국내 신약 개발 기업이 탈모 시장의 문을 두드리고 있다. 탈모는 ‘50대 중년 남성’의 고민으로 알려졌지만, 여성 환자는 물론 20~30대 젊은 환자도 많다. 그만큼 시장이 크고 신약 개발 시 이를 쓸 수 있는 환자도 많다. 또 탈모 치료제는 오랜 기간 복용해야 효과가 나타나며 사실상 평생 복용해야 하는 약물이다. 국내 기업이 기존 치료제보다 효과가 좋고 부작용은 적은 약물을 개발할 동력이 뚜렷한 셈이다.기존 치료제 대비 효과 입증 중요국내 탈모 치료제 시장은 피나스테리드 성분의 약물과 두타스테리드 성분의 약물이 양분하고 있다. 여성형 탈모의 경우 바르는 약물인 미녹시딜 성분의 약물이 처방되고 있다. 피나스테리드 성분의 약물 중에서는 오가논의 탈모 치료제 프로페시아가 주로 쓰인다. 두타스테리드 성분의 약물로는 글락소스미스클라인(GSK)의 아보다트가 대표적이다. 두 약물 모두 해외 기업이 개발한 의약품으로 국산 신약은 없다.JW중외제약과 올릭스 등이 국산 탈모 신약 개발에 속도를 내고 있다. 핵심은 이들 기업이 프로페시아와 아보다트 등 기존 탈모 치료제보다 우수한 탈모 치료 효과를 보이는지다. 또한 두 약물보다 부작용을 낮추는 것도 중요하다. 프로페시아는 앞서 이 약물을 1mg을 투여한 환자에게서 우울증이 보고됐다. 일부 환자는 약물 투여 이후 성기능과 관련한 이상 반응도 나타냈다. 아보다트도 투여 환자에게서 발기부전과 성욕 감소 등을 보였다. 프로페시아보다 뒤늦게 탈모 치료제 시장에 진입한 아보다트도 프로페시아보다 좋은 효과를 입증하는 데 공을 들였다. 아보다트를 개발한 GSK가 프로페시아의 주요 성분인 피나스테리드보다 아보다트의 두타스테리드 성분이 탈모 치료에 효과적이라는 점을 입증하기 위해 진행한 비교 연구가 대표적이다. 당시 GSK는 0.5mg의 두타스테리드를 복용하는 것이 1mg의 피나스테리드를 복용하는 것보다 모발 수나 머리 굵기가 더 잘 증가한다는 연구 결과를 발표했다.JW중외제약·올릭스 등 개발 박차JW중외제약은 프로페시아, 아보다트 등과 다른 치료 기전의 탈모 신약을 개발 중이다. JW중외제약의 탈모 신약 후보물질 JW0061 이야기다. JW0061은 디하이드로테스토스테론(DHT)의 생성을 억제하는 기존 치료제와 달리 모유두 세포를 활성화하는 방식으로 탈모를 치료한다. 모발 성장에 중요한 역할을 하는 모유두 세포를 활성화해 기존 치료제보다 모낭 수를 많이 늘릴 수 있는 것이 이 후보물질의 강점이다.실제 JW중외제약이 유도만능줄기세포를 통해 만들어낸 장기유사체(오가노이드)에 기존 탈모 치료제와 JW0061을 처리한 결과 JW0061이 기존 탈모 치료제와 비교해 처리 10일째 모낭 수가 4배 수준 높았다. 이후 진행한 동물실험에서는 JW0061이 머리털의 성장 속도도 촉진한다는 점을 발견했다. JW0061을 동물에 투여한 실험 결과 저용량과 고용량에서 기존 탈모 치료제와 비교했을 때 각각 18%, 39%의 모발 성장 개선 효과도 보였다.JW중외제약은 이런 연구 결과를 활용해 올해 임상 1·2상을 추진한다. 지난해 JW0061의 1상 임상시험계획(IND)을 제출하려는 계획이었지만, 임상을 더 빠르게 진행하기 위해 1상이 아닌 1·2상 IND를 신청하기로 했다. JW중외제약은 임상 1·2상을 추진하기 위해 독성시험 등을 실시했고 올해 하반기 1·2상 IND를 제출한다는 구상이다. 또, 기존 치료제와 JW0061의 효능을 비교하는 연구도 별도로 수행해 임상과 허가에 속도를 낸다는 방침이다.올릭스는 호주에서 진행한 탈모 신약 후보물질 OLX72021의 임상 1상을 마쳤다. 이번 임상을 통해 OLX72021의 안전성과 내약성을 확인했으며 향후 준비를 거쳐 임상 2상에 돌입할 계획이다. OLX72021은 리보핵산(RNA) 기반의 탈모 신약 후보물질이라는 점이 특징이다. 올릭스는 RNA 기반 탈모 신약을 개발하기 위해 이 후보물질에 비대칭 RNA 구조를 화학적으로 변형해 세포의 투과율을 높인 유전자 조절 구조체를 적용했다.올릭스에 따르면 OLX72021은 탈모의 원인으로 알려진 안드로젠 수용체의 발현을 억제한다. 두피에만 국소적으로 투여하기 때문에 약물이 모낭에만 작용해 전신에서 나타나는 부작용도 적다. 이번 임상도 안드로젠성 탈모가 있는 사람의 정수리에 약물을 주사한 이후 8주간 상태를 관찰하는 방식으로 진행됐다. 약물 투여 후 중대한 이상 반응은 발생하지 않았으며, 일부 이상 반응은 약물과의 인과관계가 낮다고 올릭스는 설명했다.에피바이오텍도 모유두 세포를 이용해 탈모 신약 후보물질 EPI-001을 개발하고 있다. 탈모 환자에게서 얻은 모유두 세포를 배양해 이를 환자에게 다시 투여하고, 여기에서 분비한 성장인자가 약해진 모낭과 모발을 자극해 모발을 건강한 상태로 바꾸는 원리다. 안드로젠성 탈모가 있는 남성과 여성 모두가 대상이다. 에피바이오텍은 2023년 EPI-001 임상 1·2상을 승인받았고 올해 하반기 이를 완료한다는 구상이다. 에피바이오텍은 이외 모발을 가늘게 만드는 단백질인 CXCL12를 줄이는 항체인 EPI-005도 개발 중이다. 이 항체가 안드로젠 수용체의 발현을 억제해 안드로젠성 탈모를 치료하는 원리다. 에피바이오텍은 이 항체를 1년간 3~4회 투여는 주사제로 개발한다는 구상이다. 앞서 노민수 서울대 교수 연구팀과의 동물실험을 통해 EPI-005를 투여했을 때 면역 활성 유전자가 크게 억제됐고 모낭을 공격하는 면역세포도 줄어든 점을 관찰했다.

