최근 생성형 AI 분야에서는 주요한 혁신들이 빠르게 등장하고 있다. 대표적으로 딥시크(DeepSeek RI)와 그록3(Grok-3)의 공개는 AI의 발전 속도가 한층 가속화되고 있음을 보여준다. 이는 AI가 기존보다 더 빠르고 정교하게 학습할 수 있는 기술이 개발됐으며, 이를 통해 AI의 활용 가능성이 더욱 넓어지고 있음을 의미한다.스탠퍼드 대학의 2024년 AI 인덱스 보고서에 따르면, 생성형 AI 기술은 새로운 알고리즘 개발과 하드웨어 성능 향상에 기인하고 있으며, AI 연산에 사용되는 반도체 기술이 발전하면서 대용량 데이터를 더욱 효율적으로 처리할 수 있게 됐다.딥시크(DeepSeek)는 2023년 설립된 중국의 AI 스타트업으로서 2025년 1월 22일 발표한 딥시크 RI 모델의 연구 논문을 통해 시장에 충격을 주었다. 이 논문에 따르면, 딥시크 RI 모델이 수학, 언어, 코딩 등 추론 능력 면에서 오픈AI의 o1-mini 모델보다 우수하고, 오픈AI의 o1 모델과 유사한 성능을 보여주었다.반면, 월스트리트저널(WSJ)은 비용 면에서 딥시크 RI 모델 개발에 투입된 비용이 558만 달러에 불과하며, 이는 기존 유사한 LLM 모델 개발 비용의 10% 정도에 해당된다고 전했다. 또한, 시장에 출시된 딥시크 앱은 1월 28일 정오 기준으로 앱스토어 무료 앱 다운로드 순위 1위, 구글 플레이스토어에서는 2위를 차지했다.기존의 AI 모델들이 주로 영어권 중심으로 개발된 것과 달리, 딥시크 RI는 중국이 주도하는 초거대 언어 모델로, 중국어 및 기타 아시아 언어들을 보다 자연스럽게 이해하고 처리할 수 있도록 설계된 만큼 LLM 시장의 중심 중 하나가 아시아권이 됨을 자연스럽게 알렸다.그록(Grok)3는 일론 머스크가 설립한 인공지능(AI) 기업 ‘xAI’가 2025년 2월 17일 공개한 최신 챗봇 모델이다. 라이브스트림 발표회에서 ▲수학 ▲과학 ▲코딩 벤치마킹 분야 ▲추론 분야에서 알파벳의 구글 제미나이-2 프로, 딥시크의 V3 모델, 앤스로픽의 클로드 3.5 소넷, 오픈AI의 GPT-4o와 비교해서 더 우수했고, 추론 분야에서는 오픈AI의 o1 모델, 딥시크 R1 모델, 구글 제미나이-2 플래시 씽킹 모델과 비교해 우수함을 보여줘 ‘지구에서 제일 똑똑한 AI’를 표방했다.검열로 인한 결과의 품질이 저하되지 않고, 생성 이미지의 품질과 커스터마이제이션의 자율성이 높은 반면, 다국어 역량이 부족하고 요금제가 약간 비싸다는 평가가 있다. 그록3는 더욱 대화형이고 유머러스한 응답을 제공하는 방향으로 설계돼 보다 인간적인 대화를 목표로 한다. AI가 단순히 정보를 제공하는 도구에서 벗어나, 사람과의 소통을 통해 더욱 친숙한 기술로 자리 잡는 과정이라고 볼 수 있다.AI 발전이 불러온 ‘문제’그러나 이러한 발전에도 불구하고 몇 가지 주요한 문제점이 제기된다. 첫째, 정보 정확성 문제다. 생성형 AI는 방대한 데이터를 학습해 응답을 생성하지만, 그 데이터 자체가 반드시 정확하다고 보장할 수는 없다.이에 따라 AI는 종종 허위 정보를 포함한 내용을 생성할 가능성이 있으며, 사용자가 이를 사실로 받아들일 경우 사회적으로 부정적인 영향을 미칠 위험이 있다. 많은 연구와 전문가들은 생성형 AI가 기존 데이터를 학습해 새로운 콘텐츠를 생성하는 과정에서 사실과 다른 정보를 생성하는 '할루시네이션'(hallucination) 문제가 발생할 수 있음을 지적하고 있다.둘째, 윤리적 문제다. AI가 생성하는 텍스트, 이미지, 음악 등은 기존의 창작물을 학습해 만들어지는 경우가 많다. 이 과정에서 AI가 원작자의 창작물을 참고하는 수준을 넘어, 실제 저작권을 침해하는 콘텐츠를 만들어낼 가능성이 제기되고 있다. 따라서 AI를 활용한 창작 활동이 증가함에 따라, 이에 대한 명확한 법적 기준과 윤리적 가이드라인이 필요하다. 유럽연합(EU)은 AI 기술의 발전에 따른 윤리적 문제를 해결하기 위해 2024년 6월 13일 '인공지능법(AI Act)'을 제정하였고 지속적으로 수정하고 있다. 대한민국도 2024년 12월 26일 인공지능 발전과 신뢰 기반 조성 등에 관한 기본법(이하 AI 기본법)을 제정했다.셋째, 데이터 편향성 문제다. AI는 학습하는 데이터의 성격에 따라 편향된 결과를 생성할 가능성이 크다. 예를 들면, 특정 문화나 정치적 성향을 반영한 데이터가 많을 경우, AI는 이에 따라 편향된 의견을 제공할 수 있다. 따라서 AI가 보다 공정하고 균형 잡힌 정보를 제공할 수 있도록 데이터의 다양성과 객관성을 확보하는 것이 중요한 과제가 된다. 2024년 스탠퍼드 AI 인덱스 리포트에 따르면, AI 시스템의 편향성과 관련된 여러 문제를 다루고 있으며, AI 시스템이 학습한 데이터의 편향으로 인해 발생하는 문제와 이를 해결하기 위한 다양한 접근법이 논의되고 있다.생성형 AI가 점점 더 범용적으로 활용되면서 가장 큰 영향을 받는 산업과 기업군이 있다. 이러한 변화의 중심에는 데이터 기반 의사결정이 중요한 산업들이 포함된다. AI 직접 영향권에 든 산업은 어디AI는 대량의 데이터를 빠르게 처리하고 분석할 수 있는 능력을 갖추고 있기 때문에, 데이터를 활용하는 방식이 중요한 산업일수록 AI의 영향을 크게 받을 가능성이 높다. 이러한 변화는 특히 콘텐츠 제작과 소프트웨어 개발, 고객 서비스와 교육 및 연구 산업에서 뚜렷하게 나타나고 있다.먼저, 콘텐츠 산업 (미디어·출판·광고·마케팅) 분야다. AI는 자동으로 기사, 광고 문구, 마케팅 카피를 생성할 수 있다. 이에 따라 저널리즘, 카피라이팅, 영상 콘텐츠 제작 업계가 빠르게 변화하고 있다. 기존에는 사람이 직접 기획하고 작성해야 했던 콘텐츠들이 AI를 통해 자동화됨에 따라, 기업들은 생산성을 높이고 비용을 절감할 수 있게 됐다. 로이터 인스티튜트 디지털 뉴스 리포트 2024에 따르면, AI의 발전이 뉴스 산업에 미치는 영향이 매우 크고 지속될 것을 강조하면서, AI 기반 검색 인터페이스와 챗봇의 발전이 뉴스 웹사이트와 앱으로의 트래픽 흐름을 감소시킬 수 있으며, 향후 정보 환경에 불확실성을 더할 수 있다는 우려도 함께 제기했다. 또한, AI가 제공하는 이미지 및 영상 생성 기술은 광고 및 마케팅 업계에서 인간 창작자의 역할을 대체할 가능성이 크다. AI 기반 이미지 생성 도구인 미드저니(Midjourney)와 달리(DALL·E)는 디자이너 없이도 고품질의 시각 자료를 생성할 수 있어 광고 및 브랜딩 작업에 적극적으로 활용되고 있다. 매킨지 AI 보고서 2023에 따르면, 생성형 AI가 마케팅 및 영업 분야에서 창의적인 콘텐츠 생성을 통해 인간의 업무를 보완하거나 일부 대체할 수 있다. 