희귀·난치질환 환자에게는 자신이 활용할 수 있는 치료 방법 하나하나가 기회다. 환자 수가 적고 희귀·난치질환이라는 특수성 탓에 환자가 활용할 수 있는 치료제 자체가 없거나 매우 적기 때문이다. 첨단재생의료는 이런 희귀·난치질환 환자에게 새로운 치료 방법을 제공한다. 첨단재생의료는 사람의 신체 구조나 기능을 재생·회복·형성하거나 질병을 치료·예방하기 위해 실시하는 치료 방법이다. 여기에 속하는 ▲세포치료 ▲유전자치료 ▲조직공학치료가 희귀·난치질환 치료의 새로운 방법으로 꼽힌다.특히 올해 2월에는 이런 치료 영역을 뒷받침하는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(첨생법) 개정안이 시행을 앞두고 있다. 첨생법은 환자가 첨단재생의료를 쓸 기회를 넓히고 기업이나 기관도 첨단재생의료 연구를 활발히 진행할 수 있도록 하기 위해 2020년 도입됐다. 다만 당시 이를 활성화할 동력이 부족해, 의료계와 산업계에서는 아쉽다는 평가가 많았다. 환자도 실제 첨단재생의료를 받기 위해선 여러 절차를 거치거나 기준을 만족해야 하는 등 불편함이 많았다. 이런 문제를 보완하기 위해 개정안이 나온 것이다.첨단재생의료 실시 의료기관 수 ↑첨생법 개정안의 가장 큰 변화는 의료기관이 해당 치료를 받으려는 환자에게 비용의 일부를 청구할 수 있다는 점이다. 그동안 세포 치료나 유전자 치료는 사전 승인된 환자를 대상으로 임상을 진행할 뿐 비용은 청구할 수 없었다. 첨생법 개정안이 국회 본회의를 통과한 지난해 이후 첨단재생의료실시기관은 꾸준히 늘고 있다. 첨단재생의료실시기관은 첨단재생의료 임상연구를 하기 위해 이를 위한 시설·장비·인력 등을 갖추고 보건복지부(복지부) 장관으로부터 지정된 의료기관을 말한다. 복지부에 따르면 첨단재생의료실시기관은 지난해 12월 기준 112곳이다. 2022년 4월 초 38곳에 그쳤던 것과 비교하면 3년도 안돼 약 3배로 늘어난 것이다. 첨단재생의료를 다루는 의료기관의 지역도 다양해졌다. 첨단재생의료실시기관은 3년 전 ▲상급종합병원 27곳 ▲종합병원 11곳으로 상당수가 서울·경기 등 수도권에 국한됐었다. 현재 첨단재생의료실시기관은 첨생법 개정 소식에 힘입어 ▲부산 ▲대구 ▲광주 ▲전북 ▲세종 ▲울산 등 전역에 흩어져 있다. ▲상급종합병원은 44곳 ▲종합병원은 39곳 ▲일반병원과 일반의원은 각각 14곳, 15곳으로 유형도 다양하다.임상 대상 확대…속도 빨라질 듯국내 제약·바이오 기업들도 첨생법 개정안의 본격적인 시행을 환영하고 있다. 그동안 개발한 첨단재생의료 관련 약물이나 치료제를 더 많은 환자에게 적용할 수 있기 때문이다. 첨생법은 그동안 적용 범위가 좁아 제도 도입의 취지가 무색하다는 평가를 받았다. 이른바 ‘반쪽짜리 법안’이라는 비판도 있었다. 하지만 이번에 개정된 첨생법이 자리를 잡으면 ▲세포 치료제 ▲유전자 치료제 ▲조직공학 치료제 등을 개발하는 기업들이 연구개발(R&D)에 속도를 낼 것으로 전망된다. 지씨셀이나 메디포스트 등 세포·유전자 치료제를 개발한 기업이 대표적이다. 지씨셀은 항암 면역세포치료제 이뮨셀엘씨를 개발해 2007년 국내 허가를 받았다. 이뮨셀엘씨는 2021년 첨생법 개정안에 따라 첨단바이오의약품으로 다시 허가받은 제품이기도 하다. 첨생법 개정안에 따라 기업이 치료제 개발에 필요한 세포를 제조·공급할 수 있게 되면서 지씨셀의 사업 영역도 더 넓어질 것으로 기대된다. 지씨셀은 세포치료제와 유전자치료제를 기반으로 신약을 개발하고 있으며 제조·유통·상업화 등 모든 과정을 다루는 밸류체인을 구축했다.첨생법 개정안으로 세포치료제와 유전자치료제 등을 개발하는 기업이 많아지거나 연구가 활발해지면 물질을 실제 생산하는 위탁생산(CMO)이나 위탁개발(CDO) 시장도 활성화될 것으로 기대된다. 해당 물질을 실제 생산할 기업이 주목받는다는 뜻이다. 바이젠셀은 첨단바이오의약품 제조업을 허가받고 의약품 제조·품질관리기준(GMP)도 만족한 시설을 보유하고 있다. 올해부터 첨생법 개정안이 본격적으로 시행되면 세포치료제를 비롯한 첨단바이오의약품 개발이 활발해질 것으로 회사는 보고 있다. 새로운 후보물질을 연구하는 임상을 수행해 매출을 기대할수도 있다. 현재 세포 치료제, 유전자 치료제 등을 개발 중인 기업들도 첨생법 개정안으로 임상 연구 기간을 단축하겠다는 구상이다. 첨생법이 개정되며 첨단재생의료에 해당하는 약물 개발의 임상 대상이 기존보다 확장됐기 때문이다. 메디포스트는 첨생법 개정안으로 더 많은 환자에게 자사의 약물을 투여할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 메디포스트는 골관절염 환자가 쓸 수 있는 세포치료제 카티스템을 개발했다. 카티스템은 동종줄기세포치료제다. 퇴행성 관절염으로 손상된 연골의 재생을 촉진하고 연골 기질이 분해되는 것을 억제하는 약물이다.차바이오그룹의 신약 개발 기업 차바이오텍도 첨생법 개정안으로 임상 대상이 확대된 혜택을 볼 것으로 전망된다. 차바이오텍은 자연살해(NK)세포 치료제와 동종줄기세포 치료제, 자가지방줄기세포 치료제 등을 개발하고 있다. 첨생법 개정안으로 임상 대상이 확대되면 기존보다 빠르게 임상에 참여할 환자를 모으고 데이터를 확보할 수 있다. 특히 차바이오텍이 개발하는 물질들은 첨생법상 중·고위험군에 속하기 때문에, 법안 개정으로 임상 연구에 속도를 붙일 수 있다.입셀과 큐로셀도 개발 중인 약물을 첨단바이오의약품으로 임상 진행하고 있다. 개발 물질을 첨단바이오의약품으로 인정받으면 임상 기간을 3~4년 단축할 수 있다. 아직 임상을 마치지 않은 약물이어도 일부 환자에게 투여할 수도 있다. 입셀은 유도만능줄기세포로 무릎 골관절염 치료제를 개발하고 있다. 지난해 말 이 물질에 대해 첨단바이오의약품 임상 연구를 승인받았다. 이르면 내년 임상을 마쳐 상업화할 것으로 기대하고 있다. 큐로셀도 같은 해 6월 세포치료제의 한 종류인 키메릭 항원 수용체(CAR)-T세포 치료제 안발셀을 림프종 환자에게 쓸 방안을 알아보는 임상을 첨단바이오의약품 임상 연구도 진행하고 있다.