동아에스티는 자회사 메타비아가 대사이상 지방간염(MASH) 치료제 후보물질 DA-1241의 다국가 임상 2상에서 유효성과 안전성을 확인했다고 19일 밝혔다.이번 임상은 MASH 환자를 나눠 DA-1241를 각각 50mg, 100mg 16주간 단독 투여하고 위약(가짜약)을 투여한 환자들과 비교하는 방식으로 진행됐다. DA-1241를 시타글립틴과 병용 투여했을 때의 효능과 안전성을 확인하는 임상도 진행됐다.임상 결과 DA-1241을 100mg 투약한 MASH 환자는 4주차와 8주차에 통계적으로 유의미하게 ALT 수치가 줄었다. 16주차에서 통계적으로 유의미한 감소에 근접한 결과가 나왔다. DA-1241를 50mg 투약한 환자는 위약(가짜약)에 비해 16주차에서 ALT 수치가 통계적으로 유의미하게 개선됐다.DA-1241를 100mg 단독 투여한 환자들과 시타글립틴 100mg을 병용 투여한 환자들은 위약을 투여한 환자 대비 CAP 점수가 유의미하게 개선됐다. FAST 점수는 병용 투여 환자가 위약 투여 환자보다 통계적으로 유의미하게 감소했다.동아에스티에 따르면 DA-1241를 투약한 환자 대다수는 경증 이상반응 및 중대한 이상반응이 발견되지 않았다. 또, 메타비아는 DA-1241과 시타글립틴 병용 요법 외 추가적인 병용 요법에 대해 비임상을 진행하고 있다.김형헌 메타비아 대표는 "이번 임상을 통해 1차 평가변수와 2차 평가변수를 모두 달성했다"라며 "DA-1241이 MASH 치료제로의 잠재력을 입증했다"고 했다. 이어 "내년 상반기 주요 학회에서 DA-1241의 다국가 임상 2상과 관련한 최종 결과와 지표들을 발표할 계획"이라고 했다.

“SK바이오팜은 ‘제로’(0)부터 시작했습니다. 세노바메이트를 개발하고 상업화하기까지 모든 과정을 직접 수행했습니다. 해외에 제품을 출시할 때도 아시아태평양 지역의 다른 기업은 현지 기업과 공동 판매를 진행합니다. SK바이오팜은 ‘직접판매’를 선택했습니다. 순수한 자체 역량으로 신약을 세계 시장에 출시했다는 점이 회사의 핵심 역량이자 자부심입니다.” (이동훈 SK바이오팜 사장)이동훈 SK바이오팜 사장은 9일(현지시각) 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 아시아태평양 트랙에서 제약 바이오 기업과 투자자를 대상으로 세노바메이트(미국 제품명 엑스코프리)의 성과와 기업의 중장기 성장 전략을 발표하며 이같이 말했다.지난해 미국 시장에 출시된 세노바메이트는 뇌전증 치료제 분야에서 신규 환자 처방 수(NBRx) 1위를 기록했다. NBRx가 빠르게 증가한 덕에 총 처방 수(TRx)도 가파르게 늘고 있다. 세노바메이트가 출시된 지 37개월부터 42개월까지 처방 수는 13만7526건이다. 이 사장은 ”이는 경쟁 신약의 출시 시점과 비교하면 1.67배 수준“이라고 설명했다. 세노바메이트는 예기치 못한 발작 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방할 수 있는 치료제다. 발작 완전 소실률은 11%부터 21%까지다. 2020년 미국, 2021년 유럽 등에 출시됐다. 이 사장은 “약물을 더 많은 사람이 처방받을 수 있도록 적응증을 확대하는 임상도 순차적으로 진행 중”이라며 “세노바메이트의 견고한 매출 성장세와 글로벌 파트너십을 통한 비즈니스 확장 추이를 고려하면 2024년 이후 안정적인 흑자 구조에 정착할 것”이라고 했다. 풍부한 현금 바탕으로 신규 분야 도전SK바이오팜은 세노바메이트로 만들어 낼 현금을 기반으로 새로운 신약 개발 플랫폼에 투자할 계획이다. 빅 바이오 기업으로 도약하기 위한 준비 작업이다. 앞서 SK바이오팜은 표적 단백질 분해(TPD) 기술이 있는 SK라이프사이언스랩스를 인수해 분자 접착제(MG) 발굴 플랫폼인 모패드(MOPED)를 확보했다. 치료제가 없는 표적에 이 플랫폼을 적용, 새로운 분해제를 발굴한다는 구상이다. SK라이프사이언스랩스는 7개의 항암 관련 파이프라인도 개발 중이다. 방사성의약품 치료제(RPT) 분야에선 국내외 기업 기관과 협력한다. 우선 SK그룹이 투자한 미국 원자력 기업 테라파워을 통해 방사성동위원소(RI)를 안정적으로 공급받을 계획이다. 현재 한국원자력의학원과의 RPT 연구에서 협력 중이다. 세포 유전자 치료제(CGT) 분야에서는 SK팜테코와 협력한다. SK팜테코는 CGT 분야의 의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업을 추진하고 있다. 생산시설은 미국과 유럽에 있다.이 사장은 “SK바이오팜은 미국에서 혁신신약을 직접 판매하는 최초이자 유일한 대한민국 기업”이라며 “새로운 비즈니스 모델의 성공을 입증해 국내 신약 개발 기업 생태계의 구심점이 될 것”이라고 했다. 이어 “세노바메이트의 지속적인 성장과 SK그룹사와의 시너지를 바탕으로 신규 치료 접근 방법(모달리티) 기술 플랫폼으로 사업 영역을 확장하고 있다”며 “항암으로도 신약 개발 영역을 확대해, 균형 잡힌 ‘빅 바이오텍’으로 도약할 것”이라고 했다.