즉, AI가 인간 디자이너와 협력하거나 일부 업무를 대체하는 현상이 증가할 것으로 예상된다.둘째, 소프트웨어 개발 및 IT 서비스 분야다. IDC 2024 AI 보고서에 따르면, AI 코딩 도구는 프로그래머들의 생산성을 크게 높이며, 단순 코딩 작업을 대체하고 있으며, AI 도구들은 개발자가 몇 줄의 코드만 입력해도 전체적인 코드 블록을 자동으로 생성해주기 때문에, 개발 속도가 크게 향상되고 반복적이고 표준화된 코드 작성이 많은 기업에서는 AI 도구를 적극적으로 활용해 개발 비용을 절감하고 있다. 소규모 스타트업에서는 AI를 활용해 최소한의 인력으로도 강력한 소프트웨어 개발이 가능해지고 있기 때문에 스타트업들은 AI 코딩 보조 도구를 활용해 소수의 개발자만으로도 복잡한 소프트웨어를 구축할 수 있게 되면서, 초기 개발 비용을 줄이고 신속하게 시장에 제품을 출시할 수 있는 경쟁력을 확보할 수 있다. 셋째, 고객 서비스 및 콜센터 분야다. AI 챗봇과 음성 비서의 발전으로 인해 콜센터 산업의 상당 부분이 자동화될 전망다. 현재 많은 기업들이 AI 챗봇을 활용해 기본적인 고객 응대를 자동화하고 있으며, 24시간 고객 서비스를 제공하는 데 중요한 역할을 하고 있다. AI 기반 고객 서비스 솔루션은 고객의 질문을 실시간으로 분석하고 최적의 답변을 제공할 수 있어 응대 속도와 만족도를 높이는 데 기여하고 있다. 액센츄어의 최신 연구에 따르면, 기업의 74%가 생성형 AI와 자동화에 대한 투자가 기대치를 충족하거나 초과 달성했으며, 63%는 2026년까지 이러한 역량을 더욱 강화할 계획이다. 가트너의 2024년 보고서에 따르면, AI 및 디지털 기술은 업무 방식을 변화시킬 수 있지만, 단순히 도입한다고 해서 생산성이 기하급수적으로 향상되는 것은 아니며, 경영진은 AI의 실제 잠재력을 현실적으로 평가해야 한다고 언급하면서 AI 기술이 고객 서비스 분야에서 생산성 향상과 효율성 증대에 기여할 수 있음을 시사했다. 기업들은 AI 기반 고객 서비스 솔루션을 도입함으로써 비용 절감과 효율성을 극대화할 수 있다. 넷째, 교육 및 연구 산업 분야다. AI 기반 튜터링 시스템과 연구 논문 작성 보조 AI가 교육 및 학술 연구 환경을 바꾸고 있다. AI 기반 튜터링 시스템은 학생들의 학습 패턴을 분석해 개별 맞춤형 학습 계획을 제공하고, 자동으로 피드백을 제공할 수 있다. 예를 들면, 칸 아카데미(Khan Academy)는 AI 기반 맞춤형 학습 서비스를 도입해 학생들의 학습 수준에 맞춰 개별적으로 학습 자료를 제공하고 있다. 이는 기존의 일률적인 교육 방식에서 벗어나, 보다 개인화된 학습이 가능하도록 만든다. 또한, 연구 논문 및 기술 문서 작성을 돕는 AI 모델이 더욱 정교해지면서 학계에서의 활용도가 증가할 것이다. AI는 대량의 논문을 분석해 연구자들에게 관련된 논문을 추천하고, 논문 초안을 작성하는 데 도움을 줄 수 있다. 네이처(2024)에 따르면, AI 기반 논문 요약 및 추천 서비스인 엘리시트(Elicit)가 연구자들이 관련 연구 결과를 더 빠르게 찾을 수 있도록 도와주고 있으며, 이는 연구의 효율성을 높이는 데 중요한 역할을 하고 있다. AI 대체 어려운 산업군도 존재생성형 AI의 변화를 약하게 받는 산업과 기업도 존재한다. 건설업, 제조업, 농업과 같은 분야는 기계적 자동화가 가능하긴 하지만, 여전히 인간의 손길과 창의적인 문제 해결 능력이 필요하다. AI가 로봇과 결합해 특정 작업을 보조할 수는 있지만, 작업 현장의 복잡한 변수를 실시간으로 판단하고 즉각 대응하는 것은 여전히 인간의 역할이 크다. 건설업에서 AI는 건축 설계를 보조하고 시뮬레이션을 통해 안전성을 평가할 수 있지만, 현장에서 예측하지 못한 변수(날씨 변화, 지반 문제 등)에 대응하는 것은 숙련된 인부들의 몫이다. 오라클 보고서(2024)에 따르면, 생성형 AI가 건설업계에서 공정 효율성 개선, 비용 절감, 건설 성과 향상 등에 기여하고 있고, 건설 관련 문서 작성 및 요약 작업에서 유용하게 활용되고 있으며, 인재 격차 해소에도 도움을 주고 있지만, 현장 작업의 복잡한 변수에 대한 실시간 대응은 여전히 인간 노동자의 역할이 중요하다. 마찬가지로, 농업 분야에서는 AI가 자동화된 트랙터, 드론을 활용한 작물 모니터링 등의 방식으로 일부 혁신을 이루고 있지만, 복합적인 농업 환경에서 AI가 완전한 의사결정을 내리기는 어렵다. 예를 들면, AI 기반 작물 관리 시스템은 토양 데이터를 분석해 최적의 수분 공급량을 계산할 수 있지만, 갑작스러운 기후 변화나 예상치 못한 해충 발생에 대한 즉각적인 대응은 농부의 경험과 판단이 필요하다.둘째, 정밀한 인간 판단이 필요한 직업 (의료·법률·심리 상담)이다. AI가 의료 영상 분석이나 법률 문서 검토 등의 보조 역할을 수행할 수 있지만, 최종 판단은 여전히 인간 전문가의 몫이다. 예를 들면, AI는 환자의 엑스레이 영상을 분석해 질병을 예측할 수 있지만, 종합적인 치료 계획을 세우는 것은 의사의 경험과 판단이 필요하다. AI는 진단 스캔 해석의 속도와 정확성을 향상시키고 있지만, 임상 전문가를 완전히 대체할 수는 없으며, AI와 인간의 전문 지식을 결합하는 것이 최상의 결과를 가져온다. 즉, AI 기반 영상 분석 시스템은 특정 암 진단에서 인간 의사보다 높은 정확도를 보이기도 하지만, 환자의 병력, 생활 습관, 복합적인 증상 등을 고려한 통합적 진료는 아직 인간 의사가 수행해야 한다. 법률 분야에서도 AI는 문서 검색과 판례 분석을 도울 수 있지만, 법정에서 변론을 하거나 법적 해석을 내리는 것은 인간 변호사 또는 인간 판사의 역할이다. 세션트 리걸 리서치 AI는 미국 연방 및 주 법원의 수백만 건의 판례를 분석해 사용자가 몇 초 만에 주요 법적 선례를 확인하고, 법률 문서를 작성할 수 있도록 돕고 있다. 하버드 로스쿨 데이비드윌킨 (David Wilkin) 교수는 AI는 특정 사건과 관련된 판례를 빠르게 찾아 제공할 수 있으나, 실제 사건에서 변호사가 고려해야 할 사회적 맥락, 도덕적 판단, 법적 전략 등은 인간의 경험과 논리적 사고가 요구된다고 밝혔다. 심리 상담 분야에서도 AI 챗봇이 간단한 정신 건강 상담을 제공할 수 있지만, 인간 상담사의 공감과 직관적인 판단은 대체할 수 없다. AI 기반 정신 건강 앱들은 사용자의 감정 변화를 모니터링하고 일반적인 조언을 제공할 수 있으나, 복잡한 심리적 문제를 해결하는 과정에서 상담사와의 대면 대화가 훨씬 효과적인 것으로 보고됐다. 