'희귀의약품 시장' 검색결과

파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 희귀의약품 지정

파로스아이바이오는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질 PHI-101이 식품의약품안전처(식약처)의 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다.PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 케미버스로 도출한 물질이다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(ODD)으로 지정 승인됐다.파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상을 마무리한 이후 미국과 호주

2024-09-04

쉽지 않은 희귀의약품 개발…임상서 고려할 점은[스페셜리스트 뷰]

희귀질환은 숫자에 의해 규정되는 편이다. 미국의 경우 해당 질환에 걸린 환자의 수가 20만명 이하, 한국의 경우 2만명 이하면 희귀질환으로 규정된다. 희귀질환의 문제는 희소성 때문에 질환을 인지하거나 진단할 수 있는 방법이 부족해 치료에 시간이 오래 걸린다는 점이다. 또 치료 방법도 부족하고 모든 환자들이 공평하게 치료를 받기도 어려운 것이 현실이다. 전 세계적으

2024-06-08

일동-동아 맞손…동아에스티, 아이디언스와 베나다파립 병용 개발

동아에스티는 일동제약그룹의 신약 개발 기업 아이디언스의 표적항암제 후보물질 '베나다파립'을 병용 투여하는 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.베나다파립은 세포의 손상된 디옥시리보핵산(DNA)을 복구하는 데 영향을 주는 효소인 'PARP'(Poly ADP-ribose polymerase)을 억제한다. 아이디언스는 이 물질로 암세포만 없애는 표적항암제를 개발할 계획이다. 암세포를 선택적으로

2024-05-20

툴젠, 샤르코마리투스병 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

툴젠은 미국 식품의약국(FDA)이 샤르코마리투스병 치료제 후보물질인 TGT-001를 희귀의약품으로 지정(ODD)했다고 18일 밝혔다.샤르코마리투스병은 근위축과 근력약화, 감각소실, 보행장애, 무반사 등 증상을 보이는 유전성 말초신경질환이다. 환자의 40%는 PMP22 유전자가 중복돼 이 질환이 발생한다. 질환의 원인을 치료하는 방법이 없어 미충족 수요가 높다.TGT-001은 크리스퍼-카스9(CR

2023-12-18

‘유전자 DNA’가 연 400조 시장…‘희귀약 라인업’ 강화

생명과학 분야에서 주요한 성과로 꼽히는 것은 유전체(게놈) 지도다. 유전체는 생물의 유전정보를 말하는데, 유전자가 사람의 몸에서 어떻게 구성돼 있는지 분석한 것이 유전체 지도다. 미국 국립인간게놈연구소는 지난 2003년 인간게놈프로젝트(HGP)를 통해 사람의 유전체를 분석한 유전체 지도를 처음으로 공개했다. 유전체 지도는 사람이 정복하지 못했던 수많은 질환을 치료

2023-11-06

GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 후보물질 美 FDA 희귀의약품 지정

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)이 지난 9월 27일 이 회사가 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질인 GC1126A을 희귀의약품으로 지정했다고 5일 밝혔다.TTP는 온몸에 작은 핏덩이가 생겨 뇌와 심장 중 주요 기관에 피가 공급되지 않는 질환이다. 단백질 분해 효소인 ADAMTS13이 적거나 자가항체로 인해 기능이 떨어지면 발생한다고 알려져 있다. 100만명 중 3~11명

2023-10-05

AI 신약 개발사, IPO 도전…재수생들의 전쟁 시작된다

인공지능(AI) 신약 개발 기업이 연구개발(R&D) 자금을 확보하기 위해 잇따라 증시 입성을 준비하고 있다. 기업 대다수가 상장 재수생으로, 급변하는 투자 시장에 대응하기 위한 상장 전략을 고민하는 모습이다.상장 재도전하는 온코크로스20일 관련 업계에 따르면 AI 신약 개발 기업인 온코크로스는 기술특례상장으로 코스닥 시장에 입성하기 위한 첫 단계에 들어섰다. 한국거래

2023-06-20

지엔티파마 “크리스데살라진, 유럽서 루게릭병 희귀의약품 지정”

지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’이 식품의약품안전처(식약처)와 유럽의약품청(EMA)으로부터 루게릭병에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.퇴행성 뇌질환은 신경세포가 사멸하는 난치성 질환이다. 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면 발생한다. 퇴행성 뇌질환으로는 알츠하이머병과 파킨슨병 등이 있다. ‘루게

2023-02-27

펩트론 개발 참여 뇌질환 치료 후보물질, 글로벌 3상 투약

펩트론은 협력사인 인벡스 테라퓨틱스(인벡스)가 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 약효지속성 뇌질환 치료제 후보물질 ‘PT320(성분명 엑세나타이드)’의 환자 투약이 시작됐다고 21일 밝혔다. 이번 임상은 호주 제약사인 인벡스가 PT320을 특발성 두개내 고혈압(IIH) 치료제로 개발하기 위해 영국·미국·호주·이스라엘·뉴질랜드 등 국가의 40개 기관에서 실시하고 있다. 펩

2022-11-21

엠투엔 “파실렉스 백혈병 치료제, 美 FDA 희귀의약품 지정”

엠투엔은 바이오 기업 파실렉스의 급성 골수성 백혈병 치료제 후보물질 ‘PCLX-001’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 17일 밝혔다. 앞서 엠투엔은 미국 바이오 기업인 협력사 ‘그린 파이어 바이오’를 통해 파실렉스에 투자했다. PCLX-001는 영국의 던디대학에서 개발한 최초의 소분자 N-미리스토일레이즈(NMT) 억제제다. 파실렉스는 현재 캐나다

2022-10-17

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