알츠하이머병은 치매를 일으키는 퇴행성 뇌질환이다. 치매 환자의 절반 이상이 이 질환을 앓고 있다. 알츠하이머병은 마땅한 치료제가 없는 대표적인 질환이기도 하다. 발병의 원인으로 밝혀진 요인은 아직 없고, 뇌 속에 특정 단백질이 뭉치고 쌓이면 신경세포의 작용을 방해해 인지기능을 낮춘다고 알려졌을 뿐이다.7월 31일 경기 성남 분당구에 있는 아리바이오 사옥에서 만난 정재준 대표는 “알츠하이머병의 원인을 둘러싼 ‘카더라’가 많은 점이 다중기전을 표적하는 알츠하이머병 치료제를 연구하게 된 계기”라고 설명했다. 다중기전은 알츠하이머병을 일으킨다고 지목된 여러 원인을 한꺼번에 고려해 치료제를 개발하는 방식이다.최근 미국에서 정식으로 허가받은 레켐비(성분명 레카네맙)와 좋은 임상 3상 결과를 공개한 도나네맙은 모두 하나의 기전을 표적한다. 알츠하이머병은 아밀로이드-베타 단백질이 뭉친 형태(플라크)로 뇌 속에 쌓이면 발생한다고 알려져 있는데, 레카네맙은 플라크가 쌓이지 않게 만들고 도나네맙은 뭉친 플라크를 제거한다.하지만 아밀로이드-베타 단백질이 알츠하이머병을 일으키는 원인이라고 명확하게 밝혀진 것은 아니다. 한때 타우 단백질이 알츠하이머병의 새로운 생체표지자(바이오마커)로 주목받았고, 최근에는 염증반응이나 산화 스트레스, 뇌의 혈류, 유전자와 알츠하이머병의 상관관계를 밝히려는 연구도 활발하게 진행되고 있다.정 대표는 “알츠하이머병의 원인이 명확하게 밝혀지지 않았다면 여러 패스웨이를 동시에 잡는 약물을 개발하면 된다고 판단했다”며 “결국 기업은 환자에게 좋은 치료제를 빠르게 전달해야 하는 만큼 레카네맙이나 도나네맙과 달리 다중기전 약물인 AR1001을 개발하게 됐다”고 했다유럽·중국 임상 3상 준비…“연내 추진 목표”아리바이오는 퇴행성 뇌질환 치료제를 개발하는 국내 기업이다. 영국 정부의 연구소와 케임브리지대 바이오연구소 등을 거친 정 대표가 2010년 설립했다. 정 대표는 아리바이오에서만 10년 이상 알츠하이머병 치료제를 연구했다. 최근에는 경증 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 AR1001의 글로벌 임상 3상에 집중하고 있다. 약물을 개발한 지 10년 만에 신약 개발의 마지막 단계에 온 것이다.AR1001은 아밀로이드-베타 단백질 등을 줄이는 데 집중한 레카네맙, 도나네맙과 달리 여러 효과를 내는 약물이다. 신경세포의 신호전달경로(CREB)를 활성화해 신경세포가 사멸하는 것을 막고 자가포식을 일으켜 타우 단백질을 제거한다. 뇌로 향하는 혈류의 양을 늘리고 윈트(Wnt) 신호전달체계를 활성화해 시냅스의 가소성을 높이기도 한다. 아리바이오는 AR1001을 먹는 약(경구용)으로 개발해 환자의 복용 편의성도 높일 계획이다. 정맥주사(IV) 제형은 환자가 병원에 가 약물을 주사해야 하지만 AR1001은 매일 약을 먹는 것만으로 인지기능의 저하 속도를 늦출 수 있을 것으로 기대된다. 정 대표 또한 “AR1001은 경구용 알츠하이머병 치료제로는 최초의 약물”이라며 “케미컬 의약품으로 안전성이 높고 부작용도 적다”고 했다.아리바이오는 현재 미국의 60여 개 임상기관에서 AR1001의 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 임상 참여자는 600여 명이며 2022년 첫 환자 투약을 시작했다. 식품의약품안전처(식약처)에 지난 6월 임상시험계획(IND)을 신청했고 허가를 기다리고 있다. 유럽과 중국에도 허가를 신청할 계획이며, 연내 이를 허가받겠다는 계획이다.정 대표는 “한국과 중국에선 150여 명, 유럽에선 400여 명을 대상으로 임상시험을 진행할 계획”이라고 했다. 그러면서 “유럽은 약물이 과학적인지, 환자들에게 정말 도움이 될지, 가격은 적당한지 등을 깐깐하게 따져본다”며 “아두헬름(성분명 아두카누맙)도 유럽에서 승인이 거절됐던 만큼 임상 진행에 문제가 없도록 자문 절차를 거치는 중”이라고 했다.“세계 첫 경구용 치료제 개발할 것”연구개발(R&D) 역량이 부족한 국내 기업은 임상 단계에서 다른 기업에 후보물질을 이전한다. 후기 임상으로 갈수록 막대한 비용을 쏟아부어야 하는 만큼 신약 개발의 효율성을 높이기 위해서다. 하지만 아리바이오는 AR1001의 글로벌 임상 3상을 주도하고 있다. 다른 기업과 기술이전을 논의하고 있으나 특정 지역에서의 권리를 이전하거나 판매 협력 정도를 추진한다는 계획이다. 정 대표는 “글로벌 제약사와 협력하면 이들의 임상, 허가 기준에 맞추기 위해 5~6년 정도의 시간이 더 소요된다”며 “환자에게 치료제를 빠르게 공급하는 것이 가장 중요하기 때문에 AR1001은 임상을 직접 추진하고 있다”고 했다.또한 “AR1001의 임상 3상을 마친 뒤 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상시험도 진행할 것”이라며 “내년 중 임상 2·3상 형태의 추가 임상을 계획 중”이라고 했다. 그러면서 “(아밀로이드-베타 단백질을 없애는) 항체 의약품과 AR1001을 병용 투여하는 임상도 논의하고 있다”며 “여러 기전을 표적하는 기본적인 치료제를 개발하고, 혈관성 치매와 우울증을 동반한 치매 등으로 파이프라인을 확대해 나갈 계획”이라고 했다.아리바이오가 신약 개발에 성공한다면 세계 첫 경구용 알츠하이머병 치료제를 개발하게 된다. 회사는 임상 성공률을 높이기 위해 알츠하이머병 치료제 임상에서 풍부한 경험을 보유한 전문가들을 포섭했다.아두카누맙과 레카네맙, 도나네맙 등 기존 알츠하이머병 치료제 임상에 참여한 데이비드 그릴리 박사가 대표적이다. 미국 지사에는 에자이에서 9년 동안 일하며 레카네맙의 개발과 허가를 경험한 모니카 킴 박사가 메디컬 디렉터로 있다.