특히, 상담 과정에서 신뢰와 관계 형성이 중요한데, AI는 감정을 진정으로 이해하거나 즉각적인 정서적 반응을 보이는 데 한계가 있다. 셋째, 공예 및 수공업 기반 산업 분야이다. 예술, 디자인, 공예 등 인간의 창의성이 중요한 분야는 AI가 지원할 수 있지만, 완전히 대체하기 어려운 영역이다. 예를 들면, AI는 그림을 그리고 음악을 작곡할 수 있지만, 개별 아티스트의 독창적인 스타일과 감성을 완전히 복제할 수는 없다. 최근 AI 기반 이미지 생성 기술(예: DALL·E, Midjourney)이 발전하면서 그래픽 디자인, 일러스트 제작 등에 활용되고 있지만, 디자이너들이 갖고 있는 직관적 감각과 창의적인 아이디어를 그대로 모방하는 것은 어렵다. AI가 과거의 데이터를 학습해 새로운 작품을 만들어낼 수 있지만, 이는 기존 스타일의 변형일 뿐, 완전히 새로운 예술적 개념을 창조하는 것은 인간의 창의성이 필요한 영역이다. 공예 분야에서도 손으로 만드는 특유의 질감과 창의성은 AI가 쉽게 따라갈 수 없는 부분이다. 예를 들면, 전통 도자기 제작이나 수제 가구 제작과 같은 분야에서는 장인의 경험과 기술이 중요한 요소로 작용한다. AI가 설계 도면을 제시할 수는 있지만, 세밀한 조각, 균형 감각, 재료의 특성을 활용하는 부분은 여전히 인간의 손을 거쳐야 한다. 특히, 맞춤형 제작이 중요한 공예 산업에서는 고객의 취향과 감각을 고려해 즉흥적으로 조정하는 작업이 필수적이며, 이는 AI가 단순 반복 학습을 통해 대체하기 어려운 영역이다. 패션 디자인에서도 AI가 트렌드를 분석하고 디자인 시안을 생성할 수 있지만, 창의적인 패션 스타일을 창조하는 것은 인간 디자이너의 역할이다. AI는 소비자 선호도 데이터를 바탕으로 새로운 패턴과 스타일을 추천할 수 있지만, 혁신적인 디자인을 만들어내는 과정에서 인간 디자이너의 예술적 감각과 문화적 이해가 필수적이다. 일부 패션 브랜드는 AI를 활용해 디자인 효율성을 높이고 있다. 예를 들면, 프랑스 패션 브랜드 카사블랑카(Casablanca)는 2023년 봄/여름 컬렉션 캠페인에서 AI 기술을 활용해 초현실적인 분위기의 이미지를 생성하였지만, AI 활용은 인간 디자이너와의 협업을 통해 최종적인 디자인 결정은 여전히 인간 디자이너가 주도했다.생성형 AI 시대에서 개인이 경쟁력을 유지하려면 지속적인 학습과 AI 도구의 효과적인 활용이 필수적이다. AI의 한계를 이해하고 비판적 사고 능력을 키우며, 창의성과 감성 지능을 강화하는 것이 중요하다. 또한, 개인정보 보호 및 보안 인식을 높여 AI 시대의 위험 요소에 대비해야 한다. 생성형 AI의 발전은 피할 수 없는 흐름이며, 이를 어떻게 활용하고 대비하는지가 미래 경쟁력을 결정할 것이다. 변화의 속도가 빠른 만큼, 개인과 기업 모두가 이에 적응할 수 있도록 준비해야 한다. 김호림 동양대 교수는_현재 동양대 AI융합연구센터장으로서 세계환경사회거버넌스학회(WAESG) 회장, 한국경영정보시스템학회(KMIS) 부회장, 한국인터넷전자상거래학회(KIECA) 부회장을 역임하고 있다. 주요 연구 분야는 머신러닝, 인공신경망, 스마트팩토리, 기업정보시스템, ESG, 블록체인이다. 고성능 AI 솔루션 개발 및 생성형 모델을 비즈니스에 적용하는 연구를 수행중이다. 또한, 디지털 전환(DT)과 관련하여 스마트팜, 스마트팩토리 등의 생산성 향상, 결함 탐지, 생산관리 시스템(MES) 데이터 분석을 지원하며, 정부 지원사업과 연계한 AI 및 데이터 활용 방안을 연구하고 있다.

에이비엘바이오의 협력 기업인 미국의 콤패스테라퓨틱스가 진행성 담도암 치료제 후보물질 CTX-009(ABL001)의 임상 2·3상 톱라인 결과를 올해 3월 말 공개한다. 톱라인 결과는 임상의 성패 여부를 알 수 있는 데이터를 말한다.이상훈 에이비엘바이오 대표는 23일 온라인 기업설명회를 통해 “콤파스테라퓨틱스가 이르면 올해 3월 말 CTX-009의 임상 2·3상 톱라인 결과를 공개한다”라며 “CTX-009는 2차 치료제로 사용 시 담도암 시장 점유율 2위에 오를 것이라는 평가를 받은 만큼 2026년 가속 승인을 통한 빠른 상용화와 기술료(로열티) 수령을 기대한다”고 말했다. 이 대표는 미국 텍사스대 MD앤더슨 암센터가 CTX-009을 담도암 1차 치료제로 활용하기 위한 연구자 주도 임상을 진행한 점도 향후 CTX-009의 물질 가치를 높일 것이라고 평가했다. 해당 임상을 통해 CTX-009을 1차 치료제로 사용할 가능성이 확인되면 미국암종합네트워크(NCCN) 지침에 포함될 공산이 커서다. NCCN 지침은 암 환자를 치료할 때 쓰이는 자료다.CTX-009는 이중항체 후보물질로 VEGF-A와 DLL4를 동시에 표적한다. 암 조직 내 신생혈관이 생성되지 못하도록 해 암세포를 죽인다. 콤패스테라퓨틱스는 미국에서 담도암 환자를 대상으로 CTX-009과 항암제 파클리탁셀을 병용하는 임상 2·3상을 진행하고 있다. DLL4가 양성인 대장암 환자로 대상을 좁혀 병용 임상 2상도 진행할 계획이다.CTX-009가 담도암 외 대장암으로 적응증을 확대하면 약물 가치도 높아질 것이라고 이 대표는 설명했다. 대장암은 미국에서 사망률이 두 번째로 높은 암으로도 알려져 있다. 미국과 일본에서 매년 15만명의 환자가 발생하는 것으로도 추산된다. 이 대표는 “CTX-009가 기존 치료제인 아바스틴보다 좋은 결과를 내면 CTX-009의 물질 가치를 높일 것”이라고 했다.차세대 이중항체 ADC 집중에이비엘바이오는 CTX-009 외 이중항체에 항체-약물 접합체(ADC)를 결합하는 연구개발(R&D)에도 속도를 내기 위해 미국에 에이비엘바이오USA를 설립했다. 이곳에서 전문 인력을 채용해 이중항체 ADC 개발에 전력을 다한다는 구상이다. 에이비엘바이오USA는 비임상 단계의 이중항체 ADC 후보물질 ABL206, ABL209, ABL210의 개발을 담당한다.에이비엘바이오는 이들 후보물질을 비소세포폐암 치료제로 개발한다는 구상이다. 난소암, 췌장암, 식도암, 두경부암, 위암, 방광암, 대장암 등도 적응증으로 검토 중이다. ABL206은 올해 9월, ABL209는 올해 12월 임상시험 허가를 신청한다. 현재 임상 물질 생산과 독성시험을 진행 중이다. ABL210은 2026년 상반기 임상시험 허가를 신청한다. 곧 독성시험도 진행한다.이 대표는 “에이비엘바이오 그동안 이중항체 분야에서 탄탄한 경험을 쌓은 만큼 ABL20X 시리즈로 난소암, 대장암, 방광암, 폐암 등 고형암 환자가 투여할 수 있는 이중항체 ADC를 개발하겠다”이라며 “이를 잘 개발한다면 이들 물질이 2027년 이후 에이비엘바이오의 파이프라인에서 중요한 역할을 담당하고 있을 것”이라고 했다.