제임스 박 전 지씨셀 대표가 롯데바이오로직스의 신임 대표로 내정됐다. 박 신임 대표는 임시 주주총회(주총)와 이사회를 거쳐 신임 대표로 선임된다.박 신임 대표는 다국적 제약사인 머크와 브리스톨-마이어스-스퀴브(BMS)를 거쳤다. 삼성바이오로직스에서 글로벌영업센터장 부사장을 지냈고 세포·유전자 치료제(CGT) 기업 지씨셀의 대표를 역임했다.BMS 재직 시절 의약품 공정개발과 품질관리(CMC) 분야에서 경험을 쌓았다. 기술이전과 인수합병(M&A)을 포함한 사업 개발도 총괄했다. 삼성바이오로직스에서 해외 기업과 수주 계약을 성사했고, 지씨셀의 주력 제품인 항암면역세포치료제 이뮨셀엘씨의 기술이전 계약을 주도했다. 롯데바이오로직스 관계자는 "박 신임 사장은 해외 시장을 공략하기 위한 발판과, 한국과 미국의 임직원을 이을 교두보를 마련할 것"이라며 "수주를 확대할 만한 적임자"라고 했다.

지씨셀은 B세포 림프종(B-Cell Lymphoma) 치료제 후보물질인 'GCC2004'가 국가신약개발사업단의 2024년도 제2차 국가신약개발사업 비임상 단계 지원 과제로 선정됐다고 22일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 기업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 신약 개발을 지원하는 국가 연구개발(R&D) 사업이다.GCC2004는 키메릭 항원 수용체(CAR)-자연살해(NK)세포를 활성화하고, IL-15를 발현시켜 체내 지속력과 항암 효능을 강화한 CD19 표적 치료제다.지씨셀은 이를 재발성 및 불응성 B세포 혈액암을 앓는 환자가 쓸 수 있는 치료제로 개발하고 있다. 일정 품질을 보장하는 '완성형 치료제(off-the-shelf)' 대량 배양 기술을 통해 가격 경쟁력과 공급 안정성도 확보했다고 회사는 설명했다.지씨셀 관계자는 "이번 과제에 선정돼 GCC2004를 차세대 면역세포치료제로 성장시킬 전환점을 맞았다"며 "현재 NK세포치료제는 출시 신약이 없는 만큼, 정부 지원을 바탕으로 개발을 가속할 것"이라고 했다.또, "CD19 표적 CAR-T세포치료제가 자가면역질환으로 영역을 확장하고 있는 것처럼, GCC2004도 적응증을 확대해 세계 시장에서 선도적인 입지를 강화할 것"이라고 했다.

세포·유전자 치료제 기업 GC셀은 쉬는 시간 없이 치료제를 생산한다. 환자에게 바로 투여해야 하는 세포·유전자 치료제의 특성상 이곳에서 근무하는 직원들은 의료기관의 요구에 맞춰 환자가 필요한 때 치료제를 출고해야하기 때문이다. 12일 오후 경기 용인시 기흥구에 있는 GC셀의 세포·유전자 치료제 생산 시설 ‘셀 센터’에서는 파란색 무진복을 입은 5명의 제조 담당 직원들이 세포처리실에서 GC셀의 자가면역세포치료제 ‘이뮨셀엘씨’를 생산하고 있었다. 이뮨셀엘씨는 간암 수술을 받은 환자가 보조요법으로 쓰는 치료제다. GC셀이 2007년 출시했다. 20여 년 전부터 사용된 치료제인 만큼, 환자가 이를 실제 투여한 사례(실사용증거·RWD)가 많다. 이 세포처리실에서 근무하는 제조 담당 직원들은 세 벌의 무진복을 겹쳐 입고 있었다. 무진복이란 멸균 또는 무균 상태를 유지하기 위해서 입는 옷을 말한다. 주로 클린룸 기준이 높은 실험실이나 제약 산업에서 입는다. 반도체 공장 작업자들이 방진복을 입는 것과 비슷하다고 볼 수 있다. 품질 관리 기준(GMP)에 따라 C등급 장소에서는 무진복을 한 겹, B등급 공간에서는 두 겹을 입고, A등급 시설에서는 여기에 한 겹을 더 입어야 한다. 실험실 내부에 들어가지 못하고 복도에서 직원들의 움직임을 지켜보는 기자도 방진복을 따로 입어야 했다. 이렇게 청정함에 엄격한 것은 무균 제제인 이뮨셀엘씨를 제조할 때 미생물 오염이나 미립자와 발열성 물질로 인한 오염을 최소화해야 하기 때문이다. 직원들은 무진복 위에 고글과 장갑을 끼고 3~4시간을 연속으로 근무한다고 했다.