“레카네맙과 도나네맙이 출시된다고 해도 결국 시장이 이들 약물을 판별할 겁니다. 환자들이 수천만원을 내고도 치료 효과를 느끼지 못하면 더 좋은 약물이 시장을 차지할 것이고요. 알츠하이머병 치료제는 이제야 시작점에 섰습니다. 비용은 낮고, 치료 효과는 높은 약물이 지속해서 나올 것이라고 봅니다.”세계 첫 알츠하이머병 치료제는 아두헬름(성분명 아두카누맙)이다. 하지만 이 약물은 현재 쓰이지 않는다. 치명적인 부작용을 일으킨다는 사실이 알려지며 시장에서 퇴출됐다.지난 2일 서울 종로구에 있는 서울대 연건캠퍼스에서 만난 묵인희 서울대 의과대학 생화학교실 교수(치매융합연구센터 센터장)는 알츠하이머병 치료제로 최근 시장의 주목을 받는 약물들도 시장의 평가를 기다려야 한다고 말했다. 아무리 좋은 약물이라도 환자가 쓰지 못한다면 쓸모가 없는 만큼, 해당 약물이 시장에 안착할 때를 기다려야 한다는 뜻이다.시장에 자리를 잡는 것 외에도 이들 치료제가 넘어야 할 산은 많다. 먼저 수천만원에 달하는 높은 치료 비용이 장애다. 초기 단계의 알츠하이머병을 앓는 환자만 치료제를 사용할 수 있다는 점도 한계다.알츠하이머병 치료제가 다음 단계로 도약하기 위해선 어떤 과제를 넘어서야 할까. 묵 교수는 “어떤 약물이든 결국 환자들이 쉽게 접근할 수 있는 제제로 개발해야 한다”고 말했다. 치료 비용이 낮고 투약하기 쉬운 알츠하이머병 치료제를 개발해야 한다는 뜻이다.치료제를 개발하는 데 시간은 걸리겠지만, 현재 많은 기업이 개발에 착수했다. 알츠하이머병 치료제인 도나네맙을 개발한 일라이 릴리도 정맥주사(IV) 제형의 약물을 피하주사(SC) 제형으로 변경하는 연구를 진행하고 있다.묵 교수는 “IV 제형의 치료제는 노인 환자가 매번 병원에 와야 해 번거롭고, 비용 자체도 많이 든다”고 지적했다. 그러면서 “전통적인 화합물 방식의 의약품이 방법이 될 것”이라며 “간단하게 먹을 수 있는 약이나, 코에 투입하는 치료제를 개발할 수 있고, (당장은 개발이 어렵지만) 유전자 치료제나 DNA, RNA 유사체인 안티센스 올리고머(ASO)를 활용할 수도 있다”고 했다.뇌혈관장벽(BBB)을 통과하는 기술을 알츠하이머병 치료제에 적용하는 것도 숙제다. 뇌혈관장벽은 외부물질로부터 뇌를 보호하는 장치다. 뇌세포를 보호하지만, 뇌질환 치료제를 비롯한 약물이 뇌로 들어오는 것도 막는다.묵 교수는 “뇌혈관장벽을 잘 통과하는 것은 뇌질환 치료제를 개발하는 사람들에게 난제”라며 “이를 통과하지 못해 치료제가 되지 못한 약물이 많다”고 했다. 이어 “실험실에선 치료 효능이 좋게 나왔어도, 정작 뇌로 들어가지 못한 약물이 여럿”이라며 “뇌혈관장벽의 문제가 해결되면 기존에 실패한 약물을 실어 치료제로 다시 개발할 수 있을 것”이라고 했다.“진단 기준 다양해져…임상도 세분될 것”묵 교수는 현재 많은 기업이 새로운 기전의 알츠하이머병 치료제를 연구하는 만큼 시간이 지날수록 더 좋은 약물이 나올 것이라고 보고 있다. 실제 지난 7월 네덜란드 암스테르담에서 열린 알츠하이머협회 국제콘퍼런스(AAIC)에서는 알츠하이머병의 새로운 진단 기준과 생체표지자(바이오마커)가 발표됐다.이번 콘퍼런스에서 미국 국립노화연구소가 제시한 알츠하이머병의 새로운 바이오마커는 아밀로이드-베타(Amyloid-β) 40과 42, 타우 단백(tTau), tTau의 인산화 형태인 pTau, 미세신경섬유 경쇄(nfL), 교총섬유산성단백질(GFAP) 등이다. 묵 교수는 “올해 AAIC에서는 도나네맙의 임상 결과가 주인공이었지만, 미국 국립노화연구소가 발표한 새로운 진단 지침도 참가자들의 관심을 받은 발표 중 하나”라며 “뇌에 나타나는 염증과 신경세포, 혈관의 상태가 진단 기준에 추가됐고, 지침이 구체화되면 알츠하이머병 환자를 서브 그룹으로 나눠 각 그룹에 맞는 임상시험을 진행할 수 있을 것으로 기대된다”고 했다. 그러면서 “약물 개발이 세분(specify)화되면 맞춤형 치료제도 언젠가는 가능해질 것”이라며 “아밀로이드-베타 단백질이 쌓인 정도와 특정 유전자를 가진 사람 등 환자에 따른 치료제를 제공할 수 있게 된다는 뜻”이라고 덧붙였다.