기존의 방법으로 해결하지 못한 문제를 풀기 위해서는 새로운 방법으로의 접근이 필요하다. 신약 개발 분야에서는 이를 새로운 치료 접근 방법(Novel Therapeutic Modality·신규 모달리티)이라고 한다. 신규 모달리티를 활용한 의약품은 가능성과 위험성을 모두 지닌다. 동시에, 신규 모달리티는 시장에 출시된 약물이 많지 않아 국내 기업이 치고 나갈 빈틈이 있다. 제약·바이오 기업이 다시 주목받는 지금, 살펴볼 만한 신규 모달리티와 이를 활용해 신약을 개발하는 국내 기업을 소개한다. 우리 몸의 세포에는 ‘생체 정보’를 담고 있는 여러 물질이 포함돼 있다. 잘 알려진 것이 ▲디옥시리보핵산(DNA) ▲리보핵산(RNA) ▲단백질 등이다. 세포는 아니지만 이런 물질을 지닌 또 다른 구성 요소가 있다. ‘세포의 쓰레기통’으로 알려진 ‘엑소좀’(Exosome) 이야기다. 세포의 ‘쓰레기통’에서 ‘아바타’로엑소좀은 세포가 분비하는 인지질 이중층 구조의 세포 외 소포(Extracellular Vesicle)를 말한다. 세포에서 만들어진 ▲단백질 ▲지질 ▲핵산 ▲대사 물질 등 다양한 물질로 구성돼 있다. 크기는 30~200nm(나노미터)로 매우 작다. 세포의 구성 요소가 똑같이 담긴 작은 ‘아바타’인 셈이다. 엑소좀은 당초 세포가 필요하지 않은 물질을 모아둔 쓰레기통으로 여겨졌다. 하지만 엑소좀이 세포가 배출한 ▲DNA ▲RNA ▲단백질을 다른 세포로 이동시킨다는 점이 발견되면서 연구자들은 엑소좀에 주목하기 시작했다.엑소좀은 질환 세포, 가령 암세포에서 많이 만들어진다. 암세포의 엑소좀을 찾아내면 암을 진단할 수 있을 것이란 연구가 활발히 진행됐다. 엑소좀은 혈액과 소변, 침, 뇌척수액, 모유 등 우리 몸의 체액에 분포한다. 혈액 검사나 소변 검사 등을 통해 암세포의 엑소좀을 발견하면 암을 진단할 수 있는 셈이다.엑소좀은 새로운 약물전달체계(Drug Delivery System·DDS)로도 주목받고 있다. 엑소좀은 세포의 통신 역할을 담당하고 있어 치료 부위에 약물을 정확하게 전달할 수 있을 것으로 기대된다. 엑소좀은 세포막의 구조와 같은 인지질 이중층 형태라 구조가 안정적이기도 하다. 신체 유래 세포이기 때문에 거부 반응이 적은 것도 강점이다.또, DNA와 RNA 등 내부 물질로 인해 자신이 만들어진 세포와의 상호작용을 통해 회귀한다고 알려져 있다. 심장세포에서 만들어진 엑소좀은 심장으로, 간세포에서 만들어진 엑소좀은 간으로 이동한다는 뜻이다. 엑소좀의 이런 회귀(Homing) 본능도 신약 개발 기업이 주목하는 엑소좀의 특징이다.최철희 엑소좀산업협의회 회장은 “엑소좀에는 일종의 우편번호(zipcode)가 적혀있다”라며 “엑소좀 내 여러 물질로 인해 해당 엑소좀이 어떤 세포에서 만들어진 엑소좀인지에 따라 우편번호도 달라진다”고 말했다. 이어 “우편번호가 적힌 엑소좀에 치료용 단백질을 결합하거나, 우편번호를 바꾸는 작업 등을 통해 신약을 개발할 수 있다”고 설명했다.‘잠재성’ 못지않은 ‘불확실성’엑소좀은 암 진단과 신약 개발 등 여러 분야에서 잠재성을 보여주고 있다. 그만큼 미래 시장의 규모도 클 것으로 전망된다. 시장조사업체 DBMR 리서치는 세계 엑소좀 시장이 2021년 117억7400만달러(약 14조원)에서 2026년 316억9200만달러(약 38조원)로 성장할 것이라고 내다봤다.하지만 엑소좀 치료제를 개발하는 기업의 상당수가 초기 단계의 임상을 진행하고 있다는 점은 엑소좀 치료제 개발의 불확실성을 키우고 있다. 아직 시장에 출시된 엑소좀 치료제가 없는 상황이다. 엑소좀 치료제가 ‘약’이 될 수 있을지 입증해야 하는 과제가 남았다는 뜻이다.특히 세계적인 경기 불황으로 제약·바이오 산업에 대한 투자 열기가 식으면서 초기 단계의 임상을 진행하는 국내외 여러 엑소좀 치료제 개발 기업이 사업을 포기하기도 했다. 엑소좀 치료제 개발의 선두 주자로 알려진 미국의 코디악바이오사이언스도 지난해 기업의 재무 상황이 어려워졌다는 이유로 파산 절차를 밟아 시장에 충격을 줬다.엑소좀 치료제는 아직 규제기관의 허가를 받은 약물이 없어, 신약 개발로 인해 발생할 여러 위험을 관리하기 어렵다는 점도 기업의 부담이다. 코디악바이오사이언스는 간암 치료제 후보물질을 개발하며 세계에서 처음으로 정맥주사(IV)를 통해 엑소좀 치료제를 환자에게 전신 투여하는 임상을 진행했다. 호주에서 임상을 마친 일리아스바이오로직스도 임상 참여자에게 엑소좀 치료제를 전신 투여한 임상을 세계 최초로 진행했다.엑소좀 치료제 개발 기업에 붙는 ‘최초’의 꼬리표는 생산공정에도 붙는다. 치료제를 생산하기 위해 임상을 진행하려면 규제기관이 요구하는 여러 기준을 충족해야 한다. 해당 종류의 치료제를 안전하게 개발하기 위한 것이다. 엑소좀 치료제는 허가 문턱을 넘은 치료제가 없어 이런 지침이 명확하지 않다. 해외에서 임상을 진행한 국내 기업이 식품의약품안전처(식약처)와 지침을 함께 만드는 상황이다. 미국에서 엑소좀 치료제를 개발하고 있는 브렉소젠의 김수 대표는 “엑소좀은 어떤 세포로부터 만들어지느냐에 따라 특성도, 성격도 모두 다르다”며 “엑소좀 치료제를 개발하는 기업은 개념증명(PoC)을 거쳐 의약품 규격으로 (엑소좀 치료제를) 개발할 때, 어떤 엑소좀을 어떻게 개발했는지 명확한 기준을 가지고 규제기관과 논의해야 할 것”이라고 말했다.엑소좀 치료제를 개발하고 있는 다른 기업 관계자는 “통상 신약을 개발할 때 시장 상황을 고려해 여러 연구개발(R&D) 전략을 수립하는데, 엑소좀 치료제는 세포치료제, 항체의약품 등 여러 분야의 기술 일부가 접목된 영역이라 (R&D 전략을 수립하기) 어려운 측면이 있다”고 설명했다. 이어 “엑소좀 치료제는 화학합성의약품, 항체의약품의 기준으로 봤을 때 공정이 복잡하고 단가가 비싸다. 품질관리(QC) 기준도 다르다”며 “이런 부분을 기업이 어떻게 해결해 나가느냐가 숙제”라고 말했다.또 다른 엑소좀 치료제 기업 관계자는 “최근 바이오기업 상당수가 자금 유치에 어려움을 겪은 점도 (엑소좀 치료제 기업들이) 임상을 빠르게 진행하지 못한 원인”이라며 “자원이 제한돼 있다 보니 임상 진행 속도가 시장 기대보다 더뎠을 것”이라고 했다. 그러면서 “(엑소좀 치료제 기업이) 규제기관에 약물의 안전성, 유효성을 분명하게 증명할 기준들을 가지고 있으면 (엑소좀 치료제 개발의 지침은) 기업이 해결할 수 있는 문제”라고 전했다.