이뮨셀엘씨 연간 1만8000팩 생산GC셀은 제임스 박 대표 취임 이후 이뮨셀엘씨의 ‘재발굴’을 핵심으로 공격적인 기술이전을 추진하고 있다. 지난해 8월 이뮨셀엘씨를 활용해 해외 사업을 확대하기 위해 글로벌 사업개발(BD)과 마케팅을 총괄할 조직도 신설했다. 이와 관련해 GC셀은 올해 9월 인도네시아의 비파마에 이뮨셀엘씨를 160억원 규모로 기술이전했다. 비파마와의 기술이전 계약 이후 중국과 중동 등 신흥시장 내 기업들이 이뮨셀엘씨를 도입하기 위해 GC셀과 다양한 논의를 진행하고 있다. GC셀은 현재 33개 국가의 기업과 기술이전 논의를 진행하고 있는 것으로 알려졌다. 이를 바탕으로 향후 2~3년 내 기술이전 성과를 확대한다는 구상이다.이뮨셀엘씨가 생산되는 곳은 현재 이곳, 셀 센터다. 셀 센터는 세포·유전자 치료제를 연구개발(R&D), 제조할 수 있는 통합 체계로 구축됐다. GC셀이 추진하는 다양한 세포·유전자 치료제 위탁개발생산(CDMO) 사업의 중심에 있다. 셀 센터는 지하 2층, 지상 4층 건물로, 2만806m² 규모다. ▲제대혈 시설 ▲방제실 ▲품질관리(QC) 시험실 ▲자체 생산 배지 시설이 1층에 들어서 있고, 이뮨셀엘씨와 다른 세포·유전자 치료제를 만드는 제조소는 2층에 마련돼 있다.이날 제조 담당 직원들은 셀 센터 2층의 세포처리실에서 이뮨셀엘씨를 생산했다. 세포처리실에는 안전형무균작업대(BSC)와 원심분리기, 현미경, 무균 접합기 등 이뮨셀엘씨를 안전하게 생산하기 위한 많은 장비가 설치돼 있다.제조 담당 직원들은 이 세포처리실에서 A등급의 무균 상태를 만들어주는 BSC에 손만 넣어 배양 세포에서 치료제 제조에 필요한 물질을 추출한다. 이를 ‘하베스트’(harvest) 공정이라고 한다. ▲혈액 입고 ▲세포 추출 ▲세포 배양 ▲세포 동결 등의 과정을 거친 물질을 이뮨셀엘씨로 만드는 마지막 공정이다.GC셀 관계자는 “세포배양기를 통해 배양한 세포가 원심분리기를 거치면 세포만 가라앉는다”라며 “가라앉은 세포를 모아 사람 혈청 알부민(HSA)에 넣으면 이뮨셀엘씨를 완성할 수 있다”라고 이뮨셀엘씨 제조 공정에 관해 설명했다.셀 센터에서는 연간 1만8000여팩의 이뮨셀엘씨를 생산한다. 이만큼의 이뮨셀엘씨를 생산하기 위해 생산시설은 풀가동된다. 셀 센터에서 생산한 이뮨셀엘씨는 국내 환자에게 투여한다. 제품 생산 이후 36시간 내 환자에 투여해야 하는 특성 때문에 제품 모두를 국내 공급한다고 GC셀 관계자는 설명했다. 매출 규모는 연간 400억원 정도다.CDMO 시설서 올해 5개 제품 생산 GC셀은 셀 센터를 통해 세포·유전자 치료제 CDMO 사업도 추진하고 있다. 셀 센터에는 4개의 CDMO 제조소가 마련돼 있다. 계약당 적게는 1곳, 많게는 2~3곳의 제조소를 한 번에 쓴다. GC셀은 올해 셀 센터 내 CDMO 시설에서 5개의 제품을 생산했다.CDMO 제조소는 이뮨셀엘씨 제조소와 마찬가지로 의약품 제조·품질 관리 기준(GMP)에 따라 운영된다. 제조소를 잇는 통로는 공용 복도와 구분돼 있다. 직원의 이동 통로와 원자재의 운송 통로도 나뉘어 있다. CDMO 제조소에서는 자연살해(NK)세포와 키메릭 항원 수용체(CAR)-NK세포, NK세포의 먹이인 배양보조세포(feeder cell·피더 셀)를 생산한다. 각 제조소에는 50ℓ 규모의 세포배양기(바이오리액터)가 여럿 설치돼 있다. 바이오리액터로 배양한 세포는 전용 장비를 통해 자동 회수한다.제품 제조에 사용하는 세포 일부는 미리 동결해 보관한다. 자동세포동결기(CRF)를 통해 세포가 충격 없이 안전하게 동결될 수 있도록 처리하고 있으며 제조에 사용될 세포는 액체질소로 이를 동결하는 6대의 LN2 탱크로 보관한다.세포·유전자 치료제를 제조할 때 필요한 원자재는 QR 코드로 모두 추적·관리하고 있다. 관리 담당 직원이 특정 제품을 생산할 때 디스플레이를 통해 QR 코드를 확인한 이후 작업을 진행하고 있다.