알츠하이머병 치료제는 인종에 따라 치료 효과가 다소 차이를 보이기도 했다. 다르게 말하면, 한국인에게 더 잘 맞는 기전이 있을 것이란 뜻이다. 묵 교수는 “레카네맙과 도나네맙 모두 인종에 따라 값이 다르게 나왔다”며 “한국인을 대상으로 한 연구도 많이 진행돼야 하는 이유”라고 설명했다.그러면서 “알츠하이머병 치료제 개발과 관련한 국내 기업이나 기관이 국제 컨소시엄에서 임상시험을 함께 진행하는 등 적극적 참여가 필요하다”며 “한국만 동떨어져 있지 않고, 여러 연구 자료를 비교 분석하며 깊숙이 들여다봐야 하는 시점이 됐다”고도 했다.“조기 진단 권장…빠른 치매 관리 가능”묵 교수는 조기 진단의 필요성도 강조했다. 알츠하이머병은 65세 이상인 노인에게서 주로 나타나는 산발성 알츠하이머병이 대부분인데, 최근 40, 50대 환자가 늘어나고 있다.묵 교수는 “기존에는 유전성 알츠하이머병만 젊은 나이에 나타난다고 알려져 있었으나, 최근 조기 발병 알츠하이머병(EOAD)이 빠르게 늘고 있다”며 “연구단에서도 컨소시엄이 구성되거나, 이 질환에 맞는 임상이 진행되는 등 하나의 분야로 자리 잡는 중”이라고 했다.그만큼 조기 진단의 필요성도 커졌다. 묵 교수는 “나이가 젊은 환자는 자신이 알츠하이머병을 앓는다기보다 건망증이 있다고 판단하는 경우가 잦다”며 “조기 진단이 활성화되면 혈액 검사 등 간단한 방법으로 알츠하이머병을 진단한 뒤, 뇌척수액이나 단층촬영 등으로 정밀진단과 치료를 진행할 수 있을 것”이라고 했다.특히 “nfL과 GFAP가 알츠하이머병 진단 기준에 포함돼 혈액 진단의 중요성도 높아졌다”며 “기존에는 항체 기반의 엘라이자 방식이 쓰였다면, 현재는 질량분석법(매스 스펙트로메트리)이나 압타머, DNA 증폭 등 다양한 방법으로 진단의 정확도를 높이기 위한 연구가 진행 중”이라고 했다.

세계보건기구(WHO)는 지난 5월 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)으로 인한 공중보건 비상사태를 해제했다. 3년 동안 코로나19에 감염된 사람은 7억명. 5억명의 감염자를 낳아 20세기 최악의 감염병으로 불리는 스페인 독감보다 감염자 수가 많다. 하지만 사람을 공격하는 바이러스는 전체의 1%에 불과하다. 99%의 바이러스는 면역 체계에 가로막혀 우리 몸에 침투하지 못한다. 1%의 바이러스는 어떻게 사람을 감염시킬까. 열쇠는 ‘수용체’다. 바이러스가 세포로 들어가려면 잘 맞는 수용체가 필요하다. 코로나바이러스도 ‘앤지오텐신전환효소2’ 수용체가 스파이크 단백질과 정확하게 결합할 때 우리 몸에 침투한다.항암 바이러스 전문 기업 진메디신은 바이러스의 이런 특징을 이용해 항암제를 개발하고 있다. 항암 바이러스를 비롯한 유전자 치료제는 세포 깊숙이 치료 물질을 넣어야 하는데, 세포를 숙주로 삼는 바이러스가 세포의 핵까지 침투할 수 있다는 점에 주목했다. 그렇게 만들어진 것이 암을 치료하는 바이러스인 ‘항암 바이러스’다. 서울 성동구 한양대 퓨전테크센터에서 만난 윤채옥 진메디신 대표는 “우리 몸은 방어 체계를 갖추고 있어 외부 물질이 침투하기 어렵다”면서도 “바이러스는 이를 피해 세포 속으로 들어올 수 있다”이라고 말했다. 이어 “치료용 유전자를 실은 바이러스가 우리 몸에 ‘감염되듯’ 들어오면, 특정 세포를 찾아 증식하게 된다”며 “진메디신은 이 바이러스가 암세포에서만 발현되게 만들어 항암 효과를 높였다”고 설명했다.진메디신은 항암 바이러스가 암세포에 잘 침투할 수 있도록 바이러스를 변형하는 기술을 보유하고 있다. 바이러스가 수용체에 상관없이 암세포에 들어갈 수 있도록, 바이러스의 표면을 다른 물질로 감싸 우리 몸이 바이러스를 인지하지 못하게 만드는 기술을 개발했다. 치료 항체만 바꾸면 유방암과 폐암 등 다양한 암종에 맞는 항암 바이러스를 개발할 수 있는 플랫폼도 내놨다. 셀트리온을 비롯한 여러 기업에 이 플랫폼을 기술 이전했다.