“인공지능(AI)을 활용한 생명공학 기술은 세계에서 가장 유망한 산업의 하나가 될 것입니다.”올해 1월 10일(현지시각) 미국 샌프란시스코에서는 제약·바이오 분야 전문가들과 투자자들, 정보통신(IT)업계 리더들이 모인 만찬이 열렸다. 젠슨 황 엔비디아 창업자는 이 자리에서 AI를 활용한 신약 개발 기술을 ‘제2의 AI 컴퓨팅 혁명’이 일어날 분야로 꼽았다.엔비디아는 AI 반도체 시장의 80%를 장악한 ‘공룡’ 기업이다. AI가 정보를 학습할 때 그래픽처리장치(GPU)가 필요하므로, 오픈AI가 챗GPT를 공개한 이후 AI 학습·추론을 위한 GPU 수요가 폭발하며 엔비디아는 구글과 인텔 등 다른 테크 공룡을 제치고 시장에서 독주하고 있다.이런 엔비디아를 이끄는 젠슨 황의 눈이 신약 개발로 쏠렸다는 점은 주목할 만하다. AI를 비롯한 첨단기술은 태동기에 막대한 자금을 끌어당기는데, 엔비디아도 AI 신약 개발 기술에 투자를 아끼지 않을 가능성이 커서다. 엔비디아는 실제 AI 기반 신약 개발과 관련한 기술 기업에 연달아 투자했다.AI 신약 개발을 향한 테크 공룡의 관심은 엔비디아에 국한한 일은 아니다. 구글의 AI 기업 딥마인드는 단백질의 3차원(3D) 구조를 예측할 수 있는 생성형 AI 모델 ‘알파폴드’를 공개했고, 구글의 또 다른 자회사 아이소모픽 랩스는 기업들이 알파폴드를 신약 개발에 쓸 수 있는 사업을 추진하고 있다.엔비디아도 AI 신약 개발 모델 ‘바이오니모’를 개발해 다국적 제약사와 협력을 확대하고 있다. 바이오니모는 염기서열, 아미노산서열, 화합물·단백질 구조 등 생체분자 언어를 학습해 단백질 구조를 예측하고 화합물을 생성하는 AI 파운데이션 모델을 구축하는 기술이다.기업들은 바이오니모를 활용해 신약 개발에 필요한 여러 요소를 얻을 수 있을 것으로 기대된다. 앞서 다국적 제약사 암젠은 바이오니모로 ‘프레이야’를 구축했다. 프레이야는 3000만명의 5억개 유전자 데이터가 저장된 생성형 AI 모델이다. 엔비디아는 프레이야로 기존의 방식보다 7배 빠르게 데이터를 처리할 수 있을 것으로 기대하고 있다.다국적 제약사가 테크 공룡들과만 손을 잡는 것은 아니다. 유망 기술을 보유한 AI 신약 개발 기업을 발굴, 이들의 플랫폼 기술을 활용하고 있다. 여러 시장조사기관의 발표를 종합하면, 주요 20개 다국적 제약사가 기존의 방식으로 신약을 개발한 건수는 2010년 705건에서 2021년 333건으로 줄었지만, AI를 신약 개발에 활용한 건수는 같은 기간 6건에서 158건으로 크게 늘었다.실제 길리어드는 신약 개발에 AI 기술을 적용하기 위해 미국의 기업 제네시스 테라퓨틱스의 AI 신약 개발 기술 ‘젬스’를 활용하는 계약을 체결했다. 제네시스 테라퓨틱스는 다국적 제약사인 제넨텍, 일라이 릴리 등과 협력한 기업이다. 일라이 릴리도 AI 기술로 리보핵산(RNA) 표적 물질을 찾아내는 기술을 보유한 제네틱 립과 AI 기반 신약 개발 계약을 체결하기도 했다. 정보 수집·관리 등 해결 과제도AI가 산업계 곳곳을 변화시켰다는데 이견은 없다. IT업계는 물론 제약·바이오업계까지, 산업계 대다수에서 AI 기술을 유행처럼 도입하는 이유도 ‘저비용 고효율화’를 위해서다. 하지만 이런 첨단기술이 제대로 된 성과로 이어지기까지 시간이 걸릴 것이란 분석도 시장 곳곳에서 나오고 있다.특히 이제 막 관련 기술이 쏟아지는 제약·바이오업계는 더 그렇다. 미국의 정보기술연구자문업체 가트너의 ‘하이프 사이클’에 따르면 첨단기술은 기술 출현-기대 정점-환상 소멸-기술 성숙-기술 안정의 다섯 단계를 따른다. 신약 개발에 AI 기술을 도입하려는 움직임도 정점에 달한 이후 거품이 걷히는 단계를 맞이할 것이라는 뜻이다.신약 개발에 AI 기술을 활용하려는 시도는 많은 쟁점을 안고 있기도 하다. AI 모델은 통상 많은 데이터를 확보하는 것만큼이나 활용 목적에 맞는 데이터를 수집하는 일이 중요하다. 문제는 신약 개발 데이터는 제약사의 생존을 결정할 수 있는 자산이라 공개를 꺼린다는 점이다.김화종 한국제약바이오협회 AI신약융합연구원 원장은 신약 개발에 AI 기술 도입이 더뎠던 이유로 “데이터가 공개돼 있지 않다”는 점을 꼽았다. 기업이 후보물질 발굴, 임상시험 진입, 신약 허가를 받기까지 많은 실패를 거치는데, 시간이 오래 걸리는 만큼 데이터도 많지 않고 기업이 정보를 공개할 유인도 없다는 뜻이다.개인정보도 AI 기술이 풀어야 할 과제다. 이노크라스를 창업한 이정석 한국과학기술원(KAIST·카이스트) 의과학대학원 교수는 ‘AI로 다시 쓰는 바이오 혁신’ 강연에서 “돌연변이는 ‘타고난’ 것과 ‘획득한’ 것이 있는데, 이 중 획득한 돌연변이는 암과 관련돼 있다”며 “획득한 돌연변이는 타고난 돌연변이와 상호작용할 때가 많아 (데이터를 활용하면) 개인정보 문제가 100% 없다고 말할 수는 없다”고 했다.다만 “획득한 돌연변이도 환자 개인의 유전적 민감성과 거의 관계없으며, 암을 만든 작동 방식(매커니즘)의 지도만 들어있을 뿐”이라며 “(산업계에서 이런 데이터를 활용하지 못하도록) 무조건 막을 수는 없다”고 강조했다. 개인정보 문제가 발생할 것을 우려해 사전 규제로 AI 기술의 활용을 미리 막아선 안 된다는 뜻이다.

디앤디파마텍은 미국 식품의약국(FDA)로부터 미국 존스홉킨스대 의과대학(의대) 다발성 경화증 센터에서 진행하는 다발성 경화증 치료제 후보물질 NLY01의 연구자 주도 2상 임상시험계획(IND)이 승인됐다고 3일 밝혔다.연구자 주도 임상은 대학, 기관 등이 약물을 연구하기 위해 수행하는 임상시험이다. 이번 임상은 다발성 경화증 환자 240명이 대상이다. 존스홉킨스대 의대 다발성 경화증 센터의 공동 디렉터인 엘렌 모우리 교수 연구팀이 이번 임상을 이끈다. 디앤디파마텍은 연구팀에 임상 시약을 제공한다.다발성 경화증은 퇴행성 뇌 질환으로, 20~40대 환자에게서도 많이 발생한다. 자가면역 염증반응 등으로 뇌, 척수, 시신경을 비롯한 중추신경계의 신경섬유와 피막인 '수초'가 손상될 때 발생한다. NLY01은 글루카곤 유사 펩타이드(GLP)-1 수용체 작용제다. 퇴행성 뇌 질환의 원인으로 알려진 신경염증을 억제한다.NLY01이 다발성 경화증 치료제로도 연구되는 이유는 존스홉킨스대 의대 다발성 경화증 센터장인 피터 칼레브레시 교수 연구팀이 동물모델에서 NLY01이 다발성 경화증에 대한 신경염증을 줄이는 반응을 보여서다.디앤디파마텍은 앞서 북미 지역에서 모집한 파킨슨병 환자 255명을 대상으로 NLY01의 임상 2상을 마쳤다. 임상을 통해 60세 이하의 젊은 환자 95명에게서 NLY01가 질병 조절 효과를 보였다고 회사는 설명했다.이슬기 디앤디파마텍 대표는 "현재 영국의 비영리 단체인 Cure Parkinson's와 젊은 파킨슨병 환자에게 NLY01을 비롯한 GLP-1 RA 계열 약물의 치료 효과와 관련한 연구를 진행 중"이라며 "기술 이전에도 착수하고 치료제 개발도 힘쓸 것"이라고 했다.