세포·유전자 치료제는 다른 치료 접근 방법(모달리티)과 비교해 신약 개발에 도전하는 기업이 많지 않은 분야다. 특히 키메릭 항원 수용체(CAR)-자연살해(NK)세포 치료제를 비롯한 세포·유전자 치료제의 세부 분야로 시장을 한정하면 플레이어의 수는 더 줄어든다. 이런 가운데 GC셀은 미국 계열사 아티바 바이오테라퓨틱스와 2021년 미국 머크(MSD)에 CAR-NK세포 치료제 개발 기술을 이전했다. GC셀의 기술로 MSD와 아티바 바이오테라퓨틱스가 항체(바인더)를 발굴할 수 있는 계약이다. 이 계약은 당시 국내 세포·유전자 치료제 기업이 다국적 제약사를 상대로 일군 좋은 성과였다. MSD는 GC셀과 계약을 체결한 이후 아티바 바이오테라퓨틱스와 공동 연구를 진행해 CAR-NK세포 치료제에 쓰일 물질 2건을 발굴했다. 하지만 MSD가 최근 신약 개발 전략을 수정하며 GC셀에 계약 해지를 통보하면서 이 물질들은 GC셀의 품에 안기게 됐다. “MSD 계약 물질 곧 연구 시작”GC셀은 MSD와의 공동 연구를 통해 발굴한 이 물질들에서 가능성을 보고 MSD로부터 개발와 상업화 권리를 이전받았다. GC셀은 MSD가 발굴한 항체를 사용해 CAR-NK세포 치료제를 개발하고, 향후 임상시험을 진행해 다른 기업이나 기관에 이전할 수 있다.제임스 박 GC셀 대표는 12일 오전 서울 영등포구 콘래드 서울 호텔에서 기자간담회를 열고 “MSD와 기술이전 계약을 체결한 CAR-NK세포 치료제 후보물질 2건은 곧 전임상을 시작한다”라며 “(이번 기술이전 계약으로) GC셀의 CAR-NK세포 치료제 개발 기술의 가능성을 확인했다”라고 했다.GC셀은 이번 계약을 통해 MSD의 항체를 확보하게 됐다. 이 항체는 GC셀이 개발할 CAR-NK세포 치료제의 바인더로 사용된다. 바인더는 암세포 등의 표적과 결합하는 부위다. GC셀은 이 항체를 활용해 메소텔린과 클라우딘 18.2 단백질을 표적하는 CAR-NK세포 치료제를 개발한다는 구상이다. 연구개발(R&D)의 진행 속도도 상당히 빠를 것으로 회사는 기대하고 있다. 사실상 MSD와 아티바 바이오테라퓨틱스가 진행하던 CAR-NK세포 치료제 연구를 그대로 받아온 셈이기 때문이다.GC셀이 이번 계약으로 CAR-NK세포 치료제 개발의 전면에 나서게 됐다는 점도 의미가 크다. GC셀은 그동안 아티바 바이오테라퓨틱스를 통해 CAR-NK세포 치료제를 개발했다. 하지만 아티바 바이오테라퓨틱스가 올해 7월 나스닥시장에 상장하며 신약 개발 전략을 대폭 수정했고, GC셀은 CAR-NK세포 치료제 개발에 직접 관여하게 됐다. CAR-NK세포 치료제를 항암제로 만들었던 아티바 바이오테라퓨틱스가 자가면역질환 치료제로 신약 개발 방향을 틀어서다.전지원 GC셀 글로벌 사업개발(BD)·마케팅 총괄은 “아티바 바이오테라퓨틱스는 기업공개(IPO)를 통해 확보한 자금을 2028년 자가면역질환 치료제 출시를 목표로 투입하면서 해당 치료제 개발에 몰두하고 있다”라며 “(자가면역질환 치료제 외) 항암제 연구는 GC셀이 먼저 수행하고, 이후 글로벌로 확장할 계획”이라고 했다. 아티바 바이오테라퓨틱스는 자가면역질환 치료제 개발에 집중하고 있다. NK세포치료제 후보물질인 GCC4001을 전신 홍반성 루푸스로 인한 신장염 치료제로 개발하기 위해 미국에서 임상 1상을 진행하고 있다. 이 물질은 GC셀이 B세포 림프종 치료제로 개발하기 위해 다른 항체치료제와의 병용 요법으로 미국 14개 병원에서 임상 1·2a상을 진행 중인 약물이기도 하다.GC셀은 항암 영역에 초점을 맞추는 모습이다. 현재 CD5를 표적하는 재발성·불응성 NK·T세포 림프종 CAR-NK세포 치료제 후보물질 GCC2005을 개발하고 있다. 이 물질은 국내 3개 병원에서 임상 1상을 진행할 계획이다. GCC2005는 전임상에서 종양 억제 기능을 보였고, 이식편대숙주질환과 사이토카인 방출 증후군 등 부작용은 기존의 치료제와 비교해 적었다.GC셀이 ‘재발굴’을 선언한 세포치료제 이뮨셀엘씨는 현재 수출을 확대하기 위한 토대를 마련하고 있다. GC셀은 올해 9월 인도네시아의 줄기세포치료제 기업 비파마에 이뮨셀엘씨를 160억원 규모에 수출했는데, 이후 해외 기업의 문의가 늘었다는 설명이다. 박 대표는 “인도네시아에 이어 중국, 중동 기업들과 기술이전 논의를 진행하고 있다”고 했다.이뮨셀엘씨는 간암 수술을 받은 환자가 투약하는 치료제다. 환자의 혈액으로 만든 자가면역세포치료제이기도 하다. 간암 수술을 받은 이후 투약하는 자가면역세포치료제로는 이뮨셀엘씨가 세계에서 유일하게 승인을 받았다. 2007년 출시돼 20년 가까이 쓰인 약물이라, 의료 현장에서 실제 사용된 사례(실사용증거·RWD)가 많다는 점이 강점이다.

NK세포(면역세포)를 기반한 세포치료제 개발을 연구하고 있는 생명공학 바이오 기업 ‘이지셀바이오’는 최근 연구 성과를 발표하고 세포치료제 상품화에 박차를 가한다고 밝혔다.이지셀바이오 관계자는 "각종 질병들을 제거하는데 도움이 되는 NK세포를 기반으로 하는 자기유래 항암면역세포치료제를 개발 완료하고 이를 이지셀엔케이 (IZICellNK™)라고 명명하고 상품화하기 위해 노력하고 있으며, 치료제의 안전성을 확보하기 위하여 식약처가 요구하는 공식 안전성 실험평가기관(GLP)기관인 BIOTOXTECH에서 단회 반복투여를 통한 독성여부를 시험해 안전성을 확보했다"고 밝혔다. 이를 토대로 대학과 공동연구를 통해 간암과 위암에 대한 치료효과(유효성)을 확보했다. 위암에서는 종양의 무게가 무려 92.3%가 감소함을 보였다.또한 NK면역세포 항암치료제는 과거 림프종을 적응증으로 한 임상시험에도 좋은 치료결과를 나타냈다. 기존의 표준치료법과 병행하여 투여하는 병용투여시 30%이상의 유효한 치료결과를 보였다는 발표가 있었다.이지셀바이오는 위암과 간암 뿐 아니라 이를 바탕으로 림프종을 적응증으로 추가하여 상품화 할 예정이다. 이지셀바이오의 주력사업은 NK면역세포 치료제로 자가유래와 동종유래 모두 개발을 마쳤다. NK세포 기반 면역세포치료제는 2009년 신종플루와 2012년 메르스, 에볼라 바이러스, 더 나아가 우리 몸에서 오늘도 발생하는 암이나 암세포 등을 제거하는 최첨단 치료제다.이지셀바이오 관계자는 “T세포는 이미 알려진 항원에 대해서만 작동을 하는 세포이나, NK세포는 알려지지 않은 항원을 포함해 자타의 인식이 분명하여 자신의 것이 아니라고 인식이 되면 제거하는 세포로서 우리 몸의 제일 앞에서 몸을 보호하는 최고의 세포다. 또한 NK면역세포들은 다른 면역세포들에게 자신이 겪은 이물질에 대한 정보를 전달하여 각성하는 역할도 담당한다”고 설명했다.이어 “자가유래 NK면역세포 항암치료제는 자기자신의 혈액을 채혈하여 면역세포를 증식 배양하고 이를 다시 자기 몸에 재주입하는 과정을 거치는 면역세포치료방법”이라며 “자기 본인의 세포를 치료에 사용함으로 많이들 걱정하는 면역거부 반응이 없어 치료 부작용이 거의 없는 편”이라고 말했다.