‘세포외기질’을 녹이는 기술도 진메디신의 핵심 역량이다. 세포외기질은 콜라겐 성분의 물질로, 세포와 세포를 접착제처럼 연결한다. 암세포에서 종종 나타나는데, 항암제가 암세포에 도달하는 경로를 방해하거나, 항암 바이러스가 다른 암세포로 퍼지는 것을 막는다. 윤 대표는 “키메릭 항원 수용체(CAR) T세포나 자연 살해(NK) T세포 기반의 치료제는 딱딱한 세포외기질을 통과하지 못해 임상에서 기대보다 못한 치료 효과를 보일 때가 있다”며 “미국유전자치료학회 등에서 진메디신의 기술이 세포외기질을 없애 이런 치료제들의 항암 효과를 높인다는 점을 발표했고 현재 이스라엘의 연구팀과도 관련 연구를 진행 중”이라고 했다.파이프라인 개발 속도…“빠른 상업화 목표”윤 대표는 올해부터 파이프라인 개발에 속도를 낼 계획이다. 지난 6월 주요 파이프라인의 하나인 GM103의 임상 1·2상을 승인받았다. GM103은 신생 혈관을 막아 암세포를 죽이는 항암 바이러스 후보물질이다. 진메디신은 이 물질을 폐암과 간암 등 고형암 환자에게 쓸 수 있는 치료제로 개발하고 있다. 임상에선 이 물질을 환자들에게 단독으로 투여하거나, 면역관문 억제제인 키트루다와 병용 투여할 계획이다. 올해 안으로 환자 투여를 시작해 빠르게 임상 성과를 낸다는 목표다. GM101은 삼중음성 유방암 치료제로 개발하고 있다. 미충족 의료수요가 높은 암종인 만큼, 임상 2상을 마친 뒤 빠르게 상용화하는 것이 목표다. 임상 2상은 면역관문 억제제를 병용 투여하는 방식으로 설계했다. 이 물질은 임상 단계가 가장 앞선 파이프라인이기도 하다. 일찍이 임상 1상을 마쳤지만, 임상 2상에 필요한 시료를 진메디신이 요구하는 순도(purity)로 제공할 의약품 위탁개발생산(CDMO) 업체를 찾지 못해 일정이 다소 지연됐다.윤 대표는 고순도의 항암 바이러스 시료를 생산할 수 있는 설비를 직접 구축하기로 했고, 현재 완공된 공장에서 시료를 생산하고 있다. 경기 하남에 있는 이 공장은 4300㎡ 규모로, 공정개발과 품질시험, 생산을 위한 설비를 갖추고 있다. 윤 대표는 “하남공장에서 생산한 시료로 미국과 한국에 임상시험계획(IND)을 신청했고, 국내에서는 최근 승인을 받았다”며 “아데노바이러스는 물론 렌티바이러스와 백시니아바이러스, 헤르페스바이러스 등 모든 바이러스를 제작할 수 있으며, 낮은 가격과 높은 순도가 강점”이라고 말했다.항암 바이러스 30여 년 외길…“세계적인 기업 될 것”진메디신은 여러 바이러스 중에서도 ‘아데노바이러스’로 항암 바이러스를 개발하고 있다. 안전성과 활용성 등을 고려했을 때 항암 바이러스로 개발하기 좋다고 봤기 때문이다. 아데노바이러스는 다른 바이러스와 비교하면 중간 정도 크기라 치료용 유전자를 넣기에 적당하다. 감염 능력도 뛰어나 높은 치료 효과를 기대할 수 있다. 사람에게 가장 많이 투여된 바이러스이기도 하다. 그만큼 안전하다는 뜻이다.바이러스 증식 능력도 뛰어나다. 윤 대표는 “아데노바이러스는 세포에 침투한 뒤 1만개에서 10만개 정도의 바이러스를 만든다”며 “이 바이러스들은 한자리에 머물지 않고, 주변으로 퍼지며 암세포를 도미노처럼 없앤다”고 했다. 오래전부터 연구된 바이러스인 만큼 특허 장벽은 높다. 윤 대표는 30여년 동안 항암 바이러스를 연구한 개척자로 전 세계에 등록한 특허만 160여 개다. 모더나를 공동 창업한 로버트 랭어 미국 매사추세츠공대(MIT) 교수가 진메디신의 과학자문위원회 고문을 맡고 있기도 하다.진메디신은 시리즈B 플러스(+)를 통해 200억원 규모의 펀딩도 추가로 유치할 계획이다. 앞서 이 회사는 2019년 시리즈A 펀딩을 통해 165억원을 유치했다. 2021년에는 341억원 규모의 시리즈B 펀딩도 완료했다. 윤 대표는 “세계 최고의 항암 바이러스 전문 기업 되겠다는 목표는 변함없다”며 “기술력은 세계 최고라고 자부한다”고 했다. 그러면서 “올해는 임상 성과를 내는 데 집중할 계획”이라며 “미국 임상도 연내 허가를 받아 추진할 것”이라고 했다.