유한양행의 비소세포폐암 치료제 렉라자(성분명 레이저티닙)가 미국 시장에 본격적으로 진출한다. 미국 식품의약국(FDA)이 최근 렉라자와 존슨앤드존슨의 리브리반트(성분명 아미반타맙) 병용요법을 승인하면서다. 국내 기업이 개발한 항암제가 미국 규제기관의 승인을 얻은 것은 렉라자가 처음이다. 항암 시장에서 글로벌 기업 경쟁이 치열해지는 가운데 국내 기업이 세계 최대 규모 제약 시장의 문을 항암제로 두드리게 된 셈이다.수백억원대 로열티 기대 렉라자는 변이가 일어난 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)에 결합해 강력한 항암 효과를 내는 타이로신 키나아제 억제제(TKI)다. 이번 승인을 통해 렉라자는 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 쓰이게 됐다. L858R 치환 변이는 다른 변이보다 환자의 예후가 좋지 않았다. 렉라자와 리브리반트 병용요법은 특히 이런 환자에게 적용할 만한 치료 방법이 될 전망이다. 유한양행은 이번 승인을 통해 존슨앤드존슨으로부터 6000만 달러(약 801억원) 정도의 단계별 기술료(마일스톤)를 받는다. 렉라자와 리브리반트 병용요법을 상업화한 이후에는 판매 규모에 따라 일정 금액 이상을 별도의 기술료(로열티)로도 수령한다. 다른 국가에서의 승인 소식도 기대된다. 신뢰도 높은 규제기관이 렉라자와 리브리반트 병용요법을 승인한 만큼, 유럽, 일본 등에서도 이를 승인할 가능성이 높아서다.이명선 DB금융투자 연구원은 “미국을 시작으로 유럽, 일본 등에서 렉라자가 순차적으로 판매 승인을 받을 것으로 예상된다”며 “유한양행이 연내 존슨앤드존슨으로부터 마일스톤을 수령하고, 존슨앤드존슨이 피크 세일즈 판매 규모를 50억 달러(약 6조6753억원)로 보고 있는 만큼 유한양행은 로열티 수령 이후 실적을 더 개선할 것으로 기대한다”고 했다.한승연 NH투자증권 연구원은 “렉라자와 리브리반트 병용요법은 우수한 임상 자료 등을 고려했을 때 충분히 승인받을 것이란 기대가 컸다”고 했다. 그러면서 “이번 승인은 국내 바이오 기업의 기술 수출 모델의 신뢰도를 높이는 측면에서 상징성이 있다”며 “국내 기업이 규모 있는 로열티를 받을 것으로 기대되는 첫 성공 사례”라고도 평가했다.‘제2의 렉라자’ 찾아서이번 승인은 국내 기업이 개방형 혁신(오픈 이노베이션)을 통해 이룩한 성과라는 측면에서도 의미 있다. 앞서 조욱제 유한양행 사장은 “이번 승인은 유한양행이 오픈 이노베이션을 통해 진행한 연구개발(R&D) 투자의 결과”라며 “렉라자가 종착점이 아닌 통과점이 돼, 유한양행이 한국을 대표하는 글로벌 혁신 신약을 발판삼아 세계 50위권 기업으로 도약하는 초석이 되길 바란다”고 했다.렉라자는 당초 국내 신약 개발 기업 오스코텍의 자회사 제노스코가 발굴한 신약 후보물질이다. 유한양행은 아직 임상 단계에도 진입하지 않은 렉라자를 2015년 제노스코로부터 사들여 임상 단계로 진입시켰다. 렉라자 기술 도입 직후 식품의약품안전처(식약처)로부터 1·2상 임상시험계획(IND)을 승인받았고, 3년 뒤 얀센과 기술 수출 계약을 체결했다. 또 렉라자의 성공은 ‘제2의 렉라자’가 될 후보물질을 발굴할 원동력이 되고 있다. 실제 유한양행은 기초연구 분야의 투자를 확대해 새로운 신약 후보물질을 발굴하는 데 힘쓰고 있다. 오픈 이노베이션을 위해 별도의 프로그램인 유한 이노베이션 프로그램도 운영 중이다. 국내 대학과 연구기관 소속 연구자들이 창의적이고 혁신적인 아이디어를 공유, 검증하는 데 지원을 아끼지 않는 식이다.美 시장 뚫는 유한양행존슨앤드존슨은 연내 렉라자와 리브리반트 병용요법을 시장에 내놓을 것으로 기대된다. 미국 규제기관의 승인을 받은 약물은 이르면 2~3개월 뒤 시장에 나와서다. 미국 시장에서의 경쟁 약물은 아스트라제네카의 타그리소(성분명 오시머티닙)다. 타그리소는 매년 수조원의 매출을 올리는 비소세포폐암 치료제다. 다양한 항암제가 출시되고 있지만, 아직 타그리소의 시장 지배력이 공고하다.존슨앤드존슨은 향후 여러 임상 결과를 발표하며 렉라자와 오시머티닙의 시장 지위를 높일 계획이다. 이를 위해 정맥주사(IV) 제형보다 사용하기 편한 피하주사(SC) 제형의 리브리반트와 렉라자의 병용요법을 미국에서 승인받는다는 구상이다. 임상 측면에서의 이점과 투약 편의성을 개선해 시장에 침투하겠다는 판단에서다. 실제 SC 제형의 리브리반트와 렉라자의 병용요법이 미국에서 우선심사 대상으로 지정돼, 이르면 내년 2월 승인이 예상된다.