‘C-스위트’(C-SUITE)는 ‘CEO의 방’이라는 부제에서도 알 수 있듯이, CEO가 머무는 공간을 글과 사진으로 보여주는 콘텐츠입니다. 언제나 최적을, 최선을 선택해야 하는 CEO들에게 집무실은 업무를 보는 곳을 넘어 다양한 영감을 얻고 아이디어를 실현하는 창의적인 공간입니다. 기업을 이끄는 리더의 비전과 전략이 탄생하는 공간, ‘C-스위트’에서 새로운 영감을 얻고 성공의 꿈을 키워나가시길 바랍니다. 신약 개발 기업에는 약물 판매 독점권이 부여된다. 이 독점권은 통상 ‘특허’를 통해 보호된다. 업계에서는 여러 특허를 등록해 신약 판매의 독점권을 지키는 일을 ‘특허 장벽을 쌓는다’라고 말한다. 이때 기업이 특허 장벽의 덕을 볼 수 있는 기간은 20년가량이다.하지만 기업이 신약만 개발한다고 20여 년 동안 특정 약물을 혼자 판매할 수 있는 것은 아니다. 해당 약물이 뛰어나고, 시장 가치도 높다면 다른 기업들은 특허 만료 시기를 고려해 비슷한 치료 효과를 내는 약물을 개발해 경쟁에 나선다. 기존 약물을 개발한 기업은 이런 움직임에 대비해 치료 효과가 더 좋은 약물을 개발하거나, 환자가 쓰기 편한 약물을 계속 내놓는다. 신약이 될 물질을 발굴해 개발에 성공하고, 이를 시장에 내놓는다 해도 신약 개발의 여정이 끝나지 않는다는 뜻이다. 제임스 박 GC셀 대표의 집무실에도 이런 고민의 자국이 묻어있다. GC녹십자의 계열사가 모인 경기도 용인시 목암타운에는 박 대표가 GC셀의 ‘다음 단계’를 고민한 노트가 곳곳에 놓여있다. 신약을 함께 개발하는 미국 기업 아티바와의 논의는 물론, 의약품 위탁개발생산(CDMO) 업체인 바이오센트릭과의 협업 관련 자료도 책장 및 탁상에 흩어져있다. 이런 흔적은 박 대표가 1년 전 GC셀 대표로 오면서 결정한 여러 사업 방향의 흔적이기도 하다.그중에서도 박 대표가 가장 집중하고 있는 물질은 ‘이뮨셀엘씨’다. 이뮨셀엘씨는 GC셀이 20여 년 전 개발한 면역세포치료제로 간암 환자가 쓸 수 있는 항암제다. 박 대표가 여러 신약 물질 중 이뮨셀엘씨에 유독 집중하는 이유는 무엇일까. 이와 관련 그는 “신약의 수명”(life cycle)을 언급했다. 기업은 치료 효과를 높이거나 부작용을 줄여 약물의 가치를 높인다. 이뮨셀엘씨는 간암 시장에서 오래 사용돼 안전성이 높은 만큼 기존 약물과의 병용 투여(약물을 두 개 이상 사용하는 요법)를 통해 재도약을 노린다는 구상이다.박 대표는 “이뮨셀엘씨는 부작용이 ‘제로’(0)에 가까워 빅파마가 전략적으로 활용하기 좋은 약물”이라며 “약물을 두 개 이상 사용하면 중대한 부작용(serious adverse event)이 심해지는데 이뮨셀엘씨는 시장에서 오래 사용돼 안전한 약물이라는 점을 입증했다”고 했다. 박 대표는 이뮨셀엘씨가 가격 측면에서도 빅파마가 병용 약물로 고려하기 매력적이라고 덧붙였다. 이뮨셀엘씨가 가격 측면에서 경쟁력이 있어서다. 박 대표는 “이뮨셀엘씨는 가격이 1억원이 되지 않기 때문에 기업 입장에서 (이뮨셀엘씨를 기존 약물과) 병용하기 좋을 것”이라며 이뮨셀엘씨를 ‘숨겨진 보석(hidden gem)’으로 표현했다.