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 오블라토가 개발하고 있는 교모세포종 치료제 후보물질 ‘OKN-007’의 임상 2상 중간결과를 6일 발표했다. 회사에 따르면 OKN-007을 투여한 임상 참여자의 생존율이 기존 치료제보다 높았다.이번 임상은 교모세포종의 표준 치료제인 테모달(성분명 테모졸로마이드)과 OKN-007을 병용 투여할 때 약물의 효과와 안전성을 확인하기 위해 진행됐다. 재발성 교모세포종 환자 56명이 대상이다.분석 결과 약물을 투여하고 6개월 동안 생존한 환자의 비율은 75.8%를 기록했다. 목표치인 60%를 넘겼다고 회사는 설명했다. 1년 생존율 또한 34%에 달한다고 했다. 전체생존기간(OS)의 중앙값은 9.3개월로 나타났다. 교모세포종과 관련한 다른 화학요법의 임상 결과와 비교하면 25% 이상 개선된 수치라고 회사는 설명했다.교모세포종은 악성 뇌종양이다. 5년 생존율이 7% 미만인 희귀질환이다. 미국 내 환자는 2만명 정도다. 매년 1만2000여 명의 환자가 새롭게 발생한다. 미국 식품의약국(FDA)이 테모달과 아바스틴을 교모세포종 치료제로 승인한 뒤 14년 동안 새로운 치료제는 나오지 않았다.HLB테라퓨틱스 관계자는 “OKN-007은 면역항암제의 치료 효과를 낮추는 물질이 발생하지 않게 하는 약물”이라며 “종양미세환경을 개선하는 등 치료 효과가 높아, 새로운 치료제로 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 했다.HLB테라퓨틱스는 미국 오클라호마대의 스티븐슨 암 센터(Stephenson Cancer Center)에서 진행 중인 임상의 중간결과도 공개했다. 뇌교종 환자를 대상으로 한 연구자 임상이다. 표준 치료법인 방사선 치료, 테모졸로마이드 요법에 OKN-007을 병용 투여하는 방식으로 진행했다.회사에 따르면 이 임상에 참여한 환자들의 OS 중앙값은 25.5개월이다. 다른 치료제의 OS 중앙값이 14개월부터 20개월까지인 점을 고려하면 좋은 결과라는 설명이다. 회사는 현재 27명의 임상 참여자 중 12명을 대상으로 생존기간을 추적 관찰하고 있다.안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “기술 수출과 글로벌 협력, 병용 임상을 추진해 OKN-007의 가치를 높여갈 것”이라며 “남은 임상도 성공적으로 마쳐 난치성 질환인 교모세포종 분야에서 ‘게임체인저’가 되겠다”고 말했다.

에스바이오메딕스는 연세대 의대 세브란스병원에서 파킨슨병 세포치료제 후보물질인 ‘A9-DPC’의 임상시험을 진행한다고 13일 밝혔다. 최근 이 병원의 연구윤리심의위원회(IRB)로부터 최종 승인을 받았다.이번 임상은 세브란스병원 신경외과와 신경과가 공동으로 주도한다. 12명의 임상 참여자를 대상으로 임상 1·2a상을 진행할 예정이다. 치료제 투여 후 2년 동안 약물의 안전성과 탐색적 유효성을 확인할 계획이다.A9-DPC는 인간 배아줄기세포에서 유래한 중뇌 도파민 신경전구세포다. 에스바이오메딕스는 이 약물을 도파민 신경세포를 재생할 수 있는 치료제로 개발 중이다. 배아줄기세포의 신경분화 원천 기술인 ‘테드’를 활용해 발굴했다.기존 치료법인 레보도파 등 약물요법과 뇌심부자극술은 증상 완화법이다. 손상된 도파민 신경세포를 재생하거나 이 세포의 사멸을 막지 못한다. 시간이 지나면 치료 효과가 줄어들고, 다양한 부작용이 나타난다고 회사는 설명했다.이번 임상이 배아줄기세포 유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병 치료제 중 아시아에서 처음으로 진행되는 것이라고도 했다. 미국에선 블루락 테라퓨틱스가 최근 배아줄기세포 유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병 치료제 임상을 진행했다.에스바이오메딕스는 올해 1월 식품의약품안전처(식약처)로부터 이번 임상을 허가받았다. 내달부터 환자 투여를 시작한다. 현재 임상 참여자를 모집하고 있다.조명수 에스바이오메딕스 연구소장은 “설치류 비임상시험을 통해 안전성을 확인했다”며 “원숭이 파킨슨병 모델에선 행동개선 및 PET-CT 시험결과에서 유효성과 치료 기전을 검증했다”고 했다.김동욱 에스바이오메딕스 대표는 “임상 결과를 바탕으로 해외 기업들과 협력하고, 글로벌 임상도 추진해나갈 것”이라고 했다.

“국내에서 개발 중인 세포치료제는 대부분 하나의 세포로 여러 질환을 표적한다. 이렇다 보니 의약품의 효력이 낮고, 기술 수출을 추진하기도 어렵다. 에스바이오메딕스는 특정 질환을 치료하는 데 적합한 세포를 생산, 기능을 강화하는 기술을 보유하고 있다.”에스바이오메딕스가 코스닥 상장에 도전한다. 2020년 상장 예비심사를 자진철회한지 2년 만이다. 회사는 지난달 상장 예비심사를 통과했고, 내달 공모청약을 실시한다. 강세일 에스바이오메딕스 대표는 8일 서울 영등포구에 있는 CCMM빌딩에서 기자간담회를 열고 “공모로 조달한 자금을 임상에 투자해 난치성 질환 환자에게 희망을 드릴 것”이라며 “투자자에게는 ‘블록버스터 세포치료제’라는 성과로 보답하겠다”고 했다.에스바이오메딕스는 세포치료제 특화 재생의료 전문기업이다. 2003년 설립됐다. 연세대 의과대학 생리학교실 교수인 김동욱 대표가 강세일 대표와 함께 회사를 이끌고 있다. 