희귀질환은 숫자에 의해 규정되는 편이다. 미국의 경우 해당 질환에 걸린 환자의 수가 20만명 이하, 한국의 경우 2만명 이하면 희귀질환으로 규정된다. 희귀질환의 문제는 희소성 때문에 질환을 인지하거나 진단할 수 있는 방법이 부족해 치료에 시간이 오래 걸린다는 점이다. 또 치료 방법도 부족하고 모든 환자들이 공평하게 치료를 받기도 어려운 것이 현실이다. 전 세계적으로 약 4억명이 희귀질환을 앓는 것으로 알려진다. 약 10만개 이상의 희귀질환이 존재하고 이중 90%는 치료 방법이 아예 존재하지 않는다. 질환의 과학적 원인이 규명되지 않으면 치료제 개발이 어렵다. 또 환자 숫자도 적어 치료제를 개발한다 해도 상업적으로 이익을 내기 쉽지 않다. 그동안 치료제 개발 노력이 미미했던 이유다. 하지만 과학의 발전에 힘입어 많은 희귀질환들의 원인이 점차 규명되는 분위기다. 이에 질환 극복을 위한 치료제 개발도 가능해지고 있다. 특히 이런 희귀질환 약의 가치는 크게 뛰는 편이라 관련 약품 개발에 대한 관심이 급증하고 있다. 미국의 희귀의약품 관련 통계를 보면 1983~1992년 사이 531개의 약품 지정과 80개의 약품 승인이 진행됐다. 2013~2022년에는 3633개의 약품 지정과 470개의 약품 승인이 진행됐다. 희귀의약품에 대한 관심이 얼마나 커졌는지 알 수 있는 지표다.희귀의약품으로 지정받기 위해서는 개발 물질의 작용 기전, 질환의 병인, 그리고 개발 물질이 목표하는 질환에 이 약이 효과를 보인다는 과학적 증거가 필요하다. 다만 희귀의약품의 지정단계에서는 반드시 확증적 임상시험을 해야 한다거나 임상시험 데이터가 있어야 하는 것은 아니다. 과거의 임상 데이터로도 희귀약품 지정을 받을 수 있지만 이 경우 매우 확실한 증거가 필요하다. 자연사·비임상 연구 선행돼야 희귀의약품이 승인을 받는 단계에서는 임상시험을 통한 의학적 증거가 필요하지만 일반적인 의약품의 승인과정에 필요한 확증적 임상시험 즉, 3상 임상시험이 꼭 필요한 것은 아니다. 희귀의약품 승인에 필요한 임상시험의 설계와 디자인은 어렵지 않다. 다만 기존에 존재하는 표준 요법에 비해 더 좋은 치료제라는 것을 적은 데이터 안에서 증명해야 해 쉽지 않은 것이 현실이다. 또한 희귀의약품 개발 시 고려해야 할 부분은 단순히 임상시험 과정에만 국한되지 않는다. 신약개발의 과정은 발견 단계(Discovery)와 개발 단계(Development)로 나뉜다. 이때 발견 단계에서부터 고려해 할 사항들이 많다. 제넨테크사의 항암제 ‘로즐리트렉’(Rozlytrek:엔트렉티닙)을 예로 들어 희귀의약품 임상 개발 시 고려해야 할 점을 다음과 같이 정리해봤다. 본격적인 임상 개발 및 임상시험에 앞서 선행할 수 있는 연구는 ‘질병의 자연 경과를 위한 연구’다. 질병의 병인과 질병의 자연 경과에 대해 연구함으로써 치료의 표적과 진단 방법, 그리고 치료제 개발에 대한 통찰력을 얻을 수 있다. 이런 연구는 해당 희귀질환 치료제 개발의 가장 초기 단계에 이뤄져야 한다. 로즐리트렉의 경우 개발 초기 밀라노대(University of Milan)와 암 치료법의 발견 및 개발에 주력하는 임상 단계 회사인 네르비아노 메디컬 사이언스(Nerviano Medical Sciences S.r.l.)사의 협력으로 병인과 질환의 자연사 연구가 이뤄졌고 이는 약 개발에 매우 중요한 역할을 했다. 두 번째는 ‘비임상 연구의 뒷받침’이다. 비임상 연구에서는 작용기전에 대한 연구, 임상 개발 계획을 뒷받침할 수 있는 적응증에 관한 유효성 연구, 임상에서 사용할 치료 용량을 뒷받침할 연구, 독성 시험 등이 이뤄져야 한다. 이런 연구는 비단 희귀질환 임상에만 국한된 것은 아니다. 다만 희귀질환의 경우 임상개발에 참여하는 환자 수 자체가 적어 임상시험에 많은 어려움이 있을 수밖에 없다. 이에 보다 철저한 비임상 연구가 필요하다. 자연 경과 연구와 비임상 연구가 진행된 후에는 본격적인 임상에 돌입한다. 임상 개발 및 임상시험에서 고려할 점은 먼저 이전에 같은 질환에서 약물 개발이 있었는 지 여부다. 있었다면 이로부터 얻을 수 있는 부분을 감안해 임상시험 성공의 확률을 높여야 한다. 또한 임상시험의 임상적 이득과 리스크에 대한 가정을 확실히 하고 시작해야 한다. 아울러 ▲임상시험 디자인 ▲유효성 가정 ▲유효성 변수 ▲바이오마커(biomarker·단백질이나 DNA 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표)로 선택된 집단에 대한 정의 ▲환자 제외 선정 기준 ▲대조군에 대한 설정 ▲바이어스를 최소화 할 수 있는 방법 ▲통계분석 계획 및 분석 방법을 분명히 해야 한다. 이밖에도 ▲동물 실험으로부터 예측되는 안전성에 대한 설명과 ▲임상시험 중단 규칙에 대한 명백한 설명이 필요하고 ▲독립적 모니터링 위원회의 운영 계획을 세워야 한다. 또한 ▲환자를 중심으로 한 환자 선정 기준도 정해야 한다. 또 ▲창의적인 유효성 변수, 즉 환자와 보호자, 의료진이 보고하는 임상적 결과 등을 고려해야 한다. 임상 방식별 장·단점은임상시험 디자인 방식을 선택할 때에도 고려할 점이 많다. 특히 대조군 설정이 매우 중요하다. 희귀질환의 경우 대조군을 포함한 무작위 임상시험이 어려운 경우가 많아서다. 만약 대조군을 설정한 임상시험이 매우 어렵다고 예측되는 경우 임상시험의 외부 대조군, 즉 과거 환자들의 데이터에서 추출해 대조하는 환자군을 정할 수 있다. 이 때 대조군 환자를 정하는 방식은 무작위가 아니므로 바이어스(측정값의 평균값과 참값과의 편차)를 최소화 할 수 있는 방법을 사용해야 한다. 두 번째는 임상시험 디자인에 대한 고려다. 희귀질환 임상에서 어떤 방식으로 진행할 지 여러 선택지 중에서 선택을 해야 한다.먼저 가장 기본적인 방법을 이용해 임상시험 중간에 분석을 진행한 후 다음 단계로 진행을 결정하는 방식이 있다. 이 때는 임상 시험의 지속 또는 중단, 환자 수에 대한 새로운 결정, 다른 디자인으로의 이행 등을 결정하게 된다. 또한 N-of-1 디자인을 사용할 수 있다. N-of-1 디자인은 한 임상시험에 한 명의 환자를 넣어 여러 가지 치료를 단계마다 사용하면서 질병의 중증도 및 증상의 빈도 등을 연속적으로 관찰함으로써 데이터를 축적하게 된다. 반대의 개념에는 통상적인 임상시험 모델인 RCT(Randomized Controlled Trials)가 있다. RCT는 임상시험에 다수 피험자를 적용해 효과를 검증한다. 반면 N-of-1은 단일 피험자를 대상으로 N개의 중재를 적용해 효과를 검증하고자 하는 연구 디자인이다. 질병의 경과를 관찰할 수 있고 각 치료의 효과를 환자별로 볼 수 있으며 환자 안에서 내부적인 대조가 이뤄지기 때문에 희귀질환 치료제 개발을 위한 임상에서 매우 유용한 방법이다. 그러나 일반화하기에 어려움이 있고 매우 노동 집약적이며 통계적으로 분석하기에 매우 복잡하다는 애로사항이 있다. 또한 치료제를 교차하는 임상 연구 방식은 모든 환자에게 치료의 기회를 줌으로써 윤리적 우려를 최소화 할 수 있다는 장점이 있다. 아울러 마스터 프로토콜을 이용한 바구니형 및 우산형 임상시험도 이용할 수 있다. 이 때 개발되는 약이 여러 가지 희귀질환을 치료할 수 있는 경우 바구니형 임상시험이 더 유용하다고 볼 수 있다. 무작위 지연 시작 설계 연구도 좋은 방법 중의 하나다. 이 방법은 무작위로 배정된 환자 중 한 집단은 치료를 바로 시작하지 않고 프로토콜이 명시하는 임상적 이벤트가 발생했을 때 프로토콜 치료를 시작해 전체적인 임상 경과를 보는 방식이다. 이 경우 프로토콜 치료 시작 전까지는 치료하지 않는 기간이 있어 대조할 수 있는 데이터가 발생한다는 장점이 있다. 더 많은 희귀의약품 개발 필요이 밖에도 희귀의약품 개발의 임상시험에서는 다음과 같은 사항들을 고려해야 한다. 먼저 데이터가 생성되기 시작하면 미국 식품의약국(FDA)이 희귀의약품 지정 때 활용하는 ▲희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation; ODD) ▲혁신신약(Breakthrough Therapy; BTD) ▲패스트 트랙(Fast Track) ▲우선 심사(Priority review) ▲가속 승인(Accelerated Approval)의 제도를 이용할 수 있다. 또한 바이오마커의 개발은 임상시험에서 매우 중요한 부분이다. 환자 집단을 규정할 수 있는 바이오마커가 있다면 약 개발과 동시에 동반 진단 개발에도 나서야 한다. 또 연령대가 어린 소아 집단에 대한 임상 계획도 필요하다. 최근 10여년 간 희귀질환에 대한 관심은 매우 높아졌다. 이에 병인에 대한 연구가 발전함에 따라 많은 희귀질환 신약들이 인허가를 받고 임상에서 환자들에게 사용되고 있다. 이는 매우 고무적인 현상이라고 본다. 또한 희귀질환에 대한 사회적 인식이 높아지고 정책적 지원이 이뤄지면서 치료약 개발의 여건도 좋아지고 있다. 그럼에도 1만여 개의 희귀질환 중 90% 이상의 질환에서 여전히 마땅한 치료제가 없는 실정이다. 앞으로 보다 많은 연구자와 회사들이 희귀의약품 개발에 참여하게 되길 희망한다. 문한림 메디라마 대표는 30년 이상의 종양학 임상 연구 경험으로 산업계와 학계에서 국제적으로 인정받는 임상종양학자다. 문 대표는 여러 제약회사에서 고위 리더십 직책을 맡았으며, 혁신적인 전임상 및 임상 연구 부서를 운영해왔다. 특히 문 대표는 고형암 및 혈액암에 대한 새로운 치료법 개발에 있어 전문적인 지식과 경험을 가지고 있다. 그동안 미국 및 글로벌 기업의 임상 개발 전략을 지원하며, 일본, 중국, 한국, 대만을 포함한 동북아시아 시장으로의 확장을 돕는 데 중요한 기여를 해왔다. 성장하는 국내 신약개발 바이오벤처 생태계의 한계점과 어려움을 극복하기 위해 2021년 8월 메디라마를 설립해 대표이사을 역임 중이다.