바이오 헬스케어 시장의 투자 환경은 점점 어려워지고 있지만 전문가들은 "기술력이 검증된 기업에 결국 돈이 모인다"고 입을 모은다. 기술혁신을 위한 국내 기업들의 투자 유치 노력이 이어지는 이유다.차세대 의약품 분야도 마찬가지다. 세포·유전자 치료제(CGT) 개발사 엘리베이트바이오는 지난해 4억100만 달러(약 5320억원) 규모의 투자금을 유치해 연구개발(R&D) 역량을 강화하고 있다. 향후 CGT 분야를 선도할 새싹 기업 5곳(셀리아즈·세라트젠·티에스디라이프사이언스·마루테라퓨틱스·제닉스큐어)을 지난 12일 오후 경기 판교 차바이오컴플렉스에서 열린 세포·유전자 기술 투자 포럼(Cell&Gene Tech Investment Forum)에서 만났다.셀리아즈는 망막 퇴행성 질환 치료제를 개발하고 있다. 망막 퇴행성 질환은 유전 요인이나 외부 요인으로 망막의 기능이 퇴화, 시력을 잃는 질환이다. 삼성바이오에피스가 바이오시밀러를 개발하고 있는 블록버스터 의약품 '아일리아'가 망막 퇴행성 질환에 속하는 황반변성 치료제다. 문제는 기존의 망막 퇴행성 질환 치료제에 개선할 요소가 많다는 점이다. 김진우 셀리아즈 최고과학책임자(CSO)는 "잃어버린 시력까지 되돌리는 망막 퇴행성 질환 치료제는 없다"고 말했다.셀리아즈는 망막의 재생 능력을 되살려 환자의 시력을 복구하는 치료제 개발에 나선다. 김 CSO는 "그동안 망막 퇴행성 질환 치료제를 개발하기 위한 다양한 방법이 연구됐다"며 "그중에서도 망막의 재생 능력을 회복하는 개발 방법을 눈여겨볼 만하다"고 했다. 이어 "하지만 이 개발 방법은 정보 부족 등으로 여러 한계에 부딪혔다"며 "셀리아즈는 망막 재생 연구를 오랜 기간 수행했기 때문에 기반 정보를 확보한 상태"라고 했다.김 CSO는 셀리아즈가 개발할 새로운 망막 퇴행성 질환 치료제가 시장 규모를 키울 것으로 기대했다. 그는 "망막 재생은 기존 치료제가 제공하지 못하는 새로운 매커니즘"이라며 "현재 망막 질환 치료제의 시장 규모는 50조원가량으로 추정되는데, 망막 재생 분야가 더해지면 (시장 규모가) 70조~80조원으로 확대될 것"이라고 말했다. 셀리아즈는 1~2년 내 주요 파이프라인의 전임상을 시작할 계획이다. 오는 2028년에는 이들 파이프라인을 임상 단계에 진입시킨다는 목표다.세라트젠은 인공장기(오가노이드)와 생체소재 기술을 활용한 재생의료 제품을 개발하고 있다. 간, 장, 폐, 신장에 적용할 수 있는 세포배양 소재 '리제닉스'를 이미 출시했다. 오가노이드는 장기와 구조, 기능 등이 유사한 3차원(3D) 세포 덩어리다. 황용순 세라트젠 대표는 "리제닉스의 활용 범위를 넓혀 나갈 것"이라며 "비알코올성지방간염(NASH)이나 알츠하이머병 등 특정 질환으로도 리제닉스의 적용 영역을 확장할 수 있을 것으로 기대한다"고 강조했다.티에스디라이프사이언스는 키메릭 항원 수용체(CAR)-T세포치료제의 한계를 극복할 방법을 연구하고 있다. 최기두 티에스디라이프사이언스 부사장은 "CAR-T세포치료제의 한계를 극복할 치료제로 자연살해(NK)세포치료제가 꼽힌다"며 "이 NK세포치료제가 상업성을 얻기 위해선 유도만능줄기세포(iPSC)를 사용해야 한다"고 했다. 티에스디라이프사이언스의 핵심 기술이 iPSC로 NK세포치료제를 만드는 플랫폼 기술이다. 티에스디라이프사이언스 이 플랫폼에 IL-7와 CCL19을 더해 기술력을 높였다.마루테라퓨틱스는 iPSC 기반의 4세대 면역세포치료제를 개발하고 있다. 기성품 형태의 CAR-T세포치료제, CAR-NK세포치료제를 개발해 낮은 가격의 치료제를 공급하는 것이 목표다. 안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "iPSC 기반의 NK세포치료제 개발 플랫폼과 30분 만에 치료제를 만들 수 있는 CAR 플랫폼, 종양미세환경(TME)을 표적하는 플랫폼 등을 보유하고 있다"며 "혈액암 분야의 1, 2, 3세대 기술을 넘어, 면역 거부 반응을 해소하고 암세포의 탐지능, 균질도를 높인 4세대 기술을 개발하고 있다"고도 했다.마루테라퓨틱스는 파이프라인 개발에도 속도를 낼 계획이다. 회사는 현재 iPSC를 기반으로 한 업(up)CAR 플랫폼으로 T세포치료제와 NK세포치료제를 개발하고 있다. 안 대표는 "upCAR 플랫폼 기반의 NK세포치료제는 암세포에 대해 높은 살상력을 나타났다"며 "파이프라인 일부는 기술이전을, 나머지는 치료제 개발에 매진할 계획"이라고 했다. 특히 "고형암을 대상으로 개발 중인 파이프라인은 뇌종양에 초점을 맞출 계획"이라며 "뇌종양에 대해 효과를 검증한 뒤 다른 암종으로 영역을 확장할 것"이라고 했다. 마루테라퓨틱스는 오는 2027년 주요 파이프라인을 임상 단계에 진입시킨단 목표다.제닉스큐어는 아데노부속바이러스(AAV) 플랫폼을 기반으로 근위축성측색경화증(ALS)과 전두측두엽 치매(FTD) 치료제를 개발하고 있다. 임명일 제닉스큐어 최고재무책임자(CFO)는 "파이프라인 외에도 다른 기업과 협력할 수 있는 인공지능(AI) 기반 플랫폼을 보유하고 있다"며 "이 플랫폼을 기반으로 3~5년 뒤 제닉스큐어가 퀀텀점프 구간에 진입할 수 있을 것으로 기대한다"고 했다. 임 CFO는 "제닉스큐어의 플랫폼은 유사한 플랫폼 서비스를 제공하는 기업과 달리 인공지능(AI) 기술로 스크리닝과 관련한 공정 등을 진행한다"며 "이런 점이 제닉스큐어의 차별점"이라고 강조했다.한편, 차바이오그룹은 이번 포럼을 국내 세포·유전자치료제 개발 시장의 기술과 투자 교류의 장으로 활성화할 계획이다. 이날 행사에는 조인호 범부처재생의료기술개발사업단 단장과 김덕상 첨단재생의료산업협회 부회장, 안재용 SK바이오사이언스 사장, 박기수 솔리더스인베스트먼트 투자본부장 등 국내 기업과 기관, 투자사 관계자 등 300여 명이 참석했다. 오상훈 차바이오텍 대표는 "국내외 세포·유전자 치료제의 개발을 활성화하는 기술·투자 교류가 활성화될 수 있도록 힘쓰겠다"고 말했다.