강세일 대표는 경영부문을, 김동욱 대표는 연구개발(R&D) 부문을 총괄한다. 김동욱 교수는 줄기세포 분화 방법을 이용한 세포치료제 개발 전문가다. 2019년 한국줄기세포학회 회장을 지냈다.파킨슨병 치료제로 개발 중인 ‘TED-A9’가 주력 파이프라인이다. 올해 1월 식품의약품안전처(식약처)로부터 국내 1·2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 원천 기술인 ‘국제표준화 배아줄기세포 분화 기술’(테드·TED)을 활용했다. 배아줄기세포와 유도만능줄기세포로부터 순도가 높은 신경전구세포를 만들어내는 기술이다. 강세일 대표는 “기존 분화기술은 세포주마다 분화수율이 다르게 나타나 예측하기 어렵다”며 “테드는 이를 표준화해, 고수율의 신경전구세포를 일정하게 생산할 수 있어 신경계 질환을 치료하는 데 최적화돼 있다”고 했다.중증하지허혈 치료제 후보물질인 ‘FECS-Ad’도 현재 국내 1·2a상 단계다. 여기에는 다른 원천 기술인 ‘3차원(3D) 기능성 스페로이드 구현기술’(펙스·FECS)이 적용됐다. 스페로이드는 쉽게 말해 ‘세포로 이뤄진 공’이다. 펙스는 생리활성 단백질로 세포의 기능을 강화하고, 이 세포들로 3차원 스페로이드를 만드는 기술이다. 김종완 에스바이오메딕스 개발부 상무는 “다양한 세포, 단백질을 조합할 수 있어 확장성이 높다”고 강조했다. 회사는 올해 FECS-Ad의 임상 2a상을 마무리하고, 내년 2b상이나 3상에 진입한다는 구상이다.에스바이오메딕스는 이 밖에도 척수손상 치료제 후보물질 ‘TED-N’, 눈가주름 치료제 후보물질 ‘FECS-DF’ 등의 국내 임상도 진행 중이다. TED-N은 척수손상 치료제 후보물질 중에서는 세계에서 두 번째로 임상을 진행하고 있다. 척수손상 환자에게 TED-N을 투여했더니 5개월 후 엄지손가락과 발목을 이전보다 능동적으로 움직이는 등 증상 호전을 확인했다고 회사는 설명했다. 황반변성 치료제 파이프라인 ‘TED-R’과 뇌졸중 치료제 파이프라인 ‘CF-TED-N’, 창상 치료제 파이프라인 ‘CF-FECS-DF’는 기초 연구 및 비임상 단계다.에스바이오메딕스는 매년 40억원가량을 R&D에 투자하고 있다. 임상 단계에 진입한 파이프라인이 대부분 1·2상이라 상장 이후에도 당분간 비슷한 규모의 자금을 쏟을 예정이라고 회사는 설명했다. 비용은 자회사 에스테팜을 통해 조달하고 있다. 에스테팜은 미용 성형 의료기기와 의약품을 제조 생산하는 기업이다. 에스바이오메딕스가 지분의 44%를 보유하고 있다.에스테팜은 지난해 매출 120억원, 영업이익 28억원을 올렸다. 매출의 대부분(87%)은 유럽과 중국에서 나온다. 주력 제품은 히알루론산(HA) 필러다. 이에 힘입어 에스바이오메딕스의 지난해 3분기 누적 매출은 89억원을 기록했다. 다만 영업손실이 22억원이다. 영업손실 규모는 줄어들고 있다. 강세일 대표는 에스테팜의 올해 매출을 200억원, 영업이익을 70억원으로 예상했다.에스바이오메딕스의 총 공모주식수는 75만주, 공모예정가는 1만6000~1만8000원이다. 밴드 상단 기준 총 공모금액은 135억원이고, 예상 시가총액은 1979억원이다. 상장예정 주식수는 1092만2276주다. 당초 이날부터 기관투자자를 대상으로 수요예측을 진행할 예정이었으나, 28~29일로 변경했다. 바뀐 청약예정일은 내달 3~4일이다. 상장주관사는 미래에셋증권이다.

대웅제약은 당뇨병 치료제 ‘엔블로정’(성분명 이나보글리플로진)으로 제24회 대한민국신약개발상 신약개발 부문에서 대상을 수상했다고 22일 밝혔다. 이 회사는 지난해 행사에서 위식도 역류질환 치료제 ‘펙수클루’로 대상을 받은 바 있다.대한민국신약개발상은 한국신약개발연구조합이 주관하고 과학기술정보통신부(과기정통부), 보건복지부(복지부), 산업통상자원부(산업부)가 후원하는 행사다. 국내 제약·바이오산업을 키우고, 기업 및 기관들의 연구개발(R&D) 의욕을 높이기 위해 1999년부터 매년 열리고 있다.심사 기준은 기술 수준과 시장 경쟁력, 국민 보건 향상 기여도 등이다. 시상 부문은 신약 개발과 기술 수출 2개 부문이다. 올해 시상식은 24일 서울 강남구 삼정호텔에서 열린다.엔블로정은 신장의 근위세뇨관에서 포도당의 재흡수에 관여하는 ‘나트륨-포도당 공동수송체’(SGLT-2 수송체)를 선택적으로 억제한다. 이를 통해 포도당이 혈류에 흡수되지 않고 소변으로 배출되게 만들어 혈당을 낮춘다. 시판 중인 의약품보다 혈당과 당화혈색소(HbA1C)를 크게 낮추고, 임상을 통해 안전성을 입증한 의약품이라고 회사는 설명했다.식품의약품안전처(식약처)는 지난해 11월 엔블로정을 신약으로 허가했다. 대웅제약은 올해 상반기 엔블로정을 국내 출시할 계획이다. 중국과 일본 등 주요 시장에 진출하기 위한 임상도 진행하고 있다. 엔블로정을 세계적인 블록버스터 신약으로 만들기 위해 2030년까지 50개 국가에 진출한다는 구상이다.전승호 대웅제약 대표는 “신약개발 부문에서 2년 연속 수상하며 기업의 R&D 역량을 보여줬다고 본다”며 “당뇨병뿐 아니라 비만과 심장질환 등으로 적응증을 확대해 엔블로정을 최고의 신약으로 키우겠다”고 했다.실제 엔블로정과 같은 SGLT-2 억제제 계열의 당뇨병 치료제는 심장이나 신장질환에도 치료 효과가 있는 것으로 알려졌다.