큐라클은 프랑스의 안과 기업 떼아 오픈 이노베이션이 망막 혈관질환 치료제 후보물질인 CU06의 권리를 반환하겠다는 의사를 밝혔다고 21일 공시했다.CU06은 당뇨병성 또는 습성 황반변성 치료제로 개발 중인 혈관내피기능장애 차단제다.큐라클은 2021년 10월 떼아에 아시아 지역을 제외한 CU06의 판매 권리를 넘겼다. 당시 계약 규모는 선급금 600만 달러(약 70억원), 단계별 기술료(마일스톤) 1억5750만 달러(약 1800억원)다.큐라클은 떼아와 한 달 여 동안 협의를 거쳐 CU06에 대한 판매 권리를 돌려받을 계획이다. 계약이 종료돼도, 큐라클이 이미 받은 선급금과 연구개발(R&D) 비용은 반환하지 않는다. R&D 비용은 100억원가량이다.큐라클은 "최근 CU06의 임상 2a상을 마쳤고, 시력 개선 효과와 안전성을 확인했다"며 "올해 5월 미국시과학안과학회에서도 CU06의 연구자 미팅을 진행해 개발 기대를 높인 만큼, 권리 반환과 상관없이 후속연구를 지속할 것"이라고 했다.

“암은 피해 갈 수 없는 질병 중 하나로 혈액 검사 만으로 암을 조기 발견하는 액체 생검 기술은 전세계 암 연구자의 화두로 떠오르고 있다. 아이엠비디엑스는 코스닥 상장을 통해 암 정밀진단 및 조기진단 전문 리딩기업으로 도약하겠다.”김태유 아이엠비디엑스 대표이사가 20일 서울 여의도에서 63스퀘어에서 기업설명회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 성장전략과 비전을 밝혔다.2018년 설립된 아이엠비디엑스는 단 한 번의 채혈로 암을 정밀 분석 및 조기진단 하는 플랫폼 사업을 영위하고 있다. 2014년부터 서울대학교병원의 암 유닛 액체 생검 프로젝트를 수행해 온 김태유 대표와 공동창업자인 방두희 교수가 공동개발을 통해 국내 유일 NGS 기반의 액체생검 기술 개발 및 상용화에 성공했다.핵심 경쟁력으로는 ▲암 진행 전 주기에 특화된 제품 개발 ▲글로벌 제약사와 파트너십 ▲인공지능(AI) 기반의 다중암 검진 서비스 출시 ▲상급종합병원의 처방 매출 실현 등이 꼽힌다. "NGS 기술 고도화 통해 검사 가능 암종 확대"아이엠비디엑스의 주력 제품은 진행성 암의 예후·예측 진단 플랫폼 ‘알파리퀴드100’이다. ‘알파리퀴드100’은 118개의 암 관련 유전자를 탐지하는 종합 프로파일링 제품이다. 서울대병원, 삼성의료원, 국립암센터 등 국내 34개 기관 검진센터에 공급하고 있다. 지난해 말 기준 누적(2021~2023년) 처방 건수는 2098건으로 국내 차세대 염기서열 분석 시장(NGS) 1위를 달성했다.진행성 전립선암 환자를 대상으로 15개의 유전자를 탐지하는 동반진단 패널인 ‘알파리퀴드HRR’은 글로벌 제약사인 아스트라제네카와 표적항암제인 린파자 처방 동반진단 협업을 통해 임상 실용화 경쟁력을 증명했다. 아시아, 중동, 남미 등 9개의 국가에도 서비스를 제공하고 있다. 이 외 독일 머크 등 글로벌 제약사와 협업을 통해 표적항암제 동반진단에 대한 임상 연구를 수행 중이다.암 수술 후 0.001%의 미세 잔존암을 탐지하는 ‘캔서디텍트’는 국내 최초이자 유일한 재발 모니터링 제품으로 최대 500개의 모니터링 변이를 추적 관찰하여 암 재발 여부를 예측해 조기에 맞춤의료가 가능하다. 특히 대만 TSH와 협업해 올해 1월부터 서비스를 시작했다. 지난해 11월 출시한 ‘캔서파인드’는 다중 암 조기진단 플랫폼으로 정상인을 대상으로 암을 조기진단 하는 제품 특성상 유전자분석 정밀도를 극대화해 특이도를 96%까지, 민감도를 86%까지 끌어올린 제품이다. 김태유 대표는 아이엠비디엑스가 이러한 기술 경쟁력을 갖출 수 있던 이유로 “R&D 중심의 강력한 맨파워 구축으로 전체 임직원 중 연구개발 인력이 75%로 석박사 비중이 64%에 이른다”라며 “업계 최고의 전문성을 갖춘 인력 구성으로 글로벌 주요 경쟁사 제품대비 대등 이상 수준의 수치와 결과값을 도출하는 성과를 냈다”고 말했다. 이어 “NGS 기술 고도화를 통한 지속적 가격경쟁력 확보는 물론 암종 확대를 통한 매출 성장 전략을 추진 중”이라고 덧붙였다. 한편, 아이엠비디엑스는 이번 상장을 통해 총 250만주를 공모한다. 희망밴드는 7700원에서 9900원, 총 공모금액은 193억원에서 248억원이다. 이날까지 수요예측을 진행하며 25일부터 일반투자자 대상 청약에 돌입한다. 주관사는 미래에셋증권, 상장예정일은 4월 3일이다.아이엠비디엑스는 상장을 통해 확보한 자금을 ▲R&D 경쟁력 강화 및 고급 인력 확보 ▲글로벌 시장 진출을 위한 마케팅 확대 ▲미국 클리아 랩 인수 등에 활용한다는 계획이다.

아리바이오는 영국의 의약품·보건의료제품규제청(MHRA)으로부터 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질인 AR1001의 다국가 3상 임상시험계획을 승인받았다고 26일 밝혔다.이번 승인에 따라 아리바이오는 올해 3월 말 영국에서 AR1001의 임상 3상을 시작할 계획이다. 앞서 회사는 미국과 한국에서 AR1001의 임상 3상을 승인받아, 임상시험을 수행 중이다. 아리바이오가 계획한 AR1001의 다국가 임상 3상 규모는 1250명이다. 미국에서 600명, 한국에서 150명, 중국에서 100명, 영국과 유럽연합(EU) 등 7개 국가에서 400명의 환자를 모집할 계획이다. 중국과 EU에서는 아직 임상 3상을 승인받지 못했다.정재준 아리바이오 대표는 "MHRA로부터 임상 3상을 승인받은 것은 유럽 내 환자가 AR1001을 복용할 수 있게 된 중요한 성과"라고 말했다. 아리바이오 미국 지사의 데이빗 그릴리 최고의학책임자(CMO)도 "유럽의 여러 연구자가 PDE-5 기전에 관심을 보이고 있고, 환자들도 임상에 참여할 수 있는지 문의하고 있다"며 "AR1001의 다국가 임상 3상을 빠르고 성공적으로 진행할 것"이라고 했다.