제약·바이오 시장에서 관심을 받는 영역은 새로운 치료 접근 방법(모달리티)이다. 기존의 방법으로 치료가 어렵던 질환을 해결할 수 있을 것으로 기대돼서다. 세포치료제도 마찬가지다. 특히 면역세포치료제는 우리 몸의 면역체계를 강화해 질병을 치료하기 때문에 치료 효과는 높고 부작용은 적을 것으로 기대된다. 사람이 아직 정복하지 못한 질병 해결에 면역세포치료제를 비롯한 새로운 모달리티들은 ‘열쇠’가 될 수 있다는 뜻이다.키메릭 항원 수용체(CAR)-자연살해(NK)세포치료제도 여러 기업이 주목하는 모달리티다. 기업들이 개발에 뛰어든 지 얼마 되지 않아, 아직 시장에 나온 CAR-NK세포치료제는 없다. 시장을 선점한 약물이 없기 때문에 해외 여러 제약사보다 규모는 작지만, 기술력을 갖춘 국내 기업이 노릴 ‘틈’이 있다. 제임스 박 GC셀 대표는 경기 용인에 있는 목암타운에서 이코노미스트와 만나 “GC셀은 10여 년 동안 세포치료제에 집중한 기업”이라며 “올해는 임상 중인 파이프라인의 연구개발(R&D) 속도를 올리고 이뮨셀엘씨의 사업 영역을 ‘글로벌’로 확장해 나가겠다”고 했다.CAR-NK세포치료제 R&D 순항GC셀이 가장 주목하는 파이프라인은 자가면역질환인 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 치료제 후보물질 ‘GCC4001(AB101)’이다. 루푸스 신장염(LN) 환자를 대상으로 리툭시맙과 병용해 진행하는 임상 1상을 올해 상반기 미국에서 시작하기 때문이다. GCC4001은 동종유래 자가면역질환 CAR-NK세포치료제 중 미국에서 처음으로 임상시험계획(IND)을 승인받은 물질이기도 하다. GC셀의 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스(아티바)가 임상을 맡고 있다. 아티바는 GCC4001을 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL) 치료제로도 개발 중이다.박 대표는 “지난해 미국에서 GCC4001의 1상 IND가 승인돼 아티바의 영역도 항암 분야에서 자가면역질환으로 확장됐다”며 “GCC4001은 CAR-NK세포치료제라는 새로운 모달리티인 만큼 시장의 관심이 높다”고 했다. 그러면서 “자가면역질환 시장의 경쟁이 치열한 만큼 시장의 변화 추이를 지켜보고 있다”며 “미국 임상이 잘 진행된다면 GC셀이 아시아태평양(APAC) 지역에서 임상을 추진할 계획”이라고 했다. GC셀과 아티바는 현재 각각 APAC과 북미·유럽 등 지역을 나눠 임상을 진행하고 있다. 다른 파이프라인을 통해서는 개발 전략을 다르게 해 표적과 모달리티를 각각 살펴본다는 구상이다. GC셀은 고형암 치료제 후보물질인 ‘GCC2003(AB201)’과 T세포 림프종 치료제 후보물질인 ‘GCC2005(AB205)’을 개발하고 있다. GCC2003은 모달리티에, GCC2005는 표적에 초점을 맞춘 파이프라인이다. 예를 들어 GCC2003은 고형암에서 발현하는 인간 상피세포 증식인자 수용체 2형(HER2)을 찾아내는 항암제 후보물질이다. 박 대표는 “GCC2003은 개념검증(POC)이 잘 된 HER2를 표적하기 때문에 CAR-NK세포치료제라는 모달리티를 확인할 수 있는 파이프라인”이라고 설명했다.GCC2005는 새로운 표적인 CD5 단백질을 찾아내는 CAR-NK세포치료제 후보물질이다. GC셀은 이 물질을 T세포 림프종 치료제로 개발하고 있다. T세포 림프종은 T세포에서 암이 발생한 것이다. CAR-T세포치료제처럼 T세포를 치료제로 쓰는 약물로는 아직 치료하기 어렵다. 박 대표는 “CD5 단백질은 개발된 지 얼마 되지 않은 표적”이라며 “CD5 단백질을 표적하는 CAR-NK세포치료제 후보물질의 수도 세계적으로 10여 건이 되지 않는다”고 했다. 이어 “CAR-NK세포치료제는 안전성이 강점”이라며 “CD5를 표적하는 GCC2005는 새로운 ‘표적’에 집중하는 파이프라인”이라고 설명했다. GCC2005는 GCC4001과 GCC2003, GCC2003(AB202) 등 여러 건의 파이프라인을 기술 수출한 GC셀의 전략 물질이기도 하다. GC셀은 GCC2005의 연구 결과 일부를 가지고 오는 4월, 미국에서 열리는 미국암연구학회(AACR) 연례학술대회로도 향한다. GC셀의 R&D 담당 인력이 현장을 찾은 관계자들에게 GCC2005의 치료제 가능성을 소개할 계획이다. GC셀은 올해 식품의약품안전처(식약처)에 GCC2005의 IND를 제출할 계획이기도 하다. 박 대표는 “GCC2005는 내부적으로도 연구 결과가 좋아 임상 단계에 진입해서도 좋은 결과를 낼 것으로 기대하고 있다”고 했다.면역세포치료제 확장하는 GC셀GC셀의 고민은 면역세포치료제 이후다. 박 대표는 지난해 3월 GC셀 대표 취임 후 1년 동안 기업의 조직 문화를 바꾸고 프로세스를 혁신하는 데 집중했다. 특히 R&D 담당 부서를 조정하고 이들에게 R&D 영역을 어떻게 확장할 수 있을지 고민해달라고 주문했다. GC셀이 CAR-NK세포치료제 외 다른 모달리티를 탐색하는 것도 이런 고민의 일부다. 박 대표는 “GC셀은 10여 년 동안 CAR-NK세포치료제를 개발했지만 다른 영역에도 도전해야 한다”고 말했다.박 대표가 낸 답은 ‘넥스트 플랫폼’이다. 세포치료제 R&D를 이어가면서도 새로운 플랫폼이나 첨단기술을 도입하겠다는 뜻이다. 그는 “올해 추진할 핵심 목표 중 하나는 새로운 모달리티를 탐색하자는 ‘하이브리드 R&D 모델’”이라고 말했다. 이어 “CAR-T세포치료제나, 인체에 주입하는 인비보 CAR-T세포치료제 등도 들여다볼만하다”며 “첨단기술 중에서는 인공지능(AI) 기술 등에 주목할 수 있을 것”이라고 했다.실제 GC셀은 국내 의료 AI 기업인 루닛의 생체표지자(바이오마커) 소프트웨어를 이용해 GCC2003의 R&D 효율화 작업을 진행하고 있다. 박 대표는 “AI 기술은 아직 바이오의약품이나 세포치료제 분야에서 잘 쓰이지 않는다”며 “목암생명과학연구소가 AI 신약 개발 분야를 연구하고 있는 만큼, 다양한 기관, 기업과의 협력 가능성을 열어두고 있다”고 했다.

제약 바이오 분야 내 세계 최대 규모의 투자 행사인 JP모건 헬스케어 콘퍼런스가 8일(현지시각)부터 11일까지 나흘간의 여정을 마쳤다. 국내 주요 제약 바이오 기업 경영자들은 JP모건 헬스케어 콘퍼런스가 열린 미국 샌프란시스코에서 투자자들에게 자사의 올해 성장 전략과 사업 방향을 소개했다. 존 림 삼성바이오로직스 대표는 의약품 위탁개발생산(CDMO) 영역을 확장하기 위해 “아데노연관바이러스(AAV)를 살펴보고 있다”고 했다. 올해 말 항체-약물 중합체(ADC) 생산 공장을 가동할 것이라고 밝힌 상황에서, ADC 외 새로운 치료 접근 방법(모달리티)으로도 사업 영역을 넓힐 것이라는 구상을 밝힌 것이다.서정진 셀트리온그룹 회장은 국내외 제약 바이오 산업 생태계가 발전할 수 있도록 “100조원 규모의 헬스케어 펀드를 조성하겠다”고 했다. 셀트리온그룹의 지주사인 셀트리온홀딩스를 상장시켜 5조원 정도를 확보하고, 기관투자자(LP)를 모아 나머지 자금을 끌어모으겠다는 구상이다. 서 회장은 현재 셀트리온홀딩스의 지분 98% 이상을 보유했는데, 이 펀드를 조성하기 위해 지분율을 60%가량으로 낮출 계획이다.렉라자의 미국 허가를 기다리고 있는 유한양행은 “매출 4조원 규모의 기업이 될 것”이라는 포부를 밝혔다. 이 회사는 존슨앤드존슨(J&J)과 비소세포폐암 치료제인 렉라자를 개발해 미국과 유럽 등에 허가를 신청했다. 김열홍 유한양행 R&D 사장은 “올해 하반기 렉라자를 해외 시장에 본격적으로 출시할 수 있을 것”이라며 “렉라자를 다른 물질과 병용하는 방식으로 허가를 신청했는데, 이를 통해 매년 50억 달러(약 6조5850억원) 이상의 매출을 올릴 것으로 기대한다”고 했다. SK바이오팜은 올해를 뇌전증 치료제인 세노바메이트의 매출을 끌어올리는 한해로 만들 계획이다. 이를 위해 수년 동안 세노바메이트를 직접판매하기 위한 ‘망’을 구축하는 데 힘썼다. 이동훈 SK바이오팜 사장은 “미국 현지 유통망을 닦는 작업을 거의 마쳤다”며 “다른 기업, 특히 아시아 지역 내 기업으로부터 미국 공동 판매 제안도 받았다”고 했다. 공동 판매는 현지 유통망을 구축한 기업이 추진할 수 있는 사업이다. 이 사장은 “내년부터 공동 판매 관련 사업도 준비할 것”이라며 “좋은 제품만 들어온다면 언제든 사업을 시작하려 한다”고 했다.리더십 재정비로 시끄러웠던 한미약품은 올해 신약 개발 역량을 본격화하는 데 집중할 계획이다. 한미약품의 지주사인 한미사이언스는 최근 OCI그룹의 지주사인 OCI홀딩스와 합의해 두 그룹을 통합하기로 했다. 최인영 한미약품 연구개발(R&D)센터장은 “올해 글로벌 학회 등을 통해 여러 건의 신약 후보물질을 공개할 계획”이라며 “우선 미국당뇨병학회(ADA)에서 새로운 후보물질과 관련한 발표를 4건 할 것”이라고 했다. 또, “한미약품은 인크레틴 호르몬을 15년 이상 연구한 기업”이라며 “비만 치료제 분야에서 R&D와 사업개발(BD) 역량은 이미 갖추고 있다”고 자신했다.GC녹십자의 세포치료제 개발사 GC셀도 올해 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 행사에 참여했다. 미국에 모인 제약 바이오 분야 기업들과 사업 논의를 추진하기 위해서다. 해외 기업으로부터 가장 많은 관심을 받은 물질은 면역세포치료제인 ‘이뮨셀엘씨’다. 제임스 박 GC셀 대표는 “하루에만 15개 이상의 미팅을 진행했다”며 “바이오 분야 자금이 마르면서 이미 성과를 내는 약물에 관심이 쏠리는 모습”이라고 했다. 이어 “지난해에는 기업을 재정비하는 데 집중했지만 올해는 성과를 낼 것”이라며 “이뮨셀엘씨를 미국 시장에 기술수출할 수도 있지만, 직접판매도 고려하고 있다”고 했다.R&D의 효율을 높이기 위해 지난해 파이프라인을 정리한 브릿지바이오테라퓨틱스는 빅파마와 기술수출을 논의하는 데 시간을 쏟았다. 이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표는 “빅파마 10곳 중 5곳과 기술수출을 논의했다”며 “모두 ‘BBT-877’와 관련한 미팅”이라고 했다. BBT-877는 브릿지바이오테라퓨틱스가 개발하고 있는 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질이다. ‘오토택신’이라는 단백질을 억제해 폐의 섬유화를 막는다. 이 대표는 “통상 기술수출 논의 후 6개월 내 성과를 내왔다”며 “BBT-877도 올해 안에 기술수출 성과를 올릴 수 있도록 노력하겠다”고 했다.