에 진행하기 때문에 회사 전체의 선택과 집중을 위해 도입한 파이프라인의 개발이 늦어지거나 기술 반환하는 경우가 생긴다”며 “파이프라인의 개발 성과가 회사 전체의 성과가 되는 기업에 수출하는 게 개발 가능성을 더 높일 방안이 될 수 있다”고 설명했다. 실제 지난해 에페글레나타이드의 기술을 반환한 사노피는 ‘주요 사업 전략 변경’을 기술 반환 이유로 밝힌 바 있다. 그러나 한미약품 측은 이런 시각에 대해 “이번 기술 수출은 기존과 일관된 라이선스 아웃 전략에 따라 이뤄진 것”이라고 선을 그었다. 이 회사 관계자는 “개별 파이프라인을 가장 잘 개발할 수 있는 회사를 선택한 것”이라며 “특히 앱토즈에 기술 수출한 희귀질환 분야 의약품은 글로벌 빅파마가 주도하는 시장이 아니라는 점을 고려해야 한다”고 설명했다. ━ 국가신약개발사업 선정, 신약 수출 본격 재개 기대감 오랜만의 신약수출 성과에 업계에선 한미약품의 ‘부활’에 대한 기대감을 높이고 있다. 기술 반환에 따른 재무적 타격도 완전히 극복했기 때문이다. 한미약품이 가진 다른 파이프라인의 기술 수출 성과가 본격화할 것이란 전망이다. 이런 전망은 현실화하고 있다. 한미약품은 8일 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중인 랩스글루카곤아날로그(LAPSGlucagon Analog‧HM15136)가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 밝혔다. 선천성 고인슐린혈증은 현재까지 치료제가 전무한 희귀질환이다. 랩스글루카곤아날로그는 미국 FDA와 유럽 EMA에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 국가신약개발사업은 제약기업과 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다. 앞서 한미약품은 정부 지원을 받아 개발한 포지오티닙을 스펙트럼에 수출해 현재 유망 약물로 키워낸 바 있다. 업계에선 한미약품의 차기 기술수출 후보로 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제인 랩스트리플아고니스트를 주목한다. 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이며 내년 말 종료될 예정이다. 